【ChiCTR2300068368】探索聚乙二醇重组人生长激素（金赛增）联合常规疗法治疗X连锁显性遗传低磷性佝偻病对身高和关键指标影响的临床研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2300068368

试验状态

尚未开始

药物名称

聚乙二醇重组人生长激素注射液

药物类型

治疗用生物制品

规范名称

聚乙二醇重组人生长激素注射液

首次公示信息日的期

2023-02-16

临床申请受理号

靶点

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适应症

X连锁显性遗传低磷性佝偻病

试验通俗题目

探索聚乙二醇重组人生长激素（金赛增）联合常规疗法治疗X连锁显性遗传低磷性佝偻病对身高和关键指标影响的临床研究

试验专业题目

探索聚乙二醇重组人生长激素（金赛增）联合常规疗法治疗X连锁显性遗传低磷性佝偻病对身高和关键指标影响的临床研究

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

拟探索聚乙二醇重组人生长激素（金赛增）联合常规疗法治疗X连锁显性遗传低磷性佝偻病对身高和关键指标的影响

试验分类

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试验类型

随机平行对照

试验分期

探索性研究/预试验

随机化

本研究采用区组随机化分组方法，由随机统计师利用 SAS 软件按1:1比例产生试验组和对照组的随机号，区组长度为4。

盲法

none

试验项目经费来源

长春金赛药业股份有限公司

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2023-03-15

试验终止时间

2028-01-15

是否属于一致性

入选标准

1.女孩年龄 1-8 岁，男孩年龄 1-9 岁，查体在青春期前（Tanner 1 期：女孩B1；男孩 G1，睾丸体积＜3mL）范围内且符合 XLH 诊断的患儿：（1）有低磷性佝偻病的临床表现（如颅骨畸形、牙齿病变、串珠肋、肋骨外翻、鸡胸或漏斗胸、“手镯或脚镯”、膝内翻或膝外翻、生长迟缓等），并排除钙或维生素D缺乏的因素；（2）生化指标改变：低磷血症（空腹血磷＜1.29 mmol/L或小于相应年龄的参考范围下限），且考虑为肾性失磷，但除外其他导致低磷血症的原因（见排除标准）；血清 ALP 升高等；（3）影像学资料证实的佝偻病骨骼病变；（4）有既往的 PHEX 基因突变检查结果，或有PHEX 基因突变家族史（可以提供 PHEX 基因突变检查结果）且符合 X 连锁遗传规律； 2.符合可以使用生长激素的条件：（1）低磷性佝偻病控制良好：知情前已经使用磷酸盐合剂和骨化三醇治疗达到稳定状态至少3 个月（稳定状态即临床、生化、影像学上均达到缓解：佝偻病临床缓解；血钙、服磷后2h 血磷、ALP、PTH 经临床医生判断均控制良好，钙磷乘积≥正常范围低限；影像学示活动性病变为静止性）；（2）骨骼畸形不严重（严重者参见排除标准）：经医生评估后认为使用生长激素后不会加重原有的骨骼畸形；（3）有使用生长激素的指证：按实际年龄评价身材偏矮（＜P10 百分位）；（4）仍有线性生长的潜能：骨骺尚未闭合，尚未达成年终身高；（5）没有使用生长激素的禁忌症，且对生长激素及辅料不过敏； 3.要求入组前至少 180 天未使用任何类型生长激素； 4.有筛选前至少 3 个月±7 天的客观身高/身长数据记录； 5.肾上腺皮质功能正常，甲状腺功能正常； 6.自愿在与本试验相关的活动开始前签署知情同意书，并能够理解本试验的程序和方法，愿意严格遵守临床试验方案完成本试验全部的治疗、访视计划，配合相关检查。；

