Amicus Therapeutics公司宣布，在日本京都举行的国际代谢性先天性疾病大会上，展示了关于cipaglucosidase alfa-atga + miglustat（cipa+mig）在成人晚发型庞贝病（LOPD）患者中进行的PROPEL开放标签扩展（OLE）研究的新数据。新分析显示，肌肉功能、肌肉力量和生物标志物在208周内持续改善。在ERT经验丰富的患者组中，平均年龄为48.8岁，之前ERT治疗的中位持续时间为7.5年。在208周时，肌肉功能、肌肉力量和生物标志物的测量值均有所改善或保持稳定。没有发现新的安全性信号。在208周内，41名患者经历了治疗相关的治疗-emergent不良事件（TEAEs），导致四次cipa+mig停药，两名患者经历了严重治疗相关的TEAEs，导致两次cipa+mig停药。一名患者因与研究治疗无关的TEAE（路易体病恶化）而死亡；该患者在死亡前已退出研究。

Thryv Therapeutics公司宣布，其在欧洲心脏病学会（ESC）2025年大会上展示了其新型血清糖皮质激素诱导激酶1（SGK1）抑制剂THRV-1268的预临床研究结果。这些结果显示，THRV-1268在改善心脏衰竭中的不良心脏重塑方面优于恩格列净（EMPA），通过减少炎症和纤维化机制来发挥作用。此外，公司还宣布其针对心脏衰竭和房颤的临床试验新药申请（IND）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。新近的预临床数据显示，THRV-1268单独或与恩格列净联合使用，在横纹肌主动脉缩窄（TAC）模型中改善了机械和结构功能。THRV-1268的IND批准标志着Thryv Therapeutics在向中期临床试验阶段过渡的重要里程碑。

Saol Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）对其新药申请（NDA）的完整回复信（CRL）表明，该公司用于治疗罕见儿童线粒体疾病PDCD（丙酮酸脱氢酶复合体缺乏症）的SL1009口服溶液（DCA）需要进一步澄清的特定观察结果。SL1009已被FDA授予孤儿药、优先审评和罕见儿科疾病指定。PDCD影响美国不到1000人，发病率估计为每4万活产婴儿中有1例，每年约90名新生儿。目前尚无FDA批准的PDCD治疗方法。Saol Therapeutics表示，将继续与FDA进行富有成效的对话，以尽快将这种疗法带给患者。同时，SL1009将继续通过临床试验的开放标签扩展和扩大访问计划提供无间断的访问。

秋岳嵯峨，以沉稳之姿映衬杭城盛景；学术峰会，于金秋时节汇聚行业精英。 来自全国各地的眼科专家、学者及从业者齐聚于此，围绕眼科前沿问题与热点话题展开了深入探讨与交流。 会议期间，民族医药的领军企业康弘药业精心打造了一系列专题活动，搭建了丰富的学术交流平台，持续引领眼科前沿发展方向，为行业发展注入新活力。

9月8日， 圣地亚哥，Belite Bio，Inc（以下简称“BeliteBio”或“公司”）（纳斯达克股票代码：BLTE），一家临床阶段药物开发公司，专注于开发针对严重未满足医疗需求的退行性视网膜疾病的新疗法，宣布已与领先的医疗保健投资者签订证券购买协议，进行私募股权融资（以下简称为“PIPE”），预计在扣除配售代理费和预计发行费用之前，将产生约1.25亿美元的总收益，如果附带的认股权证全部以现金形式行使，将产生高达约1.5亿美元的额外总收益。 今年5月份， Belite Bio宣布美国FDA授予Tinlarebant治疗Stargardt疾病突破性疗法资格。 根据证券购买协议的条款，在PIPE交割时，Belite Bio将发行1953124股普通股和认股权证，以每股普通股64.00美元的购买价格购买1953124股普通股和随附认股权证（“PIPE购买价格”）。

9月8日，国家药监局网站发布《国家药监局综合司公开征求〈处方药网络零售合规指南（征求意见稿）〉意见》。 国家药监局综合司公开征求《处方药网络零售合规指南（征求意见稿）》意见。 为贯彻落实《药品网络销售监督管理办法》，进一步增强药品网络销售相关方合规意识和能力，规范处方药网络零售行为，国家药监局组织起草了《处方药网络零售合规指南（征求意见稿）》，现向社会公开征求意见。

翼思生物凭借先发布局，极有可能拿下首仿。 西诺氨酯 （Cenobamate ） 是一款新型抗癫痫小分子药物，兼具SCNA阻滞剂与GABAAR调节剂的双重作用，能够抑制神经元异常放电，从而有效控制癫痫发作，主要用于治疗成人局灶性癫痫发作。 西诺氨酯片 由 韩国SK （SK Life Science, Inc） 生物医药 原研，2019年11月获FDA批准上市 （商品名：Xcopri） ，2021年获EMA批准进入欧洲市场。

Moleculin Biotech公司宣布，其在欧洲启动了一项关键性2B/3期临床试验，评估Annamycin联合阿糖胞苷（AnnAraC）治疗难治性或复发性急性髓系白血病（R/R AML）患者的疗效。该试验名为“MIRACLE”，包括美国、欧盟和其他欧洲地区的多个中心。目前已有两个受试者被招募并接受治疗，预计到2025年第四季度将招募45名受试者。Annamycin是一种新型高效的蒽环类药物，旨在避免多药耐药机制并减少常见的毒性。该试验旨在评估Annamycin在治疗AML方面的安全性和有效性。

