2026年第13周03.23-03.29全球创新药研发概览

1.4.1 本周全球TOP10创新药研发进展

（1）海和药物抗肿瘤1类新药在日本获批上市

3月23日，海和药物宣布，其自主开发的PI3Kα选择性抑制剂甲磺酸瑞索利塞片（研发代号：CYH33；中文商品名：海泽欣® ）获得日本厚生劳动省（MHLW）批准上市，用于治疗化疗后疾病进展且携带PIK3CA基因突变的卵巢透明细胞癌（OCCC）。

这是海和药物自主开发并在日本获批上市的第2款创新药。新闻稿指出，瑞索利塞是全球首个用于化疗后疾病进展OCCC的单药靶向治疗药物，也是全球首个在日本获批的PI3Kα选择性抑制剂。本次获批主要基于CYH33-G201关键II期研究（NCT05043922；jRCT2031210216）的有效性与安全性数据。

（2）反义寡核苷酸疗法在美国申报上市，获优先审评资格

3月23日，Ionis Pharmaceuticals宣布，美国FDA已受理其在研反义寡核苷酸疗法zilganersen（ION373）的新药申请（NDA），并授予优先审评资格，用于治疗亚历山大病（AxD）。FDA已将该申请的PDUFA目标审评日期设定为2026年9月22日。

此次优先审评资格的授予主要基于一项关键性临床研究结果。研究显示，在儿童及成人AxD患者中，50 mg zilganersen在第61周时相较对照组，在主要终点10米步行测试（10MWT）评估的步行速度方面实现了具有统计学意义且临床意义明确的稳定效果（最小二乘均值差异33.3%，P=0.0412），同时展现出良好的安全性和耐受性。

（3）礼来ADC新药在中国获批临床，拟治疗卵巢癌

3月24日，CDE官网公示显示，礼来（Eli Lilly and Company）申报的1类新药注射用LY4170156获批临床，拟定适应症为：单药治疗既往接受过含铂药物治疗方案的铂耐药卵巢癌成人患者。

公开资料显示，sofetabart mipitecan（LY4170156）是一款新型叶酸受体α（FRα）靶向的抗体偶联药物（ADC），采用专有连接子技术，并以exatecan作为有效载荷。

2026年1月，礼来宣布美国FDA授予LY4170156突破性疗法认定，用于治疗既往接受过贝伐珠单抗和ADC疗法mirvetuximab soravtansine（如适用）的铂耐药性上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌成年患者。

（4）FDA批准抗癌小分子组合疗法，治疗卵巢癌

3月25日，Corcept Therapeutics宣布，美国FDA已批准Lifyorli（relacorilant）联合白蛋白紫杉醇（nab-paclitaxel），用于治疗既往接受过1至3线全身治疗（其中至少一线包含bevacizumab）的成人铂耐药性上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者。

根据新闻稿，Lifyorli是首个获得FDA批准的选择性糖皮质激素受体拮抗剂（SGRA）。该批准主要基于Lifyorli在关键性ROSELLA试验中获得的积极结果。分析显示，试验达成双主要终点。与单用白蛋白紫杉醇相比，Lifyorli联合白蛋白紫杉醇治疗组患者的死亡风险降低了35%（HR=0.65，p=0.0004）。

（5）安斯泰来眼科新药拟纳入优先审评

3月26日，CDE网站显示，安斯泰来的眼科新药Avacincaptad pegol拟纳入优先审评，用于治疗继发于年龄相关性黄斑变性（AMD）的地图样萎缩（GA）。这意味着，该药物即将加快其在国内的上市进度，有望成为首个获批上市的AMD继发GA治疗药物。

Avacincaptad pegol是一种旨在抑制补体C5蛋白的聚乙二醇化RNA适配体。2023年5月，安斯泰来以59亿美元的总交易额收购Iveric Bio，获得该药物的相关权益。2023年8月，该药物（商品名：Izervay）获FDA批准上市，用于治疗AMD继发GA，获批的用药方案是每个月给药1次，持续最多1年。2025年2月，经FDA批准，Izervay的给药持续时间再无限制——为医生和患者管理GA提供了更大的灵活性。

