近日，北京大学第三医院成功完成SNUG01多中心临床研究（IIT-02）首例受试者给药。SNUG01是神济昌华自主研发的全球首款（First-in-Class）靶向TRIM72的基因治疗药物，适应症为肌萎缩侧索硬化（ALS，俗称“渐冻症”）。 该研究由渐冻症领域权威专家樊东升教授领衔，正在北京大学第三医院、浙江大学医学院附属第二医院、福建医科大学附属协和医院等多家顶尖医疗机构同步推进，旨在系统性评估不同剂量下药物（经鞘内注射给药）的安全性、耐受性及初步有效性，为后续剂量优化及疗效验证提供重要数据支持。 首例受试者接受SNUG01给药 樊东升教授表示：“首例受试者给药是IIT-02研究的重要里程碑。基于前期研究的积极数据，我们期待通过多中心协作，进一步探索该药物的潜在疗效和治疗方案，为ALS治疗开辟全新路径。” SNUG01以重组腺相关病毒9型（rAAV9）为载体，通过鞘内注射（IT）精准递送人源TRIM72基因至神经元。临床前研究表明，TRIM72可能通过多重机制，如膜修复功能、抗氧化/线粒体功能修复、减少应激颗粒产生等，延缓ALS患者神经元的退行性病变，展现出显著的神经元保护作用。此前完成的SNUG01-IIT-01研究已验证该药物安全耐受性良好，在疗效指标及生物标志物改善方面呈现积极信号。与仅针对特定基因突变型ALS的疗法不同，SNUG01凭借其多维度神经保护机制，有望覆盖更广泛的ALS亚型患者，特别是为占患者群体90%、目前尚无有效治疗手段的散发型ALS提供潜在解决方案。 目前，IIT-02的患者招募工作持续进行中，符合条件的ALS患者可通过合作医院渠道报名参与。未来，神济昌华将继续携手临床专家与行业伙伴，以创新疗法攻克神经系统疾病治疗难题，为全球患者点亮生命曙光。 关于神济昌华 神济昌华（北京）生物科技有限公司（英文名“SineuGene”，简称“神济昌华”）成立于2021年底，是一家专注于神经系统疾病基因治疗的生物医药企业。核心管线源于清华大学医学院贾怡昌教授实验室在神经科学领域十余载的基础科研成果。公司建立了果蝇、小鼠、巴马猪等新型基因敲入动物疾病模型平台，最大程度还原了疾病特征，以寻找更可靠的创新药物靶点；建立了中枢神经系统AAV筛选平台，开发靶向性强、递送效率高、免疫原性低的新型AAV血清型；建立了从靶点筛选、序列设计优化，到核酸合成、化学修饰和递送技术开发等中枢神经系统小核酸药物研发平台。结合AAV介导的基因表达，以及小核酸介导基因表达调控等技术手段，公司布局了多个产品研发管线，致力于攻克肌萎缩侧索硬化症（ALS）、脑卒中（Stroke）、帕金森病（PD）、阿尔兹海默症（AD）、脊髓小脑共济失调3型（SCA3）、亨廷顿舞蹈症（HD）、自闭症（ASD）等神经系统疾病。目前，神济昌华针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的首研管线SNUG01已在北京大学第三医院启动研究者发起的临床研究（IIT），并于2025年3月21日正式获得美国FDA临床试验许可。 神济昌华创始团队均具清华大学背景，组建了兼具科研、产业与管理经验的核心团队，三年内成功构建起分阶段概念验证的完整新药研发链条。团队成员70%以上拥有硕士或博士学历，毕业于清华大学、北京大学、中国科学院、北京生命科学研究所（NIBS）、德国汉诺威医科大学等海内外知名院校及科研机构，在药物开发、临床运营和基础科研等方面均拥有多年经验。公司搭建了从靶点发现、概念验证、筛选与优化、临床前、CMC，到注册申报、医学及临床运营等模块化平台，支持药物全流程开发。 神济昌华的愿景是为全球神经系统疾病患者提供高效安全的基因治疗方案。 编辑 | 严斯瀛 审核 | 罗 懿 校对 | 杨小琴 点击“阅读原文” 前往官网
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