上周五， Sarepta Therapeutics在一则声明中，证实了其今年基因治疗临床试验 中第3例 患者死亡，且同样死于急性肝衰竭。 尽管该死亡案例和前两例是不同的药物所致，但同样的死因、同样的病毒载体，还是让 Sarepta和其重磅DMD基因治疗 Elevidys 深陷质 疑当 中。 Elevidys是一款商业化基因治疗产品，于2023年6月获得FDA加速批准，用于 治疗 4-5岁可行走DMD患者。
第3例患者死亡！还是肝衰竭，还是AAVrh74
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