（6）康弘药业HER3双载荷ADC新药获批临床

3月26日，CDE官网公示显示，康弘药业全资子公司康弘生物申报的1类新药注射用KHN922获批临床，拟单药用于晚期实体瘤。公开资料显示，KHN922是一种新型双载荷HER3靶向抗体偶联药物（ADC）。

根据研究人员此前在2025年AACR大会披露的临床前研究结果，KHN922是一种新型双载荷HER3靶向ADC，由人源化IgG1抗体（patritumab）组成，该抗体与拓扑异构酶I抑制剂（Topoli，EXA）和RNA聚合酶Il抑制剂（RNA POL Ili,TPL）偶联。采用半胱氨酸和糖苷抗体偶联技术，KHN922的平均药抗比（DAR）约为7.5(3.9+3.6)，具有合适的DAR、高SEC纯度、均匀的粒径分布和良好的热稳定性。

（7）金赛药业1类新药再获FDA孤儿药资格，针对胃癌

3月26日，金赛药业宣布，其在研新药GenSci128继胰腺癌后，胃癌适应症再获美国FDA授予孤儿药资格。GenSci128片是一种针对TP53Y220C突变的选择性重激活剂，在中国属于治疗用化药1类新药，旨在选择性地与TP53Y220C突变蛋白的口袋结合，从而恢复TP53Y220C突变蛋白的正常构象，增加稳定性，恢复转录和抑制肿瘤的功能。

据金赛药业新闻稿介绍，GenSci128片拟用于治疗携带TP53Y220C突变的多种实体瘤，包括胃癌、胰腺癌、卵巢癌、乳腺癌、结直肠癌等。该药物新药临床试验申请已获FDA及中国药监部门批准。

（8）FDA批准诺和诺德依柯胰岛素

3月27日，诺和诺德（Novo Nordisk）宣布，美国FDA已批准Awiqli（依柯胰岛素，insulin icodec）700 units/mL注射液上市。根据新闻稿，该药物是FDA批准的首个每周一次给药的长效基础胰岛素，作为饮食控制和运动的辅助治疗，以改善2型糖尿病成人患者的血糖控制。

此次批准主要基于ONWARDS 2型糖尿病3a期临床项目的结果，该项目共纳入约2680例血糖控制不佳的成人患者，包括四项随机、活性对照的临床试验。Awiqli可与餐时胰岛素联合使用，或与常用口服降糖药及/或GLP-1受体激动剂联合使用。研究显示，与每日基础胰岛素相比，每周一次Awiqli在关键终点糖化血红蛋白（A1C）降低方面表现出良好疗效，其整体安全性特征与每日基础胰岛素一致。

（9）葛兰素史克超长效IL-5单抗在华获批上市

3月27日，国家药监局（NMPA）官网显示，葛兰素史克（GSK）的德莫奇单抗（depemokimab）在国内获批上市，用于治疗重度嗜酸性粒细胞性哮喘（SEA）。

德莫奇单抗是GSK开发的新一代抗白介素5（IL-5）单抗，具有更长的半衰期、高结合亲和力和高效力，仅需每半年注射一次。此前，GSK开发的第一代IL-5单抗美泊利珠单抗（商品名：Nucala）为每月1次制剂，已于2015年11月在美国获批上市。截至目前，德莫奇单抗已就SEA和慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）两项适应症完成了4项III期研究。

（10）阿斯利康/安进TSLP单抗在华获批上市

3月27日，国家药监局（NMPA）官网显示，阿斯利康与安进合作开发的特泽利尤单抗（tezepelumab）在华获批上市，用于治疗哮喘和慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）。特泽利尤单抗是安进开发的一款靶向胸腺基质淋巴细胞生成素（TSLP）的单抗药物，通过阻断TSLP来抑制其介导的炎症通路。

