【ChiCTR2500098975】家族性矮小的真实世界研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2500098975

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2025-03-17

临床申请受理号

靶点

适应症

家族性矮小

试验通俗题目

家族性矮小的真实世界研究

试验专业题目

家族性矮小的真实世界研究

申办单位信息

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110022

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临床试验信息

试验目的

1.通过前瞻性试验设计，明确家族性矮小儿童的突变基因类型、临床特点； 2.验证不同家族性矮小儿童的突变基因类型与生长激素治疗后反应效果； 3.验证接受生长激素治疗的家族性矮小儿童临床结局优于基本治疗组。

试验分类

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试验类型

非随机对照试验

试验分期

其它

随机化

无

盲法

无

试验项目经费来源

经费来源于吉林省金康安医药有限责任公司的专项资助

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2025-04-30

试验终止时间

2028-04-30

是否属于一致性

入选标准

1.符合家族性矮小的诊断标准：（1）身高低于同年龄、同性别、同种族正常儿童身高均值2个标准差或第3百分位以下；（2）父母双方或一方身材矮小（父亲身高＜160cm 或母亲身高＜150cm）； 2.出生体重、身高正常，无其他内分泌、代谢或其他遗传性疾病； 3.本人或监护人能够理解并自愿签署知情同意书的患者。；

排除标准

1.对研究药物或其成分有禁忌或过敏的患者； 2.肝、肾功能不全的患者(ALT>2倍正常值上限，Cr>2倍正常值上限)； 3.已明确患有严重心肺、血液系统、恶性肿瘤等疾病或全身感染的患者； 4.先天性畸形患者； 5.软骨发育不全患者； 6.骨骺已完全闭合患者； 7.钙磷代谢紊乱患者； 8.免疫功能低下患者已明确其他类型的生长发育异常，如Turner綜合征、体质性青春期发育延迟、Laron综合征、生长激素受体缺乏等； 9.糖尿病、甲状腺功能低下等其他内分泌系统疾病的患者； 10.3个月内参加过其他生长发育相关的药物临床试验的患者； 11.研究者判定依从性差或其他任何不适合参加本项试验的患者。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

中国医科大学附属盛京医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

110022

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