Anixa Biosciences公司宣布已完成其针对复发卵巢癌的FSHR靶向CAR-T/CER-T疗法在正在进行的一期临床试验中第四队列的剂量给药。该研究通过与Moffitt癌症中心的研究合作进行。截至目前，接受治疗的几名患者已超过疾病特异性中位生存期。第四队列的剂量为每公斤体重3×10⁶个CAR阳性细胞，比第一队列（1×10⁵细胞/公斤）增加了约30倍。迄今为止，第四队列中未观察到剂量限制性毒性（DLTs）。在安全审查完成后，第五队列计划使用约1×10⁷细胞/公斤的剂量。Anixa的FSHR介导的CAR-T技术针对的是卵泡刺激素受体（FSHR），研究表明该受体仅在卵巢细胞、肿瘤血管和某些癌细胞上表达。这是一项针对复发卵巢癌成年女性的首次人体试验，旨在评估安全性、确定最大耐受剂量并探索初步的活性信号。

AMO Pharma Limited宣布与Population Health Research Institute (PHRI)和Venca Research Inc.达成许可协议，支持AMO-02在心律失常性右心室心肌病（ARVC）中的开发和商业化。目前，在加拿大17个地点正在进行AMO-02的II期概念验证临床试验，预计将有120名患者参与。该研究是针对这种罕见的心肌病进行的最大规模临床试验。AMO Pharma致力于推进和研究，以开发针对严重、危及生命条件如ARVC的新一代疾病修饰疗法。ARVC是一种罕见的心肌病，通常由连接蛋白基因的遗传突变引起，导致心脏细胞中GSK3β酶异常激活。在预临床研究中，将人类ARVC基因突变插入小鼠中，复制了该疾病的所有主要症状和体征。AMO-02在这些模型中降低了心律失常和心肌病，并防止了疾病的进展和逆转了现有的疾病特征。这项名为TaRGET的研究是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，评估AMO-02在基因阳性ARVC患者中的疗效。主要终点是治疗6个月时与基线相比，每24小时平均早搏的变化。预计2027年第二季度将公布试验的第一批数据。

生物技术公司eGenesis宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其EGEN-2784基因工程猪肾的IND申请，以启动一项临床试验。该试验旨在评估EGEN-2784在移植后24周内对50岁或以上、依赖透析且在肾脏移植等待名单上的终末期肾病（ESKD）患者的安全性、耐受性和有效性。EGEN-2784是eGenesis的领先候选肾脏移植产品，通过三类基因编辑提高兼容性和支持长期在人体内功能：消除三种糖抗原以预防超急性免疫排斥、插入七个人类转座子以调节免疫反应、减少炎症、改善凝血兼容性和调节补体激活、灭活猪基因组中的内源性逆转录病毒以增强安全性。此外，eGenesis正在进行的多患者扩大访问研究中，第一例接受EGEN-2784肾脏移植的患者已超过七个月，这是全球第一个接受基因工程猪器官移植并存活超过七个月的病人。

Belite Bio公司今日宣布，已与多家领先的健康投资者达成证券购买协议，进行私募股权融资（PIPE），预计将筹集约1.25亿美元，扣除承销商费用和估计的发行费用后。此外，如果附带认股权证全部行使，还将有额外的约1.5亿美元融资。这笔资金将用于商业化准备、营运资金和一般公司用途。Belite Bio计划将净收益用于推进tinlarebant的研发，以期为患有Stargardt病和地理萎缩的干性老年黄斑变性患者提供更好的治疗方案。此次融资由RA Capital Management领导，包括Eventide Asset Management、Marshall Wace、RTW Investments、Soleus Capital和Vestal Point Capital的参与。

OncoC4公司宣布，其正在开发的戈替巴特（gotistobart）将在2025年9月6日至9日在西班牙巴塞罗那举行的第22届世界肺癌大会上进行关键性II期设计展示。戈替巴特是一种新型抗CTLA-4单克隆抗体，用于治疗化疗和免疫检查点疗法进展后的鳞状非小细胞肺癌（sqNSCLC）。该研究旨在评估戈替巴特与多西他赛在sqNSCLC患者中的疗效。PRESERVE-003研究分为两个阶段，第一阶段是为了确定剂量，第二阶段正在进行中，预计将招募近160个全球研究点。戈替巴特具有在肿瘤微环境中更有效和选择性地耗竭调节性T细胞的潜力，其机制作用可能超越肺癌，用于其他具有未满足医疗需求的适应症。

你是否以为“脂肪肝没什么大事”？ 事实上，脂肪肝也会导致严重的疾病。 中华医学会肝病学分会发布的《代谢相关（非酒精性）脂肪性肝病防治指南（2024年版）》指出，全球超30%的人患有脂肪肝。

一个多世纪来 RNA 病毒大流行已成为人类健康的重大威胁， I 型干扰（ IFN ） 在机体抗病毒感染中发挥至关重要的作用。 该研究阐明了 E3 泛素连接酶 RAD18 蛋白的作用机制：它能够特异性结合 IFNB 启动子上的磷酸化 IRF3 二聚体，并通过促进 p-IRF3 蛋白的泛素化修饰，促使其从 DNA 链上脱离，进而终止 IRF3 的转录激活功能。 研究发现， 在细胞受到病毒刺激后， E3 泛 素连接酶 RAD18 与 IRF3 的结合大大增加，且能促进 p-IRF3 发生强烈的泛素化，而该泛素化与 IRF3 的自噬途径降解相关。