2012年4月，阿斯利康与安进达成合作，获得包括特泽利尤单抗在内的一系列在研炎症资产的开发和商业化权益。2021年12月，特泽利尤单抗（商品名：Tezspire）首次在美国获批上市，用于作为12岁及以上儿童和成人重度哮喘患者的附加维持治疗。

1.4.2 本周全球TOP10积极/失败临床结果

（1）ApogeeTherapeutics公布IL-13抗体2期临床积极结果

3月23日，Apogee Therapeutics公布其IL-13抗体zumilokibart（APG777）在治疗中重度特应性皮炎（AD）患者的2期APEX研究中，取得阳性结果。受此消息影响，Apogee股价盘后涨近20%，报79.24美元/股。

APG777是一种靶向IL-13的单克隆抗体。IL-13是驱动过敏性炎症的重要细胞因子，通过阻断IL-13信号通路，可有效缓解皮肤炎症、瘙痒及皮损。从机制上看，APG777并不新颖，但该药的差异在于通过抗体工程技术，极大延长了药物在体内的“存活”时间，从而维持更久的疗效。现在市面上的主流药物包括赛诺菲的Dupixent和礼来的Ebglyss，通常需要每两到四周就注射一次。而APG777不仅能做到每6个月给药一次，还在多个指标做到BIC。

（2）信达长效眼科新药III期研究成功

3月24日，信达生物宣布依莫芙普-α在中国新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）人群中开展的III期临床研究（STAR）达成52周主要终点。在此研究中，依莫芙普-α视力改善效果非劣效于阿柏西普，同时展现了16周超长间隔给药的临床优势以及降低MA（黄斑萎缩）发生的潜力。

依莫芙普-α（IBI302）是信达生物自主研发的一种靶向重组人血管内皮生长因子受体（VEGFR）和人补体受体1（CR1）的双特异性重组全人源融合蛋白，其N端为VEGF结合域，能够与VEGF家族结合阻断VEGF介导的信号通路，抑制血管内皮细胞的生存、增殖，从而抑制血管新生，降低血管渗透性，减少血管渗漏；其C端为补体结合域，能够通过特异性结合C3b和C4b，抑制补体经典途径和旁路途经的激活，减轻补体活化介导的炎症反应。

（3）全球创新药物TLX591-Tx的全球III期临床试验第一部分达到主要目标

3月24日，远大医药(0512.HK)在放射性核素偶联药物(RDC)领域的战略合作伙伴Telix Pharmaceuticals Limited 用于治疗前列腺癌的全球创新药物TLX591-Tx (177Lu rosopatamab tetraxetan)的国际多中心III期临床试验(ProstACT Global)的第一部分（安全性和剂量学引导）已成功达到主要目标，证明了该产品的安全性和耐受性，且未观察到新的不良反应。

本次该试验第一部分的主要研究结果包括：安全性及耐受性：联合治疗组的安全性良好，TLX591-Tx的耐受性与既往研究结果一致，未观察到新的安全性信号。血液学事件：血液学事件均为短暂且可控，其发生率与此类疗法和疾病程度的预期情况相符。剂量学数据：关键器官的辐射暴露远低于既定安全限值，所有队列的肿瘤部位均观察到药物摄取，且药代动力学显示药物活性可持续15天，未见明显药物间相互作用。

（4）联邦制药与诺和诺德联合宣布UBT251注射液II期临床结果

3月25日，联邦制药与诺和诺德联合宣布，UBT251注射液已完成在中国2型糖尿病患者中开展的II期临床研究，并取得积极结果。UBT251是国产首个、全球第2个以化学合成多肽法制备的长效GLP-1R/GIPR/GCGR三靶点激动剂。

