完成入组！WG1025-01研究顺利完成确证性临床研究末例受试者入组

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2026年01月28日，北京唯源立康生物科技股份有限公司（以下简称“唯源立康”）自主研发的1类新药WG1025用于治疗营养不良型大疱性表皮松解症(DEB)的随机、双盲、安慰剂对照的确证性临床研究，正式宣布完成所有受试者的入组工作，这一关键里程碑的达成，标志着确证性研究进入了关键数据积累与分析阶段，为WG1025的新药上市申请夯实了基础。

全国牵头研究者林志淼教授表示

恭喜研究完成入组工作！在过去的5个月，研究者的专业高效、受试者的信任支持以及项目团队的执着坚守共同促成了研究如期完成入组目标。期待团队继续以科学为基石，严格把控数据质量，精准分析研究结果，全力以赴推进WG1025产品落地，期待WG1025能够继续为DEB患者带来临床获益，尽早惠及DEB患者。

唯源立康总经理李小鹏博士表示

谨代表唯源立康向研究者致以崇高敬意，你们的专业精神与严谨态度为研究高质推进保驾护航；向每一位受试者及家属的信任与奉献表示衷心感谢，你们的参与是试验走向临床的核心动力。唯源立康将继续秉持严谨细致的工作态度和患者至上的价值理念，充分累积数据并推动产品申报，尽早为患者带来新的治疗方案！

HAPPY NEW YEAR

迎新春过新年

值此新春佳节来临之际，谨向所有参与项目的医护人员、受试者及家属、项目团队成员致以最诚挚的祝福：愿新岁策马扬鞭行好运，骏业亨通谱新篇；愿项目乘势而上、捷报频传，早日以优质成果惠及DEB患者！

WG1025-01研究最新进展

项目回顾

2024年02月18日，WG1025-01项目成功获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的批准，拉开临床试验的帷幕。（唯源立康1类新药WG1025「DEB基因疗法」获临床试验批准）

2024年05月20日，WG1025-01项目完成了探索性临床首例DEB受试者用药，正式开启项目入组、用药阶段。（全球首例！WG1025-01 研究顺利完成成人 DEB 受试者首次用药）

2025年08月27日，国家药审中心（CDE）同意开展确证性临床试验。

2025年09月02日，WG1025-01项目完成了确证性临床首例DEB受试者用药，正式进入确证性临床受试者入组阶段。（进入确证性研究阶段：WG1025-01研究顺利完成确证性临床首例受试者用药！）

2026年01月28日，WG1025-01项目完成确证性临床阶段全部受试者入组，全力以赴推进后续研究工作。

唯源立康凭借行业领先的速度，以惊人的执行力投入工作，连续成功实现关键节点的重大突破，力争早日推进产品上市，为患者提供治疗选择。

  研究概况
  WG1025-01项目确证性临床为一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，评价WG1025在2周岁以上DEB患者中的安全性及有效性。该研究在广州、成都、北京、济南、武汉、重庆、上海等全国多个重点城市同步开展，覆盖华南、西南、华北、华东、华中地区的优质医疗资源。研究已纳入35例DEB患者，完成了确证性临床阶段的入组工作。

关于营养不良型大疱性表皮松解症

营养不良型大疱性表皮松解症是一种临床症状严重的遗传性皮肤病，由COL7A1基因发生突变所致COL7蛋白表达缺乏，COL7蛋白是位于表皮基底膜致密层下的锚定纤维的主要组成成分，对真皮和表皮起到连接作用，COL7蛋白缺乏使得患者皮肤非常脆弱，轻微的机械性损伤如摩擦或敲击即可导致起疱或皮肤脱落。患此疾病的婴幼儿呈现如蝴蝶翅膀般脆弱皮肤，又被称为“蝴蝶宝贝”。该疾病被列入2019年国家卫健委发布的《第一批罕见病目录》，国内尚无治疗药物上市。

关于WG1025-01项目

WG1025-01项目，是一项“WG1025用于治疗营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）的安全性、耐受性、药代动力学I期研究及随机、双盲、安慰剂对照II期确证性临床研究及扩展研究”，研究共有探索性和确证性2个临床阶段。研究已完成探索性临床阶段，确证性临床阶段已完成所有受试者纳入工作，本研究在广州、成都、北京、上海、济南、武汉、重庆等全国多家城市开展。

关于药物WG1025

WG1025是唯源立康研发的具有自主知识产权的创新型基因治疗制品，其活性成分是携带人COL7A1基因（编码 VII 型胶原（COL7）蛋白）的复制缺陷型HSV-1载体，拟用于皮肤遗传病营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）的治疗。

关于基因治疗技术载体平台

唯源立康通过对自主专利的HSV-1（I型单纯疱疹病毒）基因组进行分子构建，形成了国内最先进的HSV-1载体的基因治疗药物开发技术平台。利用HSV-1载体独特的高效转染皮肤细胞及超大基因载量的特性，公司开发了针对皮肤疾病的基因递送载体（Skin gene delivery vector，SGVec），是国内唯一成熟的专注于皮肤病基因治疗药物的研发平台。

唯源立康利用SGVec构建的国内首个针对皮肤遗传病-大疱性表皮松解症（DEB）的基因治疗药物WG1025完成了探索性临床研究，验证了安全性与有效性并进入了确证性临床阶段。同时利用SGVec还开发了针对皮肤相关的其他基因缺陷疾病和皮肤慢性病的基因治疗项目。

关于唯源立康

北京唯源立康生物科技股份有限公司（以下简称“唯源立康”）成立于2016年10月，是北京市“专精特新”企业，于2023年02月在全国中小企业股份转让系统挂牌（股票代码：874109）。唯源立康是一家以基因治疗药物开发为主的高科技企业，公司专注于利用基因治疗技术，开发基因治疗生物新药，以解决恶性肿瘤、皮肤遗传疾病以及其他难以治疗的慢性疾病。公司通过先进的基因治疗技术，提供精准的疾病治疗手段，满足未被满足的临床需求；立足中国，成长为生物制药行业领军企业。

唯源立康团队是国内最早（2005年）开发HSV-1载体技术平台的团队，目前公司已有3款HSV-1基因治疗药物处于临床试验阶段。其中，1款皮肤遗传病基因治疗药物已进入确证性临床阶段，2款溶瘤基因治疗药物已完成了I期临床试验，即将开展II期临床试验。