【ChiCTR2600117237】大剂量罗普司亭N01（Romiplostim）单药治疗伴特定基因突变再生障碍性贫血：一项前瞻性临床研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2600117237

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2026-01-21

临床申请受理号

靶点

适应症

再生障碍性贫血

试验通俗题目

大剂量罗普司亭N01（Romiplostim）单药治疗伴特定基因突变再生障碍性贫血：一项前瞻性临床研究

试验专业题目

大剂量罗普司亭N01（Romiplostim）单药治疗伴特定基因突变再生障碍性贫血：一项前瞻性临床研究

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310006

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临床试验信息

试验目的

探究大剂量罗普司亭N01（20μg/kg每周一次）单药治疗伴特定基因突变（PRF1或SBDS）的再生障碍性贫血（AA）患者的疗效和安全性，重点评估其对传统免疫抑制治疗（IST）无效或无法耐受患者的血液学反应及不良反应。

试验分类

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试验类型

非随机对照试验

试验分期

Ⅲ期

随机化

无

盲法

试验项目经费来源

自筹

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2026-01-21

试验终止时间

2028-12-31

是否属于一致性

入选标准

（1）年龄≥18周岁，性别不限；（2）经过血细胞计数、骨髓检查，按照再生障碍性贫血诊断与治疗中国指南(2022年版)确诊为获得性AA；（3）至少对一种免疫抑制剂（包括ATG、CsA等）治疗评估无效；或者因年龄、合并症等无法使用或不耐受免疫抑制剂治疗；（4）未经罗普司亭治疗，可纳入rhTPO、艾曲波帕、海曲波帕等其他TPO-RA治疗无效的患者，但需经历30天洗脱期；（5）未接受造血干细胞移植（HSCT）且为非HSCT候选人；（6）需完善全外显子测序以及AA二代测序检测（可以留取标本送研究发起单位）。（7）患者自愿签署知情同意书以参加本研究。；

排除标准

（1）重度肝功能不全（ALT 或 AST ≥3×ULN）；（2）重度肾功能损伤（eGFR < 30 ml/min/1.73m^2 或终末期肾病患者）; （3）心脏病，纽约心脏协会（NYHA）分级为 3 级或以上的心力衰竭，或需要治疗的严重心律失常，或随机分组后 6 个月内的近期心肌梗死；（4）患者有未控制的高血压，根据 NCI CTCAE 5.0 版本，本方案的控制性高血压被认为≤1 级；（5）患者有未被控制的活动性感染；（6）有计划妊娠和妊娠状态患者；（7）之前或同时存在的活跃恶性肿瘤，除了诊断时间超过一年并以治愈为目的进行手术治疗的局部肿瘤。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

浙江中医药大学附属第一医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

310006

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