摘要： 癫痫作为全球累及约 5000 万人群 的神经系统疾病，临床中 30%-40% 患者对传统抗癫痫药物无响应 ，难治性病例的治疗需求亟待满足。 基因治疗 以靶向调控神经元活动为核心，从基因层面干预癫痫发病机制，成为该领域的研究核心方向 。 做癫痫基因治疗 ，第一步就是把治疗性基因精准送到大脑的靶细胞里， AAV（腺相关病毒）和慢病毒是目前最常用的两个病毒载体，各有各的特点 。
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