加速确证性研究阶段：WG1025-01研究-上海复旦大学附属儿科医院首例入组

唯源立康生物

2025/10/17

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恶性肿瘤营养不良性大疱性表皮松解症四川大学华西医院（四川省国际医院）复旦大学附属儿科医院山东大学齐鲁医院

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2025年10月15日，北京唯源立康生物科技股份有限公司（以下简称“唯源立康”）申办的WG1025-01研究，由复旦大学附属儿科医院徐虹教授、李明教授团队完成了本院首例DEB受试者用药，用药过程顺利，未见不良反应。该里程碑事件标志着复旦大学附属儿科医院参研的WG1025-01研究进入受试者用药阶段，向惠及营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）患者迈出了坚实一步。

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徐虹教授表示

恭喜本院研究团队成功完成了首例DEB患者用药！罕见病药物的研发是研发企业、医护团队、患者群体和监管机构相互奔赴的过程。研究团队作为重要的桥梁，肩负着重要的使命与责任。相信随着确证性临床的推进，会早日实现 “ DEB 患者有药可用、用得起药” 的目标，为中国罕见病基因治疗领域贡献一份力量。

李明教授表示

WG1025 向患者可及又迈出了重要一步。作为研究者，我们既为这一进展感到振奋，也清晰知晓后续责任。我们将加速推进研究，以扎实数据验证药物价值。我们期待在不久的将来，“蝴蝶宝贝” 们无需再畏惧皮肤触碰的疼痛，WG1025 将以 “可及、可负担” 的方式，为他们重建正常生活的可能。

侯佳主任表示

本院首例患儿成功用药，是我们对 DEB 治疗未来的期许开端。我们期待看到，随着研究推进，越来越多患者的创面能够获益，减少疼痛困扰；期待药物能早日上市，打破 DEB 治疗的困境。我们会带着这份期许，一步一个脚印推进研究。

袁皓护士表示

“蝴蝶宝贝”们长期以来饱受皮肤脆弱、破损的煎熬，他们每一次的穿衣、每一步的走路都宛如千颗图钉扎在他们的皮肤上！皮肤的正确护理、减少皮损对提高“蝴蝶宝贝”的生活质量有着重大意义。期待WG1025能够帮助“蝴蝶宝贝”减轻皮损，托起他们“脆弱的翅膀”。

关于营养不良型大疱性表皮松解症

营养不良型大疱性表皮松解症是一种临床症状严重的遗传性皮肤病，由COL7A1基因发生突变所致COL7蛋白表达缺乏，COL7蛋白是位于表皮基底膜致密层下的锚定纤维的主要组成成分，对真皮和表皮起到连接作用，COL7蛋白缺乏使得患者皮肤非常脆弱，轻微的机械性损伤如摩擦或敲击即可导致起疱或皮肤脱落。患此疾病的婴幼儿呈现如蝴蝶翅膀般脆弱皮肤，又被称为“蝴蝶宝贝”。除皮肤损伤外，该疾病可合并肾脏损害，是导致患者预后不良的重要并发症。该疾病被列入2019年国家卫健委发布的《第一批罕见病目录》，国内尚无治疗药物上市。

关于WG1025-01项目

WG1025-01项目，是一项“WG1025用于治疗营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）的安全性、耐受性、药代动力学I期研究及随机、双盲、安慰剂对照II期确证性临床研究及扩展研究”，研究共有探索性和确证性2个临床阶段。研究已完成探索性临床阶段，正式进入确证性临床阶段，在广州、成都、北京、上海、济南、武汉、重庆等全国多家城市开展。

关于药物WG1025

WG1025是唯源立康研发的具有自主知识产权的创新型基因治疗制品，其活性成分是携带人COL7A1基因（编码 VII 型胶原（COL7）蛋白）的复制缺陷型HSV-1载体，拟用于皮肤遗传病营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）的治疗。

研究概况

WG1025-01项目确证性临床为一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，评价WG1025在2周岁以上DEB患者中的安全性及有效性。该研究将在广州、成都、北京、济南、武汉、重庆、上海等全国多个重点城市同步开展，覆盖华南、西南、华北、华东、华中地区的优质医疗资源。

目前，该研究已获得南方医科大学皮肤病医院、四川大学华西医院、首都医科大学附属北京儿童医院、山东大学齐鲁医院、武汉市第一医院、上海复旦大学附属儿科医院、重庆医科大学附属儿童医院多家研究中心伦理委员会批准。

本研究持续招募符合条件的DEB患者参加临床研究，目前研究已纳入15例DEB患者，若您希望进一步了解相关信息，请点击下方链接，联系各研究中心负责人进行咨询：

营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）研究受试者招募（南方医科大学皮肤病医院）

营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）研究受试者招募（四川大学华西医院）

营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）研究受试者招募（首都医科大学附属北京儿童医院）

营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）研究受试者招募（山东大学齐鲁医院）

营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）研究受试者招募（武汉市第一医院）

营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）研究受试者招募（重庆医科大学附属儿童医院）

营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）研究受试者招募（上海复旦大学附属儿科医院）

关于基因治疗技术载体平台

唯源立康通过对自主专利的HSV-1（I型单纯疱疹病毒）基因组进行分子构建，形成了国内最先进的HSV-1载体的基因治疗药物开发技术平台。利用HSV-1载体独特的高效转染皮肤细胞及超大基因载量的特性，公司开发了针对皮肤疾病的基因递送载体（Skin gene delivery vector，SGVec），是国内唯一成熟的专注于皮肤病基因治疗药物的研发平台。

唯源立康利用SGVec构建的国内首个针对皮肤遗传病-大疱性表皮松解症（DEB）的基因治疗药物WG1025完成了探索性临床研究，验证了安全性与有效性并进入了确证性临床阶段。同时利用SGVec还开发了针对皮肤相关的其他基因缺陷疾病和皮肤慢性病的基因治疗项目。

关于唯源立康

北京唯源立康生物科技股份有限公司（以下简称“唯源立康”）成立于2016年10月，是北京市“专精特新”企业，于2023年02月在全国中小企业股份转让系统挂牌（股票代码：874109）。唯源立康是一家以基因治疗药物开发为主的高科技企业，公司专注于利用基因治疗技术，开发基因治疗生物新药，以解决恶性肿瘤、皮肤遗传疾病以及其他难以治疗的慢性疾病。公司通过先进的基因治疗技术，提供精准的疾病治疗手段，满足未被满足的临床需求；立足中国，成长为生物制药行业领军企业。

唯源立康团队是国内最早（2005年）开发HSV-1载体技术平台的团队，目前公司已有3款HSV-1基因治疗药物处于临床试验阶段。其中，1款皮肤遗传病基因治疗药物已进入确证性临床阶段，2款溶瘤基因治疗药物已完成了I期临床试验，即将开展II期临床试验。