近日，Rocket Pharmaceuticals， Inc.（纳斯达克股票代码：RCKT）宣布，FDA已授予RP-A501再生医学高级疗法（RMAT）称号。
据药融云数据库显示，RP-A501是该公司基于腺相关病毒（AAV）的研究性基因疗法，用于治疗糖原贮积病。这是一种由于糖原合成或分解过程中所需酶的缺陷，而引起的一类罕见遗传性疾病。此前也已获得FDA认证的“孤儿药”特殊审批称号。
截图来源：药融云全球药物研发数据库
此次的再生医学高级疗法称号是根据I期RP-A501临床试验的积极安全性和有效性数据授予的。I期试验的结果代表了针对任何心脏病的最全面的研究性基因疗法数据集之一。
RP-A501临床试验结果
截图来源：药融云临床试验结果数据库
1期试验结果表明，RP-A501耐受良好，缺失的LAMP2蛋白表达恢复，临床参数持续改善或稳定。2期关键试验有望于2023年第二季度启动。公司预计开展一项单组、开放标签试验，采用基于生物标志物的复合终点和自然史比较指标。
首席执行官Gaurav Shah博士
Rocket Pharmaceuticals首席执行官Gaurav Shah博士表示：“RP-A501是第一种获得FDA再生医学高级疗法认证的心脏基因疗法。再生医学高级疗法的认定将为该项目的发展提供额外的强化和支持，包括我们预期在第二季度启动的2期关键试验，有机会加速获得批准。”
Rocket Pharmaceuticals目前市值16亿美元左右，去年前三季度研发费用支出1.16亿美元，目前在手现金及等价物1.97亿美元。
Rocket Pharmaceuticals是一家临床阶段的生物技术公司。该公司专注于开发针对未充分治疗的疾病，导致骨髓衰竭和潜在癌症的遗传疾病以及儿科疾病的基因疗法。公司目前正在推进一项综合的、可持续的研究性基因疗法，旨在纠正复杂和罕见儿童疾病的根本原因。Rocket的临床项目涉及有使用慢病毒载体(LVV)为基础的基因疗法，用于治疗范可尼贫血(FA)，使用AAV为基础的基因疗法，治疗达农病。
公司管线
截图来源：Rocket Pharmaceuticals官网
参考资料：
[1] 药融云数据库
[2] Rocket Pharmaceuticals官网：www.rocketpharma.com
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