2025年9月9日，瑞士制药巨头诺华宣布与纽约临床阶段生物制药公司Tourmaline Bio达成收购协议。Tourmaline Bio专注于开发针对动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）的pacibekitug（抗IL-6单克隆抗体）。pacibekitug作为一种有潜力的靶向疗法，旨在减少系统性炎症，这是心血管风险的一个独立且重要的驱动因素。诺华将收购Tourmaline Bio，交易价格为每股48美元，按完全稀释计算，估值约14亿美元。该交易预计将在2025年第四季度完成，前提是满足常规的交割条件，包括获得监管批准。pacibekitug的Phase 2 TRANQUILITY 90天研究结果显示，pacibekitug在90天内将高敏C反应蛋白（hs-CRP）水平降低了85%，剂量为每月15毫克，或每季度50毫克，总体不良事件和严重不良事件的发生率与安慰剂相当。

Cocrystal Pharma公司宣布，其新型口服广谱抗病毒候选药物CDI-988已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，用于开展针对诺如病毒感染的1b期临床试验。CDI-988是一种针对诺如病毒和冠状病毒感染的3CL蛋白酶抑制剂，具有广谱抗病毒活性。该药物在1期临床试验中显示出良好的耐受性和安全特性。目前尚无针对诺如病毒感染的批准疫苗或治疗方法。诺如病毒是全球范围内影响数百万人的病毒，尤其是在封闭环境中，如邮轮、医院和军事设施。在美国，诺如病毒每年导致约2100万例感染，包括10.9万次住院、46.5万次急诊就诊和约900人死亡。Cocrystal Pharma的CDI-988有望成为预防和治疗诺如病毒感染的新选择。

美国食品和药物管理局（FDA）已授予Ionis公司研发的药物ION582突破性疗法认定，用于治疗安吉利曼综合症（AS），这是一种罕见的神经疾病，通常在婴儿期出现，以严重的智力障碍、沟通障碍、运动障碍和难以忍受的癫痫发作为特征。ION582是一种RNA靶向的实验性抗义药物，旨在抑制UBE3A反义转录本（UBE3A-ATS）的表达，并增加UBE3A蛋白的产生。这一突破性疗法认定基于ION582在1/2期HALOS研究中显示出的在所有AS功能领域（包括沟通、认知和运动功能）的持续和令人鼓舞的临床改善，以及良好的安全性和耐受性。Ionis公司已于今年早些时候启动了全球3期REVEAL研究，预计将纳入具有母系UBE3A基因缺失或突变的AS儿童和成人。

Aclaris Therapeutics公司宣布，其研发的ATI-2138药物在治疗特应性皮炎（AD）的IIa期临床试验中取得的新数据将被选为2025年欧洲皮肤病学和性病学学会（EADV）大会的口头报告。ATI-2138是一种强效且选择性的口服共价抑制剂，可抑制IL-2诱导的T细胞激酶（ITK）和Janus激酶3（JAK3）。该药物在炎症和自身免疫疾病的动物模型中显示出疗效，且在健康人类研究中表现出良好的安全性、药代动力学和药效学特征。Aclaris Therapeutics是一家专注于开发新型免疫炎症疾病治疗药物的临床阶段生物制药公司。

迪沙生物公司宣布，在2025年世界肺癌大会上，其领先资产ZEGFROVY（sunvozertinib）和golidocitinib在非小细胞肺癌（NSCLC）治疗方面的最新研究结果得到展示。ZEGFROVY针对EGFR exon20ins和广泛的EGFR突变，最新数据显示，ZEGFROVY在铂类化疗预处理过的NSCLC患者中表现出良好的获益/风险特征，并已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的加速批准。此外，ZEGFROVY在多个研究中展现出对多种NSCLC患者的潜在疗效，包括EGFR exon20ins、不常见EGFR和HER2突变、EGFR敏感突变和共突变以及EGFR突变对EGFR酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）耐药的患者。golidocitinib作为一种JAK1抑制剂，与抗PD-1联合使用在免疫耐药的NSCLC患者中显示出良好的耐受性和安全性。迪沙生物致力于开发针对NSCLC患者的创新疗法，以满足未满足的医疗需求。

Biosplice Therapeutics公司宣布，其针对急性髓系白血病（AML）和骨髓增生异常综合征（MDS）患者的cirtuvivint 1期临床试验已开始给药。该试验由美国国家癌症研究所（NCI）资助，并作为与Biosplice的合作研究开发协议（CRADA）的一部分进行。cirtuvivint是一种选择性CLK和DYRK激酶抑制剂，通过调节RNA剪接来干扰致癌信号传导。试验旨在评估cirtuvivint作为单药治疗和与ASTX727（INQOVI）联合使用的安全性和初步疗效。此外，cirtuvivint还在其他几个临床试验中进行评估，包括用于软组织肉瘤、BRCA突变或同源重组缺陷性铂耐药卵巢癌以及复发的小细胞肺癌的试验。

