ChiCTR2600126419
尚未开始
/
/
/
2026-06-09
/
/
杜氏肌营养不良症
一项评估PGB-D102单次静脉给药在杜氏肌营养不良症（DMD）患者中安全性、耐受性及初步有效性的探索性临床研究
一项评估PGB-D102单次静脉给药在杜氏肌营养不良症（DMD）患者中安全性、耐受性及初步有效性的探索性临床研究
主要目的：评价PGB-D102单次静脉给药在DMD患者中的安全性和耐受性。 次要目的：评估PGB-D102在DMD患者中的初步有效性。 探索性目的：探索PGB-D102对DMD患者运动功能的改善效果。
单臂
其它
无
无
湃恒生物科技（昆明）有限公司
/
3
/
2026-04-30
2028-04-29
/
1.年龄在4-8周岁之间的男性DMD患者； 2.具有DMD的典型临床症状和体征：表现为步态异常，进行性近端肌无力伴Gower’s征，血清肌酸激酶（CK）显著升高（>5000 U/L），经基因检测证实DMD基因第45-50、46-50、47-50、48-50、49-50、50、52外显子突变； 3.参与者能够独立行走，6分钟步行距离大于150米； 4.参与者能够配合血液采集和肌肉活检； 5.参与者能够配合治疗前和治疗后的运动功能评估测试； 6.参与者使用糖皮质激素治疗至少6个月，且在进行临床试验前有3个月稳定剂量的使用； 7.参与者有稳定可靠的监护者，保持与参与者充分互动与交流，至少能每周陪伴参与者不少于5日，每日不少于4小时，监护者需协助参与者全程参与研究，并在每次访视中陪同。 1.年龄在4-8周岁之间的男性DMD患者；2.具有DMD的典型临床症状和体征：表现为步态异常，进行性近端肌无力伴Gower’s征，血清肌酸激酶（CK）显著升高（>5000 U/L），经基因检测证实DMD基因第45-50、46-50、47-50、48-50、49-50、50、52外显子突变；3.参与者能够独立行走，6分钟步行距离大于150米；4.参与者能够配合血液采集和肌肉活检；5.参与者能够配合治疗前和治疗后的运动功能评估测试；6.参与者使用糖皮质激素治疗至少6个月，且在进行临床试验前有3个月稳定剂量的使用；7.参与者有稳定可靠的监护者，保持与参与者充分互动与交流，至少能每周陪伴参与者不少于5日，每日不少于4小时，监护者需协助参与者全程参与研究，并在每次访视中陪同。；
请登录查看1.参与者存在活动性感染； 2.参与者存在心肌病或呼吸功能障碍，包括：心脏磁共振（CMR）显示心肌纤维化，或CMR/经胸超声心动图（TTE）测得左室射血分数（LVEF）低于55%；或呼吸功能不全，需接受有创或无创通气支持； 3.参与者肝肾功能异常，具体表现为γ-谷氨酰转移酶（GGT）和/或碱性磷酸酶（ALP）≥ 3倍正常值上限（ULN）、总胆红素≥ 1.5 × ULN、肌酐≥ 159 μmol/L、根据血肌酐值计算的肾小球滤过率（eGFR）< 90mL/（min∙1.73m^2）； 4.参与者接受治疗前6个月内接种过减毒活疫苗，或3个月内接种过各类疫苗，或3个月内接受过抗病毒、抗感染和/或干扰素治疗； 5.既往接受过任何基因治疗（含小核酸药物治疗）； 6.参与者体重超过30 kg； 7.血清AAV中和抗体效价 > 1:50； 8.患有凝血功能障碍、系统性出血、骨髓移植病史等血液系统疾病或血小板异常减少（血小板 < 125×10^9/L）的参与者； 9.参与者有免疫抑制治疗的禁忌症； 10.诊断为自身免疫性疾病或接受自身免疫性疾病的相关治疗； 11.参与者可能因为其他原因而不能完成本研究或研究者认为不应纳入者； 12.无法配合完成随访者。；
请登录查看温州医科大学附属第二医院
/
温州医科大学附属第二医院的其他临床试验
- 炎症性肠病中肠道屏障保护与组织修复调控肠道稳态的机制研究
- 双胎妊娠胎儿生长受限的危险因素识别的研究
- 普罗布考片在健康试验参与者中的生物等效性研究
- 丙泊酚和环泊酚对接受无痛诊疗患者欣快反应的影响——一项前瞻性随机对照试验
- 基于人工智能的新生儿肺部疾病辅助诊断系统研究
- 阿帕他胺片在健康试验参与者中的生物等效性研究
- 数智化临床技能课程思政教学整合研究
- 晚期早产儿母亲在产后6 周时纯母乳喂养预测因素的研究
- “互联网+手术之家”联合导乐陪伴对择期剖宫产产妇母婴结局的影响研究
- 揭示隐藏的风险: 为什么有些患者在急性肺栓塞后病情更差
