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心脏AAV基因治疗，解除临床搁置

佰傲谷BioValley佰傲谷BioValley
2025/08/21
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Rocket Pharmaceuticals Inc RP-A501

日前， Rocket Pharmaceuticals宣布，美国FDA已经解除了其实验性基因治疗 RP-A501用于 Danon病的2期关键临床试验的临床搁置。 该临 床试验是基于一例患者死亡事件被暂停的，在临床搁置不到三个月内，就解决了事件，并恢复临床试验。 RP-A501是一款在研的AAV基因治疗，由AAV9携带一个功能性人源LAMP2B转基因（AAV9.LAMP2B）组成，用于治疗罕见心脏病Danon病。

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