Tagworks Pharmaceuticals公司宣布，其正在进行的TGW101一期临床试验已启动第三剂量水平。TGW101是一种针对肿瘤相关糖蛋白72（TAG-72）的新型抗体偶联药物（ADC），含有单甲基奥利司他汀E（MMAE）有效载荷。该试验旨在评估TGW101在复发或难治性实体瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学和初步抗肿瘤活性。Tagworks首席执行官Ken Mills表示，第三剂量水平的启动反映了公司在临床试验执行和推进其创新Click-to-Release技术方面的承诺。该试验预计将在美国多个地点招募多达50名患者，并可能扩展到其他地区。Tagworks预计将在2026年早至中期分享初步的安全性、药代动力学数据和任何早期疗效信号。

Regeneron公司宣布，其产品Libtayo（西美替尼）联合铂类化疗在一线治疗局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的五期临床试验中，显示出显著的生存优势。与单独化疗相比，Libtayo联合化疗组的五年总生存率（OS）为19.4%，而单独化疗组为8.8%。在鳞状细胞癌患者中，中位OS达到22.3个月。此外，Libtayo联合化疗在安全性方面与之前报道的数据一致，最常见的副作用包括贫血、脱发、恶心等。

2025年9月9日，北京思睦瑞科医药科技股份有限公司股票将于2025年9月10日起在全国股转系统挂牌公开转让。证券简称：思睦瑞科，证券代码：874871。思睦瑞科是一家拥有大样本、多中心临床试验运营及数据管理和统计分析等专业服务能力的医药研发合同研究组织

LB Pharma计划在首次公开募股（IPO）中筹集2.285亿美元，这是数月来生物技术行业首次尝试登陆公开市场。根据公司周一提交的招股说明书，如果承销商完全行使期权，募资总额可能达到2.634亿美元。公司寻求的IPO股价中位数为每股15美元，预计将出售超过1600万股。截至6月底，LB Pharma拥有1400万美元的现金。如果LB Pharma成功上市，这将是几个月来该领域的首次IPO，因为生物技术行业正经历一段艰难时期。今年很少有生物技术公司上市，许多公司的股价也大幅下跌。Metsera公司今年可以说是最成功的，其在1月份筹集了3.12亿美元，其用于肥胖的I期超长效胰高血糖素注射剂的资料使得其股价年内上涨了37%。LB Pharma正在为其主要资产LB-102进行紧张的临床试验，IPO所得资金将支持这些试验。LB-102是一种新型苯酰胺抗精神病药，目前正在进行精神分裂症的II期临床试验。公司预计将在2026年第一季度使用1.33亿美元启动针对该适应症的III期临床试验，预计2027年下半年将公布顶线数据。这项试验预计将支持药物的监管申报。LB-102还在进行双相抑郁的I期临床试验。IPO所得资金中的约2

美国制药公司Eli Lilly and Company（利利公司）宣布推出Lilly TuneLab人工智能和机器学习（AI/ML）平台，为生物技术公司提供基于利利公司多年研究数据的药物发现模型。该平台预计包含价值超过10亿美元的专有数据，是行业内用于训练AI系统的最有价值的数据集之一。Lilly TuneLab旨在帮助小型公司获得与利利科学家日常使用的相同AI能力。平台由第三方托管，采用联邦学习，保护隐私，允许生物技术公司利用利利的AI模型而不直接暴露其专有数据或利利的数据。Lilly TuneLab是Lilly Catalyze360系列产品的新增服务，旨在通过提供战略资本、先进实验室设施和药物研发专业知识，帮助生物技术公司加速新药研发。

Nektar Therapeutics公司宣布，将于2025年9月17日至20日在法国巴黎举行的欧洲皮肤病学和性病学学会（EADV）大会上展示其正在进行的REZOLVE-AD Phase 2b研究的成果。该展示将包括REZOLVE-AD研究16周诱导阶段的主要和次要终点结果，以及多项患者报告的结局评估。口头报告还将包括最初被分配到安慰剂组的患者在16周诱导阶段交叉到高剂量rezpegaldesleukin并接受持续治疗的新数据。REZOLVE-AD试验于2023年10月开始，在全球约110个地点招募了患者，包括欧洲、美国、加拿大和澳大利亚。该研究的主要入组标准包括最低EASI评分16.0、最低体表面积（BSA）10%和最低vIGA-AD 3。Rezpegaldesleukin是一种潜在的首个类别的解决疗法，可能解决许多自身免疫和炎症性疾病患者体内潜在的免疫系统失衡。它靶向体内的白细胞介素-2受体复合物，刺激调节性T细胞的增殖。通过激活这些细胞，rezpegaldesleukin可能有助于使免疫系统恢复平衡。2025年2月，美国食品药品监督管理局（FDA）授予rezpegaldesleukin治疗12岁及以上、

