合影留念 浙医二院医学遗传科/罕见病诊治中心作为全国独一无二、富有特色、规范诊治各种遗传病及疑难罕见病的临床专科，在ALS发病机制及创新疗法探索方面积累了丰富经验。研究将通过不同剂量组的给药，评估SNUG01最大的临床获益潜力，为后续关键研究提供重要科学依据。启动会上，浙江大学医学院附属第二医院的吴志英教授、李宏福教授、刘功禄教授与神济昌华医学、运营团队就临床研究方案进行深入沟通。 启动会现场 吴志英教授表示：“SNUG01的独特作用机制为ALS治疗提供了全新视角。依托多中心协作平台，我们期待通过严谨的临床设计，验证这一基因治疗药物的安全性与疗效，特别是为占患者群体90%的散发型ALS患者提供更优解决方案。” 神济昌华创始人、清华大学基础医学院副院长贾怡昌教授表示：“此次与浙医二院的合作，是对药物临床价值的重要探索。我们将持续投入创新研发，推动更多科研成果向临床转化，为患者带来真正有效的治疗方案。” 神济昌华联合创始人、CEO彭林博士表示：“浙医二院在罕见病领域的深厚积累与创新视野，为多中心研究注入了科学严谨性与临床实践洞察。我们期待通过多中心数据的整合，加速这一创新疗法的临床转化进程，为全球ALS患者带来更可及的治疗选择。” 目前，IIT-02研究的患者招募工作已在各合作医院同步启动，符合条件的ALS患者可通过医院官方渠道报名参与。神济昌华将持续以患者需求为驱动，携手顶尖临床团队，为攻克渐冻症这一医学难题贡献中国智慧与力量。 关于SNUG01 SNUG01源于清华大学基础医学院贾怡昌实验室的基础科研成果，是全球首款（First-in-Class）以TRIM72为靶点的基因治疗药物，以重组腺相关病毒9型（rAAV9）为载体，通过鞘内注射（IT）精准递送人源TRIM72基因至神经元。临床前研究表明，TRIM72可能通过膜修复功能、抗氧化/线粒体功能修复、减少应激颗粒产生等多重机制，延缓ALS患者神经元的退行性病变，展现出显著的神经元保护作用。此前完成的SNUG01-IIT-01研究已初步验证该药物安全耐受性良好，在疗效指标及生物标志物改善方面呈现积极信号。与仅针对特定基因突变型ALS的疗法不同，SNUG01凭借其多维度神经保护机制，有望覆盖更广泛的ALS亚型患者，特别是为占患者群体90%、目前尚无有效治疗手段的散发型ALS提供潜在解决方案。 关于神济昌华 神济昌华（北京）生物科技有限公司（英文名“SineuGene”，简称“神济昌华”）成立于2021年底，是一家专注于神经系统疾病基因治疗的生物医药企业。核心管线源于清华大学医学院贾怡昌教授实验室在神经科学领域十余载的基础科研成果。公司建立了果蝇、小鼠、巴马猪等新型基因敲入动物疾病模型平台，最大程度还原了疾病特征，以寻找更可靠的创新药物靶点；建立了中枢神经系统AAV筛选平台，开发靶向性强、递送效率高、免疫原性低的新型AAV血清型；建立了从靶点筛选、序列设计优化，到核酸合成、化学修饰和递送技术开发等中枢神经系统小核酸药物研发平台。结合AAV介导的基因表达，以及小核酸介导基因表达调控等技术手段，公司布局了多个产品研发管线，致力于攻克肌萎缩侧索硬化症（ALS）、脑卒中（Stroke）、帕金森病（PD）、阿尔兹海默症（AD）、脊髓小脑共济失调3型（SCA3）、亨廷顿舞蹈症（HD）、自闭症（ASD）等神经系统疾病。目前，神济昌华针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的首研管线SNUG01已在北京大学第三医院启动研究者发起的临床研究（IIT），并于2025年3月21日正式获得美国FDA临床试验许可。 神济昌华创始团队均具清华大学背景，组建了兼具科研、产业与管理经验的核心团队，三年内成功构建起分阶段概念验证的完整新药研发链条。团队成员70%以上拥有硕士或博士学历，毕业于清华大学、北京大学、中国科学院、北京生命科学研究所（NIBS）、德国汉诺威医科大学等海内外知名院校及科研机构，在药物开发、临床运营和基础科研等方面均拥有多年经验。公司搭建了从靶点发现、概念验证、筛选与优化、临床前、CMC，到注册申报、医学及临床运营等模块化平台，支持药物全流程开发。 神济昌华的愿景是为全球神经系统疾病患者提供高效安全的基因治疗方案。 编辑 | 严斯瀛 审核 | 罗 懿 校对 | 李笑晴 终审 | 贾怡昌 点击“阅读原文” 前往官网
2025年4月18日，神济昌华自主研发的基因治疗药物SNUG01多中心临床研究（IIT-02）在浙江大学医学院附属第二医院正式启动，由渐冻症领域权威专家吴志英教授领衔开展。
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