ChiCTR2600117237
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再生障碍性贫血
大剂量罗普司亭N01（Romiplostim）单药治疗伴特定基因突变再生障碍性贫血：一项前瞻性临床研究
大剂量罗普司亭N01（Romiplostim）单药治疗伴特定基因突变再生障碍性贫血：一项前瞻性临床研究
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探究大剂量罗普司亭N01（20μg/kg每周一次）单药治疗伴特定基因突变（PRF1或SBDS）的再生障碍性贫血（AA）患者的疗效和安全性，重点评估其对传统免疫抑制治疗（IST）无效或无法耐受患者的血液学反应及不良反应。
非随机对照试验
Ⅲ期
无
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自筹
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20
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2026-01-21
2028-12-31
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（1）年龄≥18周岁，性别不限； （2）经过血细胞计数、骨髓检查，按照再生障碍性贫血诊断与治疗中国指南(2022年版)确诊为获得性AA； （3）至少对一种免疫抑制剂（包括ATG、CsA等）治疗评估无效；或者因年龄、合并症等无法使用或不耐受免疫抑制剂治疗； （4）未经罗普司亭治疗，可纳入rhTPO、艾曲波帕、海曲波帕等其他TPO-RA治疗无效的患者，但需经历30天洗脱期； （5）未接受造血干细胞移植（HSCT）且为非HSCT候选人； （6）需完善全外显子测序以及AA二代测序检测（可以留取标本送研究发起单位）。 （7）患者自愿签署知情同意书以参加本研究。；
请登录查看（1）重度肝功能不全（ALT 或 AST ≥3×ULN）； （2）重度肾功能损伤（eGFR < 30 ml/min/1.73m^2 或终末期肾病患者）; （3）心脏病，纽约心脏协会（NYHA）分级为 3 级或以上的心力衰竭，或需要治疗的严重心律失常，或随机分组后 6 个月内的近期心肌梗死； （4）患者有未控制的高血压，根据 NCI CTCAE 5.0 版本，本方案的控制性高血压被认为≤1 级； （5）患者有未被控制的活动性感染； （6）有计划妊娠和妊娠状态患者； （7）之前或同时存在的活跃恶性肿瘤，除了诊断时间超过一年并以治愈为目的进行手术治疗的局部肿瘤。；
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