Hemostemix公司，一家提供自体干细胞疗法VesCell™（ACP-01）的领先企业，针对患有周围动脉疾病、慢性肢体威胁性缺血、心绞痛、缺血性心肌病、非缺血性扩张型心肌病、充血性心力衰竭和全身缺血的个人，宣布了一项非承销私人配售，筹集280,594美元，每股价格为0.125美元。根据TSXV政策4.1，投资者与公司无关联，且在披露时不是公司的关联方。所得资金将用于一般营运资金，支持公司的持续运营费用和业务发展活动。Hemostemix确认，公司没有未公开的重大事实或重大变化。所有与此次发行相关的证券均受加拿大证券法规定的四个月锁定期限制，以及可能适用于加拿大境外证券法规定的其他限制。Hemostemix是一家自体干细胞疗法平台公司，成立于2003年，曾获得世界经济论坛技术先锋奖。公司开发了、获得了专利、正在扩大规模并销售基于自体血液的干细胞疗法VesCell™（ACP-01）。最近发表在《Cells》杂志上的一篇同行评审文章提供了关于ACP-01和NCP-01如何通过减少炎症、促进血管生成和突触可塑性来提高脑机接口性能的科学依据，可能延长植入物的使用寿命。Hemostemix已完成318名受试者的七项临

诺华公司宣布将以每股48美元的现金价格收购Tourmaline Bio公司，总股权价值约14亿美元。此次收购反映了Tourmaline Bio的pacibekitug药物在心血管疾病治疗中的潜力，pacibekitug是一种长效、全人源、抗IL-6单克隆抗体。交易预计将在2025年第四季度完成，需满足常规的交割条件。Novartis公司认为炎症是心血管疾病的主要驱动因素，而pacibekitug有望在降低心血管风险方面实现突破。

Rapport Therapeutics，一家专注于神经和精神疾病小分子精准药物研发的临床阶段生物技术公司，宣布以每股26美元的价格定价9,615,385股普通股的承销公开募股。此外，公司授予承销商30天内以公开募股价格购买最多1,442,307股额外普通股的期权。预计此次公开募股的毛收入（扣除承销折扣和佣金及发行费用）约为2.5亿美元。此次公开募股预计将于2025年9月11日左右完成，前提是满足通常的交割条件。Goldman Sachs & Co. LLC、Jefferies、TD Cowen和Stifel将担任此次公开募股的联合簿记经理。Rapport Therapeutics的精准神经科学管线包括其领先的研究性药物RAP-219，该药物旨在通过选择性靶向大脑特定区域表达的RAP，实现神经解剖学特异性。公司目前正将RAP-219作为治疗难治性局灶性发作性癫痫、双相情感障碍躁狂和糖尿病周围神经病变性疼痛的潜在治疗方法进行开发。此外，公司还在进行针对慢性疼痛和听力障碍的预临床和后期发现阶段项目。

Dianthus Therapeutics，一家专注于推进下一代抗体补充疗法治疗严重自身免疫性疾病的临床阶段生物技术公司，宣布已完成此前宣布的股票增发。此次增发包括6,487,879股普通股，每股发行价为33.00美元，以及向某些投资者提供至多1,112,121股普通股的预先融资认股权证，每股认股权证发行价为32.999美元。预计此次增发将为Dianthus筹集约2.51亿美元，扣除承销折扣和佣金及其他发行费用后。增发预计将于2025年9月11日完成，前提是满足通常的交割条件。Dianthus计划将此次增发的净收益用于推进公司的临床前和临床试验活动，以及用于营运资金和一般企业用途。

Nuwellis公司宣布其开发合作伙伴Koronis Biomedical Technologies Corporation获得了美国国立卫生研究院(NIH)约300万美元的多年度资助。这笔资金将加速Vivian（专为体重2.5-20公斤儿科患者开发的连续肾脏替代治疗CRRT设备）的研发进程，并加强公司的整体液体管理产品组合。目前，体重20公斤以下需要肾脏支持的儿童治疗选择有限，临床医生常使用为成人设计的技术，这对小型患者构成挑战。Vivian基于公司的Aquadex SmartFlow技术（适用于20公斤及以上的成人和儿科患者），旨在扩展对较小儿童的支持。该资助将用于固件和软件开发，并支持一项FDA调查性器械研究，预计招募约15名患者。KBT将管理项目并分配资金，而Nuwellis保留所创建技术和知识产权的全部权利。Nuwellis首席执行官John Erb表示，这笔资助将帮助完成关键开发工作，推动Vivian走向商业化，同时加强整个平台并为公司创造增长机会。