【ChiCTR2500103933】一项在X连锁视网膜劈裂症（XLRS）患者中评价JWK002注射液的安全性、耐受性和初步有效性的I/II期临床研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2500103933

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2025-06-09

临床申请受理号

靶点

适应症

X连锁视网膜劈裂症

试验通俗题目

一项在X连锁视网膜劈裂症（XLRS）患者中评价JWK002注射液的安全性、耐受性和初步有效性的I/II期临床研究

试验专业题目

一项在X连锁视网膜劈裂症（XLRS）患者中评价JWK002注射液的安全性、耐受性和初步有效性的I/II期临床研究

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

I期主要目的：评估JWK002注射液在XLRS患者中单次视网膜下注射给药的安全性和耐受性，获得安全剂量范围次要目的：初步评估JWK002注射液治疗XLRS患者的有效性、安全性和药代动力学特征和免疫原性。 II期主要目的：评估JWK002注射液治疗XLRS患者的有效性。次要目的：初步评估JWK002注射液治疗XLRS患者的有效性、安全性和药代动力学特征和免疫原性。

试验分类

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试验类型

随机平行对照

试验分期

Ⅰ期+Ⅱ期

随机化

采用区组随机化方法，由随机化统计师给定种子数，试验组与对照组按照 2:1 比例生成受试者随机号，并通过交互式网络应答系统（IWRS）实现受试者的随机化。

盲法

本阶段研究采用开放标签设计，不设盲。

试验项目经费来源

成都金唯科生物科技有限公司

试验范围

目标入组人数

3;12;6

实际入组人数

第一例入组时间

2025-07-01

试验终止时间

2036-07-31

是否属于一致性

入选标准

符合以下所有标准的受试者方可考虑入组： 1.受试者试验前自愿签署书面知情同意书，儿科受试者还需其监护人自愿签署书面知情同意书，自愿参加且能够按照试验方案要求完成研究； 2.I 期受试者年龄≥4岁且≤64岁，II 期队列1受试者年龄≥4岁且≤17岁，II 期队列2受试者年龄≥18岁且≤64岁，年龄均以签署知情同意书日期为准；性别男性； 3.临床确诊为XLRS，经基因检测确定为RS1基因突变，且不携带其他导致眼科疾病的基因突变； 4.研究眼的最佳矫正视力（BCVA）可用ETDRS视力表检测，但不可 > 63个字母（相当于Snellen 20/63）； 5.具有生育能力且伴侣有生育能力的受试者必须同意在JWK002注射液注射后至少12个月内使用有效的避孕措施。；

排除标准

符合以下任何一条标准者不可入组： 1.目标眼存在除XLRS以外的可能会导致中心视力下降或产生特殊风险的眼部疾病或病史（例如：视神经病变、青光眼、葡萄膜炎、视网膜裂孔、视网膜脱离、视网膜萎缩、玻璃体出血、视网膜新生血管等）； 2.目标眼存在晶状体、角膜或者其他屈光间质浑浊和/或瞳孔异常影响对视网膜观察和检查者； 3.筛选前4周内目标眼接受过任何内眼手术； 4.目标眼存在经研究者评估不适合进行视网膜下注射手术的任何情况，如：存在大疱状的劈裂腔或大疱状视网膜脱离，既往接受过玻璃体切割手术且眼内存在硅油、气体等填充物； 5.筛选时任何一只眼存在眼内、眼外或眼周活动性感染或炎症证据（包括感染性眼睑炎、角膜炎、巩膜炎或结膜炎）； 6.任何一只眼有特发性或自身免疫性葡萄膜炎史； 7.无法完成视觉和视网膜功能检测，包括BCVA、OCT、视网膜电图、静态视野和微视野等； 8.筛选前4周内目标眼或全身性接受过碳酸酐酶抑制剂治疗； 9.存在严重过敏史或已知对研究方案中的治疗或检查所用药物过敏； 10.血糖控制不佳的糖尿病患者（糖化血红蛋白≥8%）； 11.肝肾功能水平异常： a. 肝功能：谷丙转氨酶（ALT）和/或谷草转氨酶（AST）>2.5×正常值上限（ULN），或总胆红素（TBIL）>1.5×ULN； b. 肾功能：血肌酐>1.5×ULN； 12.凝血功能异常：凝血酶原时间（PT）>1.5×ULN，或活化部分凝血活酶时间（APTT）>1.5×ULN； 13.研究者认为可能影响患者参加研究的或影响研究结果的需要系统性治疗的活动性感染，例如乙肝表面抗原阳性且HBV-DNA拷贝数>ULN，丙型肝炎病毒（HCV）抗体阳性且HCV-RNA拷贝数>ULN，梅毒螺旋体抗体阳性，人类免疫缺陷病毒（HIV）抗原抗体复合物检测阳性且确证为HIV感染； 14.有确诊的全身性免疫性疾病（如强直性脊柱炎、系统性红斑狼疮等）或正在接受免疫抑制剂或免疫增强剂治疗者； 15.现患任何无法控制的临床疾病（如艾滋病、活动性肝炎、严重的精神、神经、心血管、呼吸等系统疾病等）； 16.恶性肿瘤病史，但除外以下情况： a. 已根治且5年内无复发者； b. 已根治且经研究者评估为无复发可能的恶性肿瘤，如非黑色素瘤皮肤癌和浅表膀胱癌等； 17.筛选前2周至入组前使用过抗病毒药物（非眼部的局部用药除外）；或计划在JWK002注射液注射后1个月内使用抗病毒药物（非眼部的局部用药除外）； 18.在试验规定的免疫抑制剂使用前4周内使用活疫苗； 19.既往接受过任何形式的AAV基因治疗； 20.筛选前4周（若试验用药物半衰期长，其5个半衰期时间 > 4周者，则为5个半衰期）内参加过任何药物（不包括维生素和矿物质）临床试验，且接受了试验药物治疗者者； 21.研究者认为不适合参加本研究的其他情况。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

四川大学华西医院

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