2024年9月18日，神济昌华宣布，其自主研发的肌萎缩侧索硬化症（ALS，又名渐冻症）基因治疗创新药SNUG01在北京大学第三医院进行的研究者发起的临床研究（IIT）已完成所有受试者入组，并取得积极的临床成果。此次研究由著名ALS专家、北医三院樊东升教授主持，旨在评估SNUG01的安全性和初步有效性。 该研究共纳入6名受试者，其中包括一名白人受试者。所有受试者均已完成为期28天的剂量限制性毒性（DLT）观察，未发现DLT事件。截止发稿日期止，未发现大于2级与药物相关不良反应，初步验证了SNUG01的安全性和耐受性。此外，临床功能评估量表、关键有效性生物标志物等主客观指标均显示出该药物潜在的有效性。 SNUG01是神济昌华基于内源性神经保护分子SG001，采用腺相关病毒（AAV）为载体开发的创新基因治疗药物。在临床前动物研究中，SNUG01展现出显著的神经元保护作用。另外，药物首例接受同情给药的受试者已完成15个月随访，给药前快速进展的病情趋于稳定（点击可查看相关报道）。本次IIT研究进一步验证了SNUG01在ALS患者，尤其在散发性患者中的治疗潜力。 北医三院与神济昌华团队合影 北医三院樊东升教授表示：“此次SNUG01-IIT研究为探索ALS基因治疗的新途径提供了重要依据。在6名受试者中，我们观察到了该药物的良好安全性和耐受性，对于ALS的治疗具有重要意义。未来我们将进一步评估其长期疗效，期待SNUG01为ALS患者带来新的希望。” 神济昌华创始人、清华大学基础医学院副院长贾怡昌教授表示：“此次IIT研究的成功离不开北医三院和樊东升教授团队的卓越贡献，也要感谢所有参与的患者及其家属对这项研究的信任与支持。作为神济昌华的首个临床阶段产品，SNUG01的安全性与有效性得到了初步验证，这激励我们继续推动基因治疗在ALS等神经退行性疾病领域的发展。我们坚信，通过持续的创新与努力，基因治疗有望为神经系统疾病患者提供更高效安全的解决方案。” 关于SNUG01 SNUG01是一款腺相关病毒载体（AAV）基因治疗潜在药物，采用贾怡昌教授发现的全球首创治疗靶点SG001，以期实现“一次给药，长期作用”的治疗效果。内源性神经保护分子SG001可通过抗氧化、细胞膜损伤修复、减少RNA结合蛋白的神经病理特征等多种途径保护运动神经元，能够更好地针对渐冻症的发病机制和病理特征，从而达到更好的预期疗效。 关于肌萎缩侧索硬化症ALS ALS是最常见的运动神经元病（MND），也是一种进展性、致命性的神经系统退行性疾病。其病因未明、主要累及大脑和脊髓中的运动神经细胞，导致肌肉失去控制，最终因迅速进行性瘫痪和呼吸衰竭而死亡。ALS发病后中位生存期仅为2-5年，生存率低于癌症，被世界卫生组织列为五大绝症之一。 关于神济昌华 神济昌华（北京）生物科技有限公司（英文名“SineuGene”，简称“神济昌华”）成立于2021年底，是一家专注于神经系统疾病基因治疗的生物医药企业。核心管线源于清华大学医学院贾怡昌教授实验室在神经科学领域十余载的基础科研成果。公司建立了果蝇、小鼠、巴马猪等新型基因敲入动物疾病模型平台，最大程度还原了疾病特征，以寻找更可靠的创新药物靶点；建立了中枢神经系统AAV筛选平台，开发靶向性强、递送效率高、免疫原性低的新型AAV血清型；建立了从靶点筛选、序列设计优化，到核酸合成、化学修饰和递送技术开发等中枢神经系统小核酸药物研发平台。结合AAV介导的基因表达和编辑，以及小核酸介导基因表达调控等技术手段，公司布局了多个产品研发管线，致力于攻克肌萎缩侧索硬化症（ALS）、脑卒中（Stroke）、帕金森病（PD）、阿尔兹海默症（AD）、亨廷顿舞蹈症（HD）、自闭症（ASD）等神经系统疾病。目前，神济昌华针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的首研管线SNUG01已在北京大学第三医院启动研究者发起的临床研究（IIT）。 神济昌华的三位联合创始人贾怡昌教授（创始人）、彭林博士（CEO）、郭炜博士（CSO）均有清华大学背景，形成产学研有机结合的互补型铁三角。团队成员70%以上拥有硕士或博士学历，毕业于清华大学、北京大学、中国科学院、北京生命科学研究所（NIBS）、德国汉诺威医科大学等海内外知名院校及科研机构，在药物开发、临床运营和基础科研等方面均拥有多年经验。公司搭建了从靶点发现、概念验证、筛选与优化、临床前、CMC，到注册申报、医学及临床运营等模块化平台，支持药物全流程开发。 神济昌华的愿景是为全球神经系统疾病患者提供高效安全的基因治疗方案。 编辑 | 严斯瀛 校对 | 贾碧莹 审核 | 罗 懿 点击“阅读原文” 前往官网
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