【ChiCTR2200057675】TPO-RA联合免疫抑制疗法一线治疗儿童重型再生障碍性贫血的随机、开放标签的临床研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2200057675

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2022-03-15

临床申请受理号

靶点

适应症

儿童重型再生障碍性贫血

试验通俗题目

TPO-RA联合免疫抑制疗法一线治疗儿童重型再生障碍性贫血的随机、开放标签的临床研究

试验专业题目

TPO-RA联合免疫抑制疗法一线治疗儿童重型再生障碍性贫血的随机、开放标签的临床研究

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

通过本项临床研究评估TPO-RA联合免疫抑制治疗方案一线儿童重型再生障碍性贫血具有疗效及安全性。

试验分类

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试验类型

单臂

试验分期

上市后药物

随机化

由统计老师制定随机数表发进行随机分组

盲法

试验项目经费来源

暂无

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2022-03-01

试验终止时间

2025-03-01

是否属于一致性

入选标准

1.儿童AA诊断标准参照2014年《儿童获得性再生障碍性贫血诊疗建议》，除外先天骨髓衰竭性疾病、阵发性睡眠性血红蛋白尿、恶性肿瘤等；符合AA诊断标准的患者，根据《儿童再生障碍性贫血诊疗规范（2019年版）》，进行分型，入选SAA类型的患者。 2.开始治疗前年龄2-18岁（2岁≤入组患儿＜18岁）； 3.所有患儿均无同胞全相合供者，无严重脏器功能异常； 4.既往未应用ATG治疗； 5.初诊患者； 6.没有药物治疗禁忌症； 7.无重症感染； 8.可以保证在诊疗中心进行长期随诊； 9.取得患儿或/和监护人同意，并在知情同意书上签名。；

排除标准

1.入组时存在危及生命出血； 2.具有任何显著异常的并存疾病或精神疾病，影响病人的生命安全及依从性，影响知情同意、研究参与、随访或结果解释； 3.患儿或监护人无法随访，依从性不佳； 4.严重感染性疾病（未治愈的结核病、肺曲霉菌病、病毒感染、乙/丙型肝炎病毒活动期，对于乙肝表面抗原、核心抗原阳性患者，完善乙肝DNA核酸检测阳性者排除，阴性者仍可纳入本临床试验；丙肝患者完善丙肝RNA核酸检测阳性者排除）； 5.天门冬氨酸氨基转移酶（AST）或丙氨酸氨基转移酶（ALT）>3 倍正常上限（ULN）； 6.既往应用用ATG/ALG治疗，或既往使用过血小板生成素受体激动剂。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

首都医科大学附属北京儿童医院

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