- 神经发育障碍儿童主要照顾者非正式照护负担及注意功能研究
- AI融入医学模拟教学的教师能力标准研究
- 基于多维度临床指标的经导管主动脉瓣置换术后护理风险评估模型构建与验证
- 盐酸溴己新片在健康受试者中的生物等效性研究
- 生理盐水前斜角肌表面不同注射方法应用于肩部手术患者肌间沟臂丛神经阻滞后的膈神经保护作用
- 心脏瓣膜钙化的‘幕后推手：miR-98-3p与FOXO1的调控故事
- 可注射水凝胶微球持续长效递送软骨靶向外泌体/POSTN-Cas9抑制铁死亡与ECM降解改善骨关节炎及机制研究
- 评估石杉碱甲口服溶液在健康试验参与者中的单中心、随机、双盲、多次给药、剂量递增的药代动力学研究
- 利丙双卡因乳膏在健康受试者中的生物等效性研究
- 基于机器学习的微血管减压术后恶心呕吐预测模型的构建与验证
温州医科大学附属第二医院的其他临床试验
- 炎症性肠病中肠道屏障保护与组织修复调控肠道稳态的机制研究
- 丙泊酚和环泊酚对接受无痛诊疗患者欣快反应的影响——一项前瞻性随机对照试验
- 基于人工智能的新生儿肺部疾病辅助诊断系统研究
- 数智化临床技能课程思政教学整合研究
- 晚期早产儿母亲在产后6 周时纯母乳喂养预测因素的研究
- “互联网+手术之家”联合导乐陪伴对择期剖宫产产妇母婴结局的影响研究
- 揭示隐藏的风险: 为什么有些患者在急性肺栓塞后病情更差
- 神经发育障碍儿童主要照顾者非正式照护负担及注意功能研究
- AI融入医学模拟教学的教师能力标准研究
- 基于多维度临床指标的经导管主动脉瓣置换术后护理风险评估模型构建与验证
- 生理盐水前斜角肌表面不同注射方法应用于肩部手术患者肌间沟臂丛神经阻滞后的膈神经保护作用
- 心脏瓣膜钙化的‘幕后推手：miR-98-3p与FOXO1的调控故事
- 可注射水凝胶微球持续长效递送软骨靶向外泌体/POSTN-Cas9抑制铁死亡与ECM降解改善骨关节炎及机制研究
- 基于机器学习的微血管减压术后恶心呕吐预测模型的构建与验证
- 温州地区急性缺血性脑卒中患者家属症状反应的影响因素
- 经皮椎体后凸成形术后48-72小时内淋浴对切口感染、疼痛、舒适度和满意度的影响：随机对照研究
- BIS监测中额肌电信号与拇内收肌TOF监测在全身麻醉中神经肌肉阻滞效果的相关性研究
- 脑氧饱和度对老年手术患者认知功能的影响——一项前瞻性队列研究
- 基于机器学习的儿童肺炎链球菌血流感染鉴别模型研究
- 儿童低镁血症的临床特征及预后影响：一项单中心回顾性研究
最新临床资讯
-
一项5年临床安全随访研究启示：#脐带间充质干细胞（#hUC-MSCs）
SCLnow圣释2026-11-11
-
SYNCHRONIZE-CVOT试验达到主要终点，索弗度肽（survodutide）成为全球首个证实心血管安全性的胰高血糖素/GLP-1双受体激动剂
勃林格殷格翰中国2026-11-11
-
医药观澜2026-11-11
-
宜明昂科2026-11-11
-
医学科学院精准医学研究所2026-11-11
-
多肽圈2026-11-11
-
多肽圈2026-11-11
-
求是网2026-11-11
-
干细胞之父2026-11-11
-
和田维药2026-11-11
全球药物研发中心
全球研发数据与行业前沿情报
研发动态
相关报告
政策法规
-
2026-11-12
-
2026-11-12
-
2026-11-12
-
摩熵咨询 20 3
-
摩熵咨询 33 62
-
摩熵咨询 20 3
-
颁布机构：国家卫生健康委办公厅、 2026-11-10
-
颁布机构：国家卫健委（原国家卫计委） 2026-11-10
-
颁布机构：国家药品审评中心（CDE） 2026-10-16
同适应症药物临床试验
医药市场洞察中心
医药市场销售数据分析 · 智能洞察 · 竞争格局监测
-
医药市场销售数据分析 · 医院、实体药店、网上药店
-
市场竞争格局分析(靶点、药品类型、ATC大类)
市场动态
市场报告
政策法规
-
2026-11-11
-
2026-11-11
-
2026-11-11
-
摩熵咨询 35 92
-
摩熵咨询 28 74
-
摩熵咨询 34 49
-
颁布机构：国家市场监督管理总局 2026-11-07
-
颁布机构：国家市场监督管理总局 2026-11-07
-
颁布机构：国家市场监督管理总局 2026-11-04