II期研究结果显示，治疗24周后，UBT251治疗组平均HbA1c降幅最高达2.16%，显著优于司美格鲁肽组（1.77%）和安慰剂组（0.66%）；UBT251治疗组平均体重降幅最高达9.8%，司美格鲁肽组下降4.8%，而安慰剂组仅为1.4%。此外，与安慰剂组相比，UBT251在包括腰围、血压和血脂的关键次要终点方面均显示出改善。

（5）华东医药引进的JAK1抑制剂III期研究成功

3月25日，华东医药宣布战略合作方江苏威凯尔自主研发的II代高选择性JAK1抑制剂VC005片在口服治疗中重度特应性皮炎（AD）的III期临床研究中实现重大节点突破——研究主要终点取得积极顶线数据。这一关键里程碑的达成，标志着VC005片向产品上市迈出决定性一步，更为广大中重度AD患者带来全新的治疗希望

III期临床研究初步统计数据显示，在第16周时，研究的两个剂量组均成功达到主要疗效终点，并显示出极其显著的统计学意义及临床价值（p值均小于0.0001），两个剂量组对于EASI-75与IGA应答的患者比例均达到同靶点疗效最佳药物相当的治疗水平，显著高于安慰剂组；在瘙痒缓解方面起效迅速，且在治疗第16周时，高剂量组WI-NRS4应答的患者比例甚至优于同靶点疗效最佳药物，显著高于安慰剂组。

（6）NEJM发表Setidegrasib治疗晚期KRASG12D实体瘤1期试验结果

2026年3月25日，《新英格兰医学杂志NEJM》在线发表了安斯泰来（Astellas）Setidegrasib用于经治晚期KRASG12D突变非小细胞癌（NSCLC）患者和胰腺癌患者1期临床试验的研究结果。

45名KRAS G12D突变NSCLC患者接受Setidegrasib 600mg每周静脉注射一次，部分缓解率为36%（95% CI, 22–51），中位无进展生存期为8.3个月（95% CI, 4.1–尚未达到），预估12个月生存率为 59%（95% CI, 40–74）。21名转移性胰导管腺癌接受Setidegrasib 600mg每周静脉注射一次作为2线或3期治疗的缓解率为24% （95% CI, 8–47），中位无进展生存期为3.0 个月（95% CI, 1.4–6.9），中位总生存期为10.3个月（95% CI, 4.2–13.0）。在安全性方面，76名接受Setidegrasib 600mg治疗的患者≥3级不良事件的发生率为42%，治疗相关不良事件的发生率为93%，最常见不良事件为短暂性输注反应（80%）和恶心（30%），2例患者由于不良事件导致停药。

（7）阿斯利康奥希替尼3期临床获积极结果

3月26日，阿斯利康（AstraZeneca）宣布，TOP3期临床研究结果显示：甲磺酸奥希替尼片联合培美曲塞和铂类化疗药物用于具有表皮生长因子受体（EGFR）外显子19缺失或外显子21（L858R）伴TP53共突变的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的一线治疗中，与奥希替尼单药相比，在无进展生存期（PFS）上展现出具有统计学意义和临床意义的显著改善，为该类复杂突变人群的治疗提供了强有力的循证依据。该研究成果已于3月25日欧洲肺癌大会（ELCC）以口头汇报的形式公布。

（8）Wave Life Sciences公布了其INLIGHT首次人体试验（1期部分）的最新数据

3月27日，Wave Life Sciences公布了其INLIGHT首次人体试验（1期部分）的最新数据。该试验评估其在研长效siRNA疗法WVE-007在超重或肥胖健康人群中的疗效与安全性。WVE-007是一款长效GalNAc修饰siRNA，可靶向遗传学验证靶点INHBE的mRNA，旨在通过抑制INHBE表达减少脂肪积累，同时维持肌肉质量。INHBE基因主要在肝脏中表达，其编码的Activin E蛋白参与脂肪代谢调控。

