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全部启动!WG1025-01研究(营养不良型大疱性表皮松解症(DEB))重庆医科大学附属儿童医院启动



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2025年10月17日,北京唯源立康生物科技股份有限公司(以下简称“唯源立康”)自主研发的1类新药WG1025用于治疗营养不良型大疱性表皮松解症(DEB)的安全性、耐受性、药代动力学I期研究及随机、双盲、安慰剂对照II期确证性临床研究及扩展研究,重庆医科大学附属儿童医院顺利召开研究中心启动会,王华、罗晓燕教授担任本院主要研究者。随着该中心的启动,WG1025确证性临床研究所有参研中心均已启动,在全国范围内全面全速推进WG1025的研发工作



 项目顺利启动





重庆医科大学附属儿童医院王华、罗晓燕教授团队、北京唯源立康首席科学家李劲风教授、副总经理杨健帅携团队共同出席了本次启动会。启动会上,王华、罗晓燕教授开场致辞,表达了对WG1025治疗DEB患者的期待,并对团队协调分工,保证WG1025-01项目的顺利运行;首席科学家李劲风、副总经理杨健帅介绍了WG1025的研发背景及I期数据,并表达了对王华、罗晓燕教授团队的感谢,表示将全力配合研究团队开展项目。

启动会上,唯源立康CRA介绍了WG1025-01项目的研究概况、研究方案、研究药物、研究流程等方面内容。双方团队对临床试验过程中可能遇到的问题进行了详细的讨论与回答,坚信在研究团队、申办方的配合下,临床试验项目必将高效开展,为国内DEB患者带来诊疗希望!


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  最新进展     
 2024年02月18日,WG1025-01项目成功获得国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)的批准,拉开临床试验的帷幕。(唯源立康1类新药WG1025「DEB基因疗法」获临床试验批准
2024年05月20日,WG1025-01项目完成了探索性临床首例DEB受试者用药,正式开启项目入组、用药阶段。(全球首例!WG1025-01 研究顺利完成成人 DEB 受试者首次用药
2025年08月27日,国家药审中心(CDE)同意开展确证性临床试验。
2025年09月02日,WG1025-01项目完成了确证性临床首例DEB受试者用药,正式进入确证性临床受试者入组阶段。(进入确证性研究阶段:WG1025-01研究顺利完成确证性临床首例受试者用药!
2025年10月17日,WG1025-01项目所有研究中心启动,全速推进确证性临床研究受试者的招募与入组。
唯源立康凭借行业领先的速度,以惊人的执行力投入工作,连续成功实现关键节点的重大突破,力争早日推进产品上市,惠及DEB患者。



  
  研究概况     
  WG1025-01项目确证性临床为一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究,评价WG1025在2周岁以上DEB患者中的安全性及有效性。该研究将在广州、成都、北京、济南、武汉、重庆、上海等全国多个重点城市同步开展,覆盖华南、西南、华北、华东、华中地区的优质医疗资源。
 目前,该研究已获得南方医科大学皮肤病医院、四川大学华西医院、首都医科大学附属北京儿童医院、山东大学齐鲁医院、武汉市第一医院、上海复旦大学附属儿科医院重庆医科大学附属儿童医院多家研究中心伦理委员会批准。
本研究持续招募符合条件的DEB患者参加临床研究,目前研究已纳入15例DEB患者,若您希望进一步了解相关信息,请点击下方链接,联系各研究中心负责人进行咨询:
营养不良型大疱性表皮松解症(DEB)研究受试者招募(南方医科大学皮肤病医院)
营养不良型大疱性表皮松解症(DEB)研究受试者招募(四川大学华西医院)
营养不良型大疱性表皮松解症(DEB)研究受试者招募(首都医科大学附属北京儿童医院)
营养不良型大疱性表皮松解症(DEB)研究受试者招募(山东大学齐鲁医院)

营养不良型大疱性表皮松解症(DEB)研究受试者招募(武汉市第一医院)

营养不良型大疱性表皮松解症(DEB)研究受试者招募(重庆医科大学附属儿童医院)

营养不良型大疱性表皮松解症(DEB)研究受试者招募(上海复旦大学附属儿科医院)









  关于营养不良型大疱性表皮松解症


 营养不良型大疱性表皮松解症是一种临床症状严重的遗传性皮肤病,由COL7A1基因发生突变所致COL7蛋白表达缺乏,COL7蛋白是位于表皮基底膜致密层下的锚定纤维的主要组成成分,对真皮和表皮起到连接作用,COL7蛋白缺乏使得患者皮肤非常脆弱,轻微的机械性损伤如摩擦或敲击即可导致起疱或皮肤脱落。患此疾病的婴幼儿呈现如蝴蝶翅膀般脆弱皮肤,又被称为“蝴蝶宝贝”。该疾病被列入2019年国家卫健委发布的《第一批罕见病目录》,国内尚无治疗药物上市。


  关于WG1025-01项目




 WG1025-01项目,是一项“WG1025用于治疗营养不良型大疱性表皮松解症(DEB)的安全性、耐受性、药代动力学I期研究及随机、双盲、安慰剂对照II期确证性临床研究及扩展研究”,研究共有探索性和确证性2个临床阶段。研究已完成探索性临床阶段,正式进入确证性临床阶段,在广州、成都、北京、上海、济南、武汉、重庆等全国多家城市开展。


  关于药物WG1025


 WG1025是唯源立康研发的具有自主知识产权的创新型基因治疗制品,其活性成分是携带人COL7A1基因(编码 VII 型胶原(COL7)蛋白)的复制缺陷型HSV-1载体,拟用于皮肤遗传病营养不良型大疱性表皮松解症(DEB)的治疗。











关于基因治疗技术载体平台

 唯源立康通过对自主专利的HSV-1(I型单纯疱疹病毒)基因组进行分子构建,形成了国内最先进的HSV-1载体的基因治疗药物开发技术平台。利用HSV-1载体独特的高效转染皮肤细胞及超大基因载量的特性,公司开发了针对皮肤疾病的基因递送载体(Skin gene delivery vector,SGVec),是国内唯一成熟的专注于皮肤病基因治疗药物的研发平台。
 唯源立康利用SGVec构建的国内首个针对皮肤遗传病-大疱性表皮松解症(DEB)的基因治疗药物WG1025完成了探索性临床研究,验证了安全性与有效性并进入了确证性临床阶段。同时利用SGVec还开发了针对皮肤相关的其他基因缺陷疾病和皮肤慢性病的基因治疗项目。



关于唯源立康

 北京唯源立康生物科技股份有限公司(以下简称“唯源立康”)成立于2016年10月,是北京市“专精特新”企业,于2023年02月在全国中小企业股份转让系统挂牌(股票代码:874109)。唯源立康是一家以基因治疗药物开发为主的高科技企业,公司专注于利用基因治疗技术,开发基因治疗生物新药,以解决恶性肿瘤、皮肤遗传疾病以及其他难以治疗的慢性疾病。公司通过先进的基因治疗技术,提供精准的疾病治疗手段,满足未被满足的临床需求;立足中国,成长为生物制药行业领军企业。
 唯源立康团队是国内最早(2005年)开发HSV-1载体技术平台的团队,目前公司已有3款HSV-1基因治疗药物处于临床试验阶段。其中,1款皮肤遗传病基因治疗药物已进入确证性临床阶段,2款溶瘤基因治疗药物已完成了I期临床试验,即将开展II期临床试验。



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