该一期临床在浙江省肿瘤医院、湖南省肿瘤医院、北京大学第一医院进行，计划入组150例晚期实体瘤患者。 根据多禧生物官网信息，DXC014为一款B7H3/PSMA ADC，此次一期临床终点探索前列腺癌适应症，此前多禧生物另一款前列腺癌双靶点STEAP1/PSMA ADC已经启动一期临床试验。 多禧生物已经有3款双靶点ADC推进到临床阶段，其中STEAP1/PSMA、B7H3/PSMA主要围绕前列腺癌进行布局，HER2双表位ADC则针对乳腺癌等适应症。

该试验旨在评估双靶 CAR-T 疗法 rondecabtagene autoleucel (ronde-cel, LYL314) 与已获批上市 CD19 CAR-T lisocabtagene maraleucel （liso-cel） 或 axicabtagene ciloleucel （axi-cel） 在治疗二线 （2L） 复发/难治性 （R/R） 大 B 细胞淋巴瘤 （LBCL） 患者中的疗效。 LYL314 是 Lyell 公司收购 ImmPACT 获得的一款自体 CD19/CD20 CAR-T。 LYL314 的 CAR 结构和杀伤肿瘤细胞模式图。

该研究由血液科沈树红教授团队牵头，联合肿瘤外科、心胸外科等多学科协作， 成功为 3 例患者完成「人诱导多能干细胞来源血小板（iPLT）」输注，初步证实其良好的安全性和耐受性，为临床解决血小板供应短缺及输注风险带来全新希望。 血小板减少症 指外周血血小板计数低于 70×10⁹/L 的状况，可能导致出血风险增加。 血小板减少症常见于肿瘤化疗、再生障碍性贫血及大型外科手术之后，且随着全球及中国内地癌症化疗患者群体日渐扩大，由肿瘤药物相关导致的血小板减少（CTIT）在抗肿瘤治疗患者中的发生率也水涨船高，高达 21.8%。

值得一提的是，上周有 10 款细胞疗法获新进展，涉及细胞类型与适应症呈现多样化特征。 9 月 1 日 - 9 月 7 日拟纳入突破性治疗品种/。 IND 获批临床默示许可及 IND 申请。

近日， 非降解分子胶疗法发现与开发领域的领导者 Rapafusyn Pharmaceuticals 瑞福信医药科技 （以下简称“瑞福信”或“Rapafusyn”）成功完成超额认购的A轮融资，融资总额达 4400万美元 ，其中包括此前到位的2400万美元。 本轮新增投资方 博远资本(BioTrack Capital) 与 涌金资本(Yonjin Capital) ，与老股东 本草资本 、 比邻星创投 及 龙磐资本 共同参与。 其核心技术RapaGlues™——是一种独特的非降解性分子胶，专注于攻克 “难成药靶点”问题。

处方药网络零售合规指南 （征求意见稿）。 第一条【目的和依据】为切实保障网络零售药品质量安全，规范处方药网络零售行为，提高药品网络零售相关从业者的合规意识，落实药品安全主体责任，根据《中华人民共和国药品管理法》《药品网络销售监督管理办法》《药品经营和使用质量监督管理办法》《药品经营质量管理规范》等法律法规规章的规定，制定本指南。 第三条【基本概念】本指南所称处方药是指在中国境内依法取得药品注册证书，凭执业医师或执业助理医师处方才可进行调配、购买和使用的药品。

RATIONALE-315研究最终分析结果及RATIONALE-303研究长期随访数据显示，百泽安 ® 用于非小细胞肺癌新辅助及辅助治疗，以及用于局部晚期或转移性 非小细胞肺癌患者的二线或三线治疗，均展现出持续的总生存期获益。 总生存期获益是临床研究中评价抗肿瘤药物疗效至关重要的一项研究终点，百泽安 ® 在肺癌相关的临床研究中均展现出良好的总生存期获益 1,2,3 ，证实 其在肺癌全病程管理中的治疗优势与广泛适用。 最新研究结果的公布也进一步丰富了替雷利珠单抗在肺癌领域针对各疾病阶段和患者人群治疗方案的OS获益证据 1,2,3 。

Cybin公司宣布其第二阶段研究CYB004已完成招募，该研究评估了其专有的氘代二甲基色胺（DMT）程序在治疗广泛性焦虑症（GAD）方面的效果。CYB004有望为患者提供便捷的肌肉注射给药方式。Cybin公司致力于通过开发新一代治疗选项来推进心理健康领域的发展，目前正开发CYB003和CYB004两种新型药物，分别用于治疗重度抑郁症和广泛性焦虑症。Cybin公司预计将在2026年第一季度公布CYB004的初步数据。

近日，据自媒体“持牌大律师”消息， 阿斯利康原东区总监陈斌 涉嫌医保诈骗案即将开庭。 陈斌是阿斯利康“双沙团队”（泰瑞沙+易瑞沙）七个总监之一，负责福建、江西等省份的药品销售工作。 2023年6月，陈斌被警方带走。

9 月 5 日，NMPA 官网显示，扬子江药业引进的 「菲 优拉生 」 获批上市， 适用于 反流性食管炎 。 菲优拉生 （ Fexuclue ） 是一种新型钾离子竞争性酸阻滞剂 （P-CAB） ， 能够可逆地阻断分泌胃酸的质子泵，治疗胃食管反流病。 作为一种新型抑酸药，与传统质子泵抑制剂 （PPI） 相比， P-CAB 有用药便捷、克服夜间突破、克服患者基因异质性问题等优势。