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不受基因突变类型限制！又一DMD药物进入三期临床！

罕见病信息网罕见病信息网
2025/07/31
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241
DMD药物

此次临床试验将以随机双盲的方式进行，选择总共64名6至10岁、患有DMD且仍具有行走能力的男童入组。 试验所使用的有效剂量为 3x10¹³ vg/kg。 首批受试者将在8月和9月于英国与法国的合作临床中心完成招募入组，仅限于法国和英国招募。

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