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30亿美元一日蒸发,罕见病新药III期临床失败

2025年12月29日,Ultragenyx Pharmaceutical(NASDAQ: RARE)与Mereo BioPharma(NASDAQ: MREO)联合宣布,其合作开发的成骨不全症(OI)潜在疗法Setrusumab(UX143),在两项关键III期临床试验Orbit和Cosmic的中期分析中,均未达到降低年化临床骨折率的主要终点,仅成功达到改善骨密度(BMD)的次要终点,且未观察到新的安全性问题。 受此消息影响,两家合作药企股价遭遇重创:Ultragenyx股价单日暴跌42%,市值蒸发约15亿美元;Mereo BioPharma股价更是狂泻90%,面临毁灭性打击。 Setrusumab是一种全人源单克隆抗体,曾被视为治疗成骨不全症的潜在突破性疗法。
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