2025年3月6日，由北京大学第三医院神经内科牵头、渐冻症领域权威专家樊东升教授领衔开展的SNUG01基因治疗药物多中心临床研究（IIT-02）在京启动，标志着该药物针对肌萎缩侧索硬化（ALS）的临床研究进入新阶段。 双方团队合影 本次启动的IIT-02研究采用多中心、单臂、开放设计，重点探索不同剂量下鞘内注射SNUG01治疗ALS患者的安全性、耐受性及初步疗效。项目由北医三院樊东升教授担任主要研究者，神济昌华为申办方，依托国内规模最大的渐冻症诊疗中心——北医三院神经内科，联合浙江大学医学院附属第二医院、福建医科大学附属协和医院等多家顶尖医疗机构共同推进。 北医三院两个院区共同参与本次启动会 SNUG01是神济昌华基于内源性神经保护分子SG001，采用腺相关病毒（AAV）为载体开发的创新基因治疗药物，具有"一次给药，长期有效"的潜在优势。在临床前动物研究中，SNUG01展现出显著的神经元保护作用。此前完成的SNUG01-IIT-01研究已验证该药物安全耐受性良好，在疗效指标及生物标志物改善方面呈现积极信号。 樊东升教授在启动会中表示：“基于前期研究的积极信号，我们期待通过多中心团队的协同合作，系统评估SNUG01在ALS临床治疗方面的潜力，为患者探索更优治疗方案。扎实的临床数据将为后续研究奠定科学基础。” 樊东升教授 神济昌华联合创始人、CEO彭林博士表示：“SNUG01的研发始终聚焦未被满足的临床需求。与北医三院及樊教授团队的合作，将加速AAV基因治疗在ALS领域的临床验证进程。我们期待通过精准的剂量探索，多方面验证药物特性，为突破性疗法的开发提供科学支撑。” 彭林博士 作为神济昌华首款进入临床阶段的基因治疗药物，SNUG01的研发进展标志着企业在神经系统疾病领域的实质性突破。本次多中心研究的开展，不仅为ALS治疗方案的优化提供关键数据支持，更有望推动我国基因治疗临床科研体系的协同发展。随着研究的深入推进，该药物或将为渐冻症治疗开辟新路径，给患者群体带来新的曙光。 关于神济昌华 神济昌华（北京）生物科技有限公司（英文名“SineuGene”，简称“神济昌华”）成立于2021年底，是一家专注于神经系统疾病基因治疗的生物医药企业。核心管线源于清华大学医学院贾怡昌教授实验室在神经科学领域十余载的基础科研成果。公司建立了果蝇、小鼠、巴马猪等新型基因敲入动物疾病模型平台，最大程度还原了疾病特征，以寻找更可靠的创新药物靶点；建立了中枢神经系统AAV筛选平台，开发靶向性强、递送效率高、免疫原性低的新型AAV血清型；建立了从靶点筛选、序列设计优化，到核酸合成、化学修饰和递送技术开发等中枢神经系统小核酸药物研发平台。结合AAV介导的基因表达和编辑，以及小核酸介导基因表达调控等技术手段，公司布局了多个产品研发管线，致力于攻克肌萎缩侧索硬化症（ALS）、脑卒中（Stroke）、帕金森病（PD）、阿尔兹海默症（AD）、亨廷顿舞蹈症（HD）、自闭症（ASD）等神经系统疾病。目前，神济昌华针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的首研管线SNUG01已在北京大学第三医院启动研究者发起的临床研究（IIT）。 神济昌华创始团队均具清华大学背景，组建了兼具科研、产业与管理经验的核心团队，三年内成功构建起分阶段概念验证的完整新药研发链条。团队成员70%以上拥有硕士或博士学历，毕业于清华大学、北京大学、中国科学院、北京生命科学研究所（NIBS）、德国汉诺威医科大学等海内外知名院校及科研机构，在药物开发、临床运营和基础科研等方面均拥有多年经验。公司搭建了从靶点发现、概念验证、筛选与优化、临床前、CMC，到注册申报、医学及临床运营等模块化平台，支持药物全流程开发。 神济昌华的愿景是为全球神经系统疾病患者提供高效安全的基因治疗方案。 编辑 | 严斯瀛 校对 | 李笑晴 杨小琴 审核 | 罗 懿 点击“阅读原文” 前往官网
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