Stoke Therapeutics生物技术公司前不久宣布与全球监管机构就该公司zorevunersen的3期EMPEROR研究的设计达成一致,该疗法有潜力成为首个治疗Dravet综合征疾病修饰药物。 Dravet综合征是一种严重的发育性癫痫脑病(DEE)。 Dravet综合征难以治疗,长期预后较差。
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