阿托莎生物制药公司宣布已请求与美国食品药品监督管理局（FDA）举行C型会议，讨论加速低剂量（Z）-恩多昔芬用于降低乳腺癌风险的开发策略。阿托莎是一家处于临床试验阶段的生物制药公司，致力于开发新的乳腺癌治疗和风险降低方法。公司已聘请国际知名FDA律师事务所和高级监管事务专家，评估现有证据是否支持在乳腺癌风险降低方面更快地通过监管途径，特别是辅助治疗、导管原位癌（DCIS）和高风险女性（无癌症）的设置。专家建议阿托莎迅速安排与FDA的C型会议，以确定完成新药申请（NDA）所需的条件。阿托莎已提交会议请求，并预计将在2025年底前根据标准机构时间表更新股东会议结果。虽然不能保证成功，但积极的会议结果可能会缩短审批时间表数年，并避免数千万美元的临床试验成本。截至2025年6月30日，阿托莎拥有约5790万美元的现金和没有债务。低剂量（Z）-恩多昔芬的市场机会包括每年在美国有160万至210万份他莫昔芬处方，以及约60万至80万女性正在接受芳香酶抑制剂作为辅助内分泌治疗。此外，约三分之一至一半的女性在使用芳香酶抑制剂时会出现肌肉骨骼症状，并且有超过30%的人因这些症状而提前终止治疗。（Z）-恩多昔芬与他莫昔芬具有等效的

Talphera公司，一家专注于医疗监督环境下创新疗法开发和商业化的专业制药公司，宣布已与CorMedix公司及多家机构投资者达成证券购买协议，通过私募发行共计获得高达2900万美元的融资。CorMedix作为主要投资者，将投资Talphera普通股，而其他机构投资者将购买普通股和预先融资认股权证。这笔融资预计将为Talphera提供足够的资金，以支持其Niyad PMA的潜在批准，预计将在2026年下半年完成。Talphera的CEO Vince Angotti表示，这笔融资为公司在Niyad PMA潜在批准后提供全面资金支持的机会，并强调了nafamostat作为CRRT抗凝剂的价值。

Lexicon制药公司已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了额外的临床数据，以支持Zynquista（索他格利芬）新药申请的重新提交。Zynquista是一种口服的SGLT1/SGLT2抑制剂，用于辅助胰岛素控制1型糖尿病患者（T1D）的血糖。这些额外数据的提交是在FDA于2024年12月发出的完整回复信之后，该信中提到了增加糖尿病酮症酸中毒风险的问题。Lexicon在与FDA讨论可能的监管路径后，被授予D类会议，并提交了来自三个正在进行的研究的数据，这些研究由Steno糖尿病中心（STENO1）、Joslin糖尿病中心（SUGARNSALT）和邓迪大学（SOPHIST）进行，以支持Zynquista在T1D中的获益-风险特征。Lexicon制药公司的首席执行官兼董事Mike Exton博士表示，尽管公司不再投资Zynquista的临床项目，但公司仍致力于探索所有机会，将这种药物带给患者。索他格利芬是通过Lexicon独特的基因科学方法发现的，它是一种口服的SGLT2和SGLT1（钠-葡萄糖协同转运蛋白类型2和1）蛋白的抑制剂。SGLT2负责肾脏对葡萄糖和钠的重吸收，而SGLT1负责胃肠道对葡萄糖和钠的吸

在9月6日揭幕的2025年世界肺癌大会（WCLC）上，下一代免疫、下一代ADC药物展现出的优异疗效或将颠覆肺癌治疗格局。 全球顶级药企在实现自我突破。 奥希替尼 作为全球最畅销的肺癌靶向药物， 阿斯利康 公布了其联合化疗的最新研究成果。

近日，中国政府采购网发布了《广东省县域医共体医疗设备更新项目（原中央苏区）——X线计算机断层扫描仪（64排CT）结果公告》。 据悉，本次招标预算总金额为5250万元 。 值得关注的是，在此次招标中，广东省中科进出口有限公司、广州市瑞鑫医疗科技发展有限公司以及深圳市前海康联医疗服务有限公司三家供应商， 因投标报价被判定为 “异常低价”，未能通过审查。

9月5日晚， 一份国家组织高值医用耗材联合采购办公室发布的 《关于开展药物涂层球囊类及泌尿类医用耗材历史采购数据填报工作的通知》 红头文件“流出”。 标志着，第六批耗材国采的前期准备已正式启动。 第六批国采发布“预告”，选品再次锁定介入类。

CXO靠什么吃饭，靠biotech、药企吃饭。 药企家底厚，不论融资环境都能付得起钱给CXO。 但是Biotech比较看天吃饭，特别是临床烧钱阶段，钱全靠融资，没融资就付不起钱给CXO，那么临床试验就只能搁置，CXO接不了活就没钱赚。

9月5日至7日， 2025中华中医药学会心血管病分会学术年会暨第15届渤海中医心血管病学术会议 在天津成功召开。 本次大会由中华中医药学会主办，汇聚了 张伯礼院士、吴宗贵教授、毛静远教授、朱明军教授 等心血管领域权威专家，以及来自全国各地的临床专家和学者，共同探讨中医药防治心血管疾病的前沿研究进展与创新发展路径。 国医大师阮士怡学术思想传承 系列研究正式启动。

寡核苷酸合成主要有化学合成和酶促合成两种途径。 当前所有上市的寡核苷酸药物和绝大部分临床阶段的寡核苷酸药物均采用化学固相合成法来生产，采用酶法合成的极少。 据报道，目前国内仅DNV001采用酶法工艺。