随访6个月结果显示，单次240 mg给药可持续改善身体成分结构，在降低脂肪的同时实现肌肉保留。在这一基线脂肪含量和BMI（约32 kg/m²）均低于肥胖临床后期研究常见入组人群的受试者中，WVE-007仍实现了具有临床意义的内脏脂肪减少和腰围下降。具体来看，与安慰剂相比，WVE-007治疗组内脏脂肪下降14%（p<0.05）、总脂肪下降5%，瘦体重稳定并略有增加（+2%），同时腰围下降3%、体重下降1%。

（9）Beam Therapeutics公布BEAM-302用于治疗α1抗胰蛋白酶缺乏症的1/2期临床试验数据

3月27日，Beam Therapeutics公布了其在研基因编辑疗法BEAM-302用于治疗α1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的1/2期临床试验最新安全性与有效性数据。

BEAM-302基于一种靶向肝脏的脂质纳米颗粒（LNP）递送体系，通过碱基编辑技术直接纠正导致严重α1抗胰蛋白酶缺乏症的致病突变。该疗法通过一次性碱基编辑，有望同时减少错误折叠Z-AAT蛋白在肝脏的聚集、提升功能性M-AAT水平，并改善循环中总AAT水平，从病因层面干预AATD相关的肝脏与肺部病理过程。

数据显示，在60mg剂量下，患者体内总AAT水平稳定维持在平均16.1µM，所有患者在最长12个月随访中均持续高于11µM的保护阈值。同时，经纠正的M-AAT占总AAT的94%，并伴随致病突变型Z-AAT水平降低84%。在功能层面，治疗后患者在呼吸道感染期间仍可诱导AAT表达，其中一例患者总AAT水平升至约30µM，且维持95%的M-AAT比例，提示该疗法不仅可恢复基础蛋白水平，还具备生理调节能力。安全性方面，BEAM-302在最高75mg单次给药下整体耐受性良好，各剂量组之间安全性表现一致。基于在单剂量队列中观察到的良好安全性与疗效数据，公司已确定60mg为最佳剂量，并计划于2026年下半年启动全球关键性研究，以支持潜在的加速批准。

（10）武田TYK2抑制剂两项III期研究数据公布

3月28日，武田制药公布了Zasocitinib（TAK-279）两项关键III期研究的新数据。Zasocitinib（TAK-279）是一款新一代高选择性口服TYK2（酪氨酸激酶2）抑制剂，用于治疗中度至重度斑块状银屑病（PsO）成人患者。在2026年美国皮肤病学会（AAD）年会上以最新突破性摘要形式公布的数据显示，便捷的每日一次口服Zasocitinib可实现快速且持久的皮损清除，其安全性特征与IIb期研究一致。

LatitudePsO3001和3002研究结果显示，超过一半接受Zasocitinib治疗的患者在第16周时实现了皮损完全清除或几乎完全清除（sPGA0/1），这是衡量治疗成功的关键指标：在第16周，接受Zasocitinib治疗的患者中，71.4%和69.2%达到静态医师整体评估（sPGA）0/1分，安慰剂组为10.7%和12.6%，阿普米司特（apremilast）组为32.1%和29.7%（p<0.001）。在第16周，接受Zasocitinib治疗的患者中，61.3%和51.9%达到银屑病面积和严重程度指数（PASI）90，安慰剂组为5.0%和4.0%，阿普米司特（apremilast）组为16.8%和15.9%（p<0.001）。

同期事件：

1. 2026年第13周03.23-03.29国内创新药/改良型新药申请临床/获批临床/申请上市/获批上市数据分析

2. 2026年第13周03.23-03.29国内仿制药/生物类似物申报/审批数据分析

3. 2026年第13周03.23-03.29国内医药大健康行业政策法规汇总

以上内容均来自｛ 摩熵咨询医药行业观察周报(2026.03.23-2026.03.29) ｝，如需查看或下载完整版报告，可点击！

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