2025年4月15日，因诺惟康团队与北京协和医院睢瑞芳教授团队的合作研究论文，在眼科经典杂志IOVS (Investigative Ophthalmology & Visual Science)发表。该论文详细报道了用于治疗X连锁视网膜劈裂的基因治疗药物IVB102注射液的临床前开发数据，主要创新点包括： 1）新型XLRS动物模型的构建、表型研究及自然病史研究； 2）新型玻璃体腔注射AAV外壳开发及转导特性研究； 3）IVB102体内药效学研究及相关机制探索。 研究团队选取了在中国患者中常见的RS1错义突变R213W来构建动物模型，该模型准确地模拟了患者的临床表现，呈现显著的视网膜劈裂囊腔、ERG b波振幅受损及炎症反应增加。新型AAV外壳AAV.IVT18通过玻璃体腔注射可以同时有效转导光感受器细胞和双极细胞，有效实现RS1基因的原位表达。因此IVB102注射液 （AAV.IVT18-RS1）在体内显示出卓越的疗效，药物经玻璃体腔注射后可均匀感染整个小鼠视网膜，治疗后小鼠视网膜裂囊腔几乎全部闭合，ERG b波振幅与a波振幅的比值（b/a ratio）恢复到正常小鼠水平。且各治疗组ERG b波振幅在注射后8周开始显著提升，并在注射后16周恢复到接近WT小鼠水平。Rs1R213W小鼠模型视网膜的炎症激活在治疗后也相应减轻。
2026-06-05
53页
购买咨询
400-9696-311 转1
问题咨询
400-9696-311 转2
商务合作
400-9696-311 转3
投诉及建议
400-9696-311 转4
关注摩熵医药公众号
随时查阅行业资讯
摩熵医药数据小程序
掌上数据查询系统
川公网安备51019002008863号
本网站未发布麻醉药品、精神药品、医疗用毒性药品、放射性药品、戒毒药品和医疗机构制剂的产品信息
收藏
登录后参与评论
暂无评论