2024 年 07 月 31日，北京唯源立康生物科技股份有限公司（以下简称“唯源立康”）申办的WG1025-01研究，由南方医科大学皮肤病医院林志淼教授团队、首都医科大学附属北京儿童医院徐子刚教授团队、四川大学华西医院李薇教授团队共同完成儿童组3例DEB受试者的首次用药。受试者用药过程顺利，未见不良反应，标志着WG1025完成了所有年龄段DEB受试者首次用药，同时顺利完成了 I 期临床研究所有受试者的入组，进入患者随访阶段，向惠及更大范围DEB患者迈出了重要一步。 WG1025-01研究组长单位南方医科大学皮肤病医院、参研单位首都医科大学附属北京儿童医院和四川大学华西医院共同庆祝了这一重要里程碑事件的达成。 左右滑动查看更多 WG1025-01研究持续累积了令人鼓舞的研究数据：所有成人和青少年受试者均未出现安全性风险事件，未检测到WG1025病毒活性脱落，显示了WG1025良好的安全性和耐受性；所有成人和青少年患者的疗效数据显示，平均用药2周内受试者创口首次愈合；治疗至第5周时，90%以上的用药创口完全愈合，患者的疼痛评分较治疗前显著降低，患者的疼痛症状得到明显改善，同时患者的皮肤组织免疫荧光结果显示WG1025治疗后VII胶原蛋白表达的显著提升，进一步证实了WG1025治疗的有效性。成人组和青少年组的数据，为研究进入儿童组提供了充分的支持与参考。三家研究中心同时完成了儿童组DEB患者的用药，祝贺WG1025-01研究完成 I 期受试者入组，期待研究进一步累积更丰富的研究数据，早日惠及蝴蝶宝贝（DEB）家庭！ WG1025-01研究三家医院同时完成儿童患者给药，完成了 I 期临床研究的受试者入组，是研究者团队、受试者共同配合下完成的又一重要里程碑事件，感谢受试者及家属的信任与支持、感谢研究者的指导与关注。唯源立康将继续秉持严谨细致的工作态度和患者至上的价值观理念，持续地关注受试者的用药情况，确保受试者权益的同时加快推进研究，尽早为患者带来全新治疗方案！ 营养不良型大疱性表皮松解症是一种临床症状严重的遗传性皮肤病，由COL7A1基因发生突变所致COL7蛋白表达缺乏，COL7蛋白是位于表皮基底膜致密层下的锚定纤维的主要组成成分，对真皮和表皮起到连接作用，COL7蛋白缺乏使得患者皮肤非常脆弱，轻微的机械性损伤如摩擦或敲击即可导致起疱或皮肤脱落。患此疾病的婴幼儿呈现如蝴蝶翅膀般脆弱皮肤，又被称为“蝴蝶宝贝”。该疾病被列入 2019 年国家卫健委发布的《第一批罕见病目录》，国内尚无治疗药物上市。 WG1025是唯源立康研发的具有自主知识产权的创新型基因治疗制品，其活性成分是携带人COL7A1基因（编码 VII 型胶原（COL7）蛋白）的复制缺陷型HSV-1载体，拟用于皮肤遗传病营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）的治疗。2023年完成的一项 IIT 研究结果验证了WG1025的安全性和有效性，并显示DEB受试者使用WG1025后表皮基底层可见连续表达的COL7蛋白。WG1025注册临床试验正在开展中。 关于唯源立康 北京唯源立康生物科技股份有限公司（以下简称“唯源立康”）成立于 2016 年 10 月，是北京市“专精特新”企业，于 2023 年 02 月在全国中小企业股份转让系统挂牌（股票代码：874109）。唯源立康是一家以基因治疗药物开发为主的高科技企业，公司专注于利用基因治疗技术，开发基因治疗生物新药，以解决恶性肿瘤、皮肤遗传疾病以及其他难以治疗的慢性疾病。公司通过先进的基因治疗技术，提供精准的疾病治疗手段，满足未被满足的临床需求；立足中国，成长为生物制药行业领军企业。 唯源立康团队是国内最早（2005年）开发HSV-1载体技术平台的团队，目前公司已有 3 款HSV-1基因治疗药物处于临床试验阶段。其中，1 款皮肤遗传病基因治疗药物进入 Ⅰ 期临床试验，2 款溶瘤基因治疗药物已完成了 Ⅰ 期临床试验，即将开展 Ⅱ 期临床试验。
营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）研究受试者招募（南方医科大学皮肤病医院） 营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）研究受试者招募（四川大学华西医院） 营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）研究受试者招募（首都医科大学附属北京儿童医院）
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