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专家点评 Cell：路中华/姜玉武/刘太安等团队基因治疗技术新突破，一针修复多个致病基因

丁香学术丁香学术
01/28
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139
基因治疗技术
基因治疗是针对遗传和非遗传性疾病的重要干预策略。 腺相关病毒（adeno-associated virus，AAV）因其低免疫原性和高安全性被广泛应用于基因治疗的基础研究和临床转化中的基因递送。 然而，其约 4.7 kb 的包装上限将大量疾病相关的长基因载荷拒之门外。
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