【ChiCTR2500097631】D-环丝氨酸治疗肌萎缩侧索硬化(ALS) 的安全性、有效性探索性试验

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基本信息

登记号

ChiCTR2500097631

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2025-02-22

临床申请受理号

靶点

适应症

肌萎缩侧索硬化

试验通俗题目

D-环丝氨酸治疗肌萎缩侧索硬化(ALS) 的安全性、有效性探索性试验

试验专业题目

D-环丝氨酸治疗肌萎缩侧索硬化(ALS) 的安全性、有效性探索性试验

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

1.主要目的：采用双盲、平行组比较的方法，通过比较治疗开始后24周的不良事件发生情况（类型、频率和严重程度），来评估该药物的安全性； 2.次要目的： (1)通过比较修订的ALS功能评定量表(ALSFRS-R)的变化，评估D-环丝氨酸或安慰剂对ALS患者每日两次的疗效。 (2)由于缺乏该药物在ALS患者中的临床药代动力学（PK）数据，本研究进一步分析D-环丝氨酸在ALS患者中的PK变化。

试验分类

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试验类型

随机平行对照

试验分期

其它

随机化

为了保证各试验组的例数相近且重要的预后因素分布均衡，本研究将采用动态随机化中的最小化法将经筛选合格的受试者按照 3:1 的比例分配到试验组或安慰剂组。分层因素为：观察期 ALSFRS-R 得分变化值（-1 或-2 vs -3 或-4）。对于因任何原因退出/撤出临床试验的已随机分组的受试者，无论是否已给与试验用药，将保留其随机编号，退出的受试者也不允许再参加本试验。随机由第三方统计师使用SAS软件进行。

盲法

本次试验使用双盲设计，即受试者、研究者、监查员及数据管理人员均不知治疗药物的分配情况。按照唯一性原则产生非重复的药物号，并导入 IWRS。每个筛选合格的受试者将拥有唯一的受试者编号以及非重复的多个药物号（每个治疗周期一个药物号）。研究者在受试者每个周期随访需发药时，均需登录 IWRS 系统，以获取该患者下一个治疗周期的药物号。公司方或其指定的单位根据 GCP 有关试验用药管理规定，对试验药物进行统一外包装与标签，并标明为临床试验专用，每个受试者所用药物为一个独立包装，整个过程要有专人核对，并详细记录。试验用药品分发到试验单位后，由试验单位设立专门地点（药物保管处）由专人保管。药物编盲由负责随机号产生的统计师和与本试验无关人员参加，根据已生成的药物编号对试验药和安慰剂进行贴标和编盲。编盲过程形成编盲记录并由编盲人员签字。

试验项目经费来源

日本SOICUM公司

试验范围

目标入组人数

5;15

实际入组人数

第一例入组时间

2025-02-28

试验终止时间

2027-03-31

是否属于一致性

入选标准

符合以下所有选择标准并具有同意能力的 ALS 患者。预登记时: (1) 符合 El Escorial 修订 Airlie House 诊断标准“明确”或“可能”标准的患者; (2) 根据国王分期系统，ALS 严重程度为 1 或 2 的患者; (3) ALSFRS-R 各项得分均在 2 分及以上的患者((4)Writing 和(5)Eating(1)必须双侧得分在 2 分及以上); (4) 呼吸功能正常(%FVC≥80%:以实际值判断); (5) 承诺在观察期及双盲治疗期期间稳定服用利鲁唑的患者； (6) 在签署书面同意时，患有 ALS 不到 2 年的患者; (7) 取得书面同意时年龄在 18 周岁至 75 周岁之间的患者; (8) 已书面同意参加本次研究的患者。入组时，除预登记时的选择标准外，还符合以下标准的患者 (9) 12 周观察期内 ALSFRS-R 评分变化在-1 ~ -4 分的患者。；

排除标准

至少符合以下排除标准之一的 ALS 患者将被排除在研究之外。预登记时: (1) 有呼吸功能受损、有呼吸困难主诉的患者(ALSFRS-R 呼吸功能中 1)呼吸困难，2)端坐呼吸，3)呼吸衰竭这三项中任一项得分在 3 分及以下)； (2) 帕金森病及其综合征、精神分裂症、痴呆或其他可能对药物疗效评价产生重大影响的合并症患者; (3) 严重的肾功能不全：肌酐清除率< 30 mL/min（Cockcroft-Gault 公式），或已知的其它严重肾功能不全疾病； (4) 严重肝功能损害：ALT、AST > 3 倍正常值上限，或其它已知肝脏疾病如急慢性活动性肝炎、肝硬化等； (5) 近 6 个月内出现急性心梗或行介入治疗，心力衰竭患者（按照 NYHA 分级为 III-IV 级患者）; (6) 有颈椎病、椎间盘突出或其他脊柱手术史的患者，在 ALS 发病后或研究期间计划手术; (7) 目前症状不能排除为颈椎病、多灶性运动神经病变或其他需要鉴别诊断的疾病的患者; (8) 对环丝氨酸过敏者; (9) 正在接受治疗的恶性肿瘤患者; (10) 正在接受肺结核治疗的病人; (11) 有癫痫史的患者; (12) 饮酒及酗酒的患者； (13) 严重并发症(参照药物不良反应等严重程度分级标准 3 级); (14) 临床试验期间不能同意使用避孕措施的患者; (15) 孕妇、哺乳期或可能怀孕的女性患者; (16) 参加其他临床试验并在获得知情同意前 12 周内接受研究药物治疗的患者; (17) 正在服用依达拉奉的患者； (18) 研究者或分研究者认为不适合试验的患者; 入组时，还排除以下患者 (19) 观察期结束前 1 个月内未规律服用利鲁唑患者；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

四川大学华西医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

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