II期启动！WG1025-01研究（营养不良型大疱性表皮松懈症（DEB））武汉市第一医院启动

武汉市第一医院陈柳青教授团队、北京唯源立康首席科学家李劲风、副总经理杨健帅携团队共同出席了本次启动会。启动会上，陈柳青教授开场致辞，表达了对WG1025治疗DEB患者的期待，并对团队协调分工，保证WG1025-01项目的顺利运行；首席科学家李劲风、副总经理杨健帅介绍了WG1025的研发背景及I期数据，并表达了对陈柳青教授团队的感谢，将全力配合研究团队开展项目。

启动会中，唯源立康CRA介绍了WG1025-01项目的研究概况、研究方案、研究药物、研究流程等方面内容。双方团队对临床试验过程中可能遇到的问题进行了详细的讨论与回答，坚信在研究团队、申办方的配合下，临床试验项目必将高效开展，为国内DEB患者带来诊疗希望！

营养不良型大疱性表皮松解症是一种临床症状严重的遗传性皮肤病，由COL7A1基因发生突变所致COL7蛋白表达缺乏，COL7蛋白是位于表皮基底膜致密层下的锚定纤维的主要组成成分，对真皮和表皮起到连接作用，COL7蛋白缺乏使得患者皮肤非常脆弱，轻微的机械性损伤如摩擦或敲击即可导致起疱或皮肤脱落。患此疾病的婴幼儿呈现如蝴蝶翅膀般脆弱皮肤，又被称为“蝴蝶宝贝”。该疾病被列入2019年国家卫健委发布的《第一批罕见病目录》，国内尚无治疗药物上市。

WG1025是唯源立康研发的具有自主知识产权的创新型基因治疗制品，其活性成分是携带人COL7A1基因（编码 VII 型胶原（COL7）蛋白）的复制缺陷型HSV-1载体，拟用于皮肤遗传病营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）的治疗。2024年2月18日获得国家药审中心批准开展临床试验，I期临床研究已完成所有受试者的入组工作，阶段性数据显示了WG1025良好的安全性和有效性。WG1025已获得国家药审中心“突破性认证疗法”和“纳入优先审批审批”申请的受理。II期确证性临床试验即将开展。

WG1025-01项目，是由南方医科大学皮肤病医院林志淼教授牵头的一项“WG1025用于治疗营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）的安全性、耐受性、药代动力学I期研究及随机、双盲、安慰剂对照II期临床研究及扩展研究”，研究共有I期和II期2个阶段的研究。I期为一项多中心、开放、单臂研究，序贯纳入成年DEB患者，青少年DEB和儿童DEB患者；II期为一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，评价WG1025在2周岁以上DEB患者中的安全性及有效性。研究计划在广州、成都、北京、上海、济南、武汉、重庆等全国多家城市开展。研究已获得南方医科大学皮肤病医院、四川大学华西医院、首都医科大学附属北京儿童医院、山东大学齐鲁医院、武汉市第一医院等多家伦理委员会批准。参研I期的南方医科大学皮肤病医院、四川大学华西医院、首都医科大学附属北京儿童医院已完成入组。参研II期的山东大学齐鲁医院已启动。

 营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）研究受试者招募

 营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）研究受试者招募（四川大学华西医院）

 营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）研究受试者招募（首都医科大学附属北京儿童医院）

唯源立康通过对自主专利的HSV-1（I型单纯疱疹病毒）基因组进行分子构建，形成了国内最先进的HSV-1载体的基因治疗药物开发技术平台。利用HSV-1载体独特的高效转染皮肤细胞及超大基因载量的特性，公司开发了针对皮肤疾病的基因递送载体（Skin gene delivery vector，SGVec），是国内唯一成熟的专注于皮肤病基因治疗药物的研发平台。

唯源立康利用SGVec构建的国内首个针对皮肤遗传病-大疱性表皮松解症（DEB）的基因治疗药物WG1025完成了研究者发起的临床研究，验证了临床疗效。同时利用SGVec还开发了针对皮肤相关的其他基因缺陷疾病和皮肤慢性病的基因治疗项目。