2025年4月15日，因诺惟康团队与北京协和医院睢瑞芳教授团队的合作研究论文，在眼科经典杂志IOVS (Investigative Ophthalmology & Visual Science)发表。该论文详细报道了用于治疗X连锁视网膜劈裂的基因治疗药物IVB102注射液的临床前开发数据，主要创新点包括： 1）新型XLRS动物模型的构建、表型研究及自然病史研究； 2）新型玻璃体腔注射AAV外壳开发及转导特性研究； 3）IVB102体内药效学研究及相关机制探索。 研究团队选取了在中国患者中常见的RS1错义突变R213W来构建动物模型，该模型准确地模拟了患者的临床表现，呈现显著的视网膜劈裂囊腔、ERG b波振幅受损及炎症反应增加。新型AAV外壳AAV.IVT18通过玻璃体腔注射可以同时有效转导光感受器细胞和双极细胞，有效实现RS1基因的原位表达。因此IVB102注射液 （AAV.IVT18-RS1）在体内显示出卓越的疗效，药物经玻璃体腔注射后可均匀感染整个小鼠视网膜，治疗后小鼠视网膜裂囊腔几乎全部闭合，ERG b波振幅与a波振幅的比值（b/a ratio）恢复到正常小鼠水平。且各治疗组ERG b波振幅在注射后8周开始显著提升，并在注射后16周恢复到接近WT小鼠水平。Rs1R213W小鼠模型视网膜的炎症激活在治疗后也相应减轻。
2026-07-15
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