排除标准

1.怀疑维生素D或钙缺乏导致的佝偻病； 2.怀疑获得性低磷性佝偻病或者其他类型的遗传性低磷性佝偻病：有导致低磷血症的其他原因，如磷摄入不足、肠道磷吸收减少、体内磷再分配、消化道失磷过多或或其他原因的肾性失磷，例如原发性甲旁亢、肿瘤相关性低磷血症、骨纤维化增生不良、McCune-Albright 综合征（MAS）或肾脏本身疾病导致的肾性失磷，如Fanconi综合征、伴高钙尿的遗传性低磷性佝偻病（如高钙尿和（或）SLC34A3基因突变）等； 3.合并有导致生长障碍、身材矮小的其他明确病因：如GHD、甲减、多种垂体激素缺乏、SGA、Turner综合征、其他严重慢性疾病相关的身材矮小（如营养不良、心功能不全、肝肾功能不全、慢性炎症性肠病）等； 4.严重的低磷性佝偻病：重度骨骼病变（重度双下肢弯曲或脊柱侧弯，有或无截骨手术史）或实验室指标控制不佳者（如血清ALP＞800IU/L），经医生评估不适宜使用生长激素的情形； 5.有严重的低磷性佝偻病相关并发症：经超声证实有严重肾脏钙质沉着症；或未控制的严重继发性甲旁亢（如iPTH超过正常上限的2倍）； 6.有高钙血症或低钙血症者：即血钙在相应年龄的参考范围之外； 7.有高钙尿症、蛋白尿、葡萄糖尿等； 8.一年内计划行矫形手术者，或骨折未愈合者； 9.严重肝功能异常：即ALT或AST超过正常值上限的3倍；或有乙肝“大三阳”或其他类型病毒性肝炎患者；有烷化剂应用史患者； 10.严重肾功能异常：即使用CKD-EPI公式估计肾小球滤过率eGFR＜60 mL/min/1.73 m2；或血Cr＞正常值上限； 11.严重心血管疾病的患者：包括严重心脏病（如心功能Ⅲ级及以上、严重心律失常等），高血压控制不佳者（如治疗情况下收缩压＞140mmHg或舒张压＞90mmHg）或高于相应年龄95%者； 12.严重脑部疾病患者：若筛选/基线时头颅MRI/CT显示有颅内占位等异常，研究者认为生长激素替代治疗有风险的患者；或者有癫痫病史等。 13.糖调节异常（包括空腹血糖受损和糖耐量异常）或者糖尿病患者；有25岁前发病的糖尿病家族史者； 14.合并有其他严重疾病影响试验方案完成的患者：例如严重肥胖、未控制的严重阻塞性睡眠呼吸暂停、活动性精神病、严重感染、免疫功能低下患者等。 15.近3个月内使用过其他可能影响研究终点疗效判定的药物：包括其他生长激素类药物、芳香化酶抑制剂（包括但不限于来曲唑、阿那曲唑）、促性腺激素释放激素类似物（包括但不限于曲普瑞林、亮丙瑞林）、性激素（包括但不限于任何类型的雌激素、孕激素和雄激素）、蛋白同化类药物（包括但不限于氧雄龙、达那唑、司坦唑醇）、生长抑素和生长抑素类似物（包括但不限于思他宁、奥曲肽）；超生理剂量的糖皮质激素；抑制PTH的药物（如西那卡塞等）；对钙磷代谢有影响的药物（如利尿剂等）； 16.有生长激素治疗禁忌症：急性增生性或严重的非增生性糖尿病视网膜病变、有恶性肿瘤既往史或现病史、肿瘤家族史（三代以内直系亲属中有两人或两人以上有肿瘤既往史或现病史）、连续2次肿瘤标记物超过正常范围上限等情况； 17.高度过敏体质、或对蛋白质类药物有过敏史、或研究者怀疑受试者可能对本研究试验药物及赋形剂过敏者； 18.筛选前3个月内参加过任何药物或医疗器械的临床试验（仅签署ICF，未接受过任何药物或器械干预的除外）； 19.没有能力完全理解研究的性质、遵循指示、配合研究程序和/或依从性差，无法遵守议定书中规定的访问计划； 20.研究者认为不适合入选本临床试验的其他情况。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

山东第一医科大学附属省立医院（山东省立医院）

研究负责人电话

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