ChiCTR2600126419
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2026-06-09
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杜氏肌营养不良症
一项评估PGB-D102单次静脉给药在杜氏肌营养不良症（DMD）患者中安全性、耐受性及初步有效性的探索性临床研究
一项评估PGB-D102单次静脉给药在杜氏肌营养不良症（DMD）患者中安全性、耐受性及初步有效性的探索性临床研究
主要目的：评价PGB-D102单次静脉给药在DMD患者中的安全性和耐受性。 次要目的：评估PGB-D102在DMD患者中的初步有效性。 探索性目的：探索PGB-D102对DMD患者运动功能的改善效果。
单臂
其它
无
无
湃恒生物科技（昆明）有限公司
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3
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2026-04-30
2028-04-29
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1.年龄在4-8周岁之间的男性DMD患者； 2.具有DMD的典型临床症状和体征：表现为步态异常，进行性近端肌无力伴Gower’s征，血清肌酸激酶（CK）显著升高（>5000 U/L），经基因检测证实DMD基因第45-50、46-50、47-50、48-50、49-50、50、52外显子突变； 3.参与者能够独立行走，6分钟步行距离大于150米； 4.参与者能够配合血液采集和肌肉活检； 5.参与者能够配合治疗前和治疗后的运动功能评估测试； 6.参与者使用糖皮质激素治疗至少6个月，且在进行临床试验前有3个月稳定剂量的使用； 7.参与者有稳定可靠的监护者，保持与参与者充分互动与交流，至少能每周陪伴参与者不少于5日，每日不少于4小时，监护者需协助参与者全程参与研究，并在每次访视中陪同。 1.年龄在4-8周岁之间的男性DMD患者；2.具有DMD的典型临床症状和体征：表现为步态异常，进行性近端肌无力伴Gower’s征，血清肌酸激酶（CK）显著升高（>5000 U/L），经基因检测证实DMD基因第45-50、46-50、47-50、48-50、49-50、50、52外显子突变；3.参与者能够独立行走，6分钟步行距离大于150米；4.参与者能够配合血液采集和肌肉活检；5.参与者能够配合治疗前和治疗后的运动功能评估测试；6.参与者使用糖皮质激素治疗至少6个月，且在进行临床试验前有3个月稳定剂量的使用；7.参与者有稳定可靠的监护者，保持与参与者充分互动与交流，至少能每周陪伴参与者不少于5日，每日不少于4小时，监护者需协助参与者全程参与研究，并在每次访视中陪同。；
请登录查看1.参与者存在活动性感染； 2.参与者存在心肌病或呼吸功能障碍，包括：心脏磁共振（CMR）显示心肌纤维化，或CMR/经胸超声心动图（TTE）测得左室射血分数（LVEF）低于55%；或呼吸功能不全，需接受有创或无创通气支持； 3.参与者肝肾功能异常，具体表现为γ-谷氨酰转移酶（GGT）和/或碱性磷酸酶（ALP）≥ 3倍正常值上限（ULN）、总胆红素≥ 1.5 × ULN、肌酐≥ 159 μmol/L、根据血肌酐值计算的肾小球滤过率（eGFR）< 90mL/（min∙1.73m^2）； 4.参与者接受治疗前6个月内接种过减毒活疫苗，或3个月内接种过各类疫苗，或3个月内接受过抗病毒、抗感染和/或干扰素治疗； 5.既往接受过任何基因治疗（含小核酸药物治疗）； 6.参与者体重超过30 kg； 7.血清AAV中和抗体效价 > 1:50； 8.患有凝血功能障碍、系统性出血、骨髓移植病史等血液系统疾病或血小板异常减少（血小板 < 125×10^9/L）的参与者； 9.参与者有免疫抑制治疗的禁忌症； 10.诊断为自身免疫性疾病或接受自身免疫性疾病的相关治疗； 11.参与者可能因为其他原因而不能完成本研究或研究者认为不应纳入者； 12.无法配合完成随访者。；
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