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Dravet综合征ASO药物临床最新数据

了解企业: Stoke Therapeutics

Stoke Therapeutics是一家致力于通过基于RNA的药物上调蛋白质表达来解决严重疾病根本原因的生物技术公司,前不久宣布了两项开放标签1/2a期研究和两项开放标签扩展(OLE)研究的里程碑式新数据,这些研究针对2至18岁患有Dravet综合征的儿童和青少年,接受STK-001治疗。 这些研究的数据显示出具有临床意义的效果,包括显著和持久地减少癫痫发作频率,以及认知和行为的多项指标改善。 该公司还宣布获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准,允许患者接受三次70毫克的剂量,然后继续45毫克的剂量。

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