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全球首个!一国产基因疗法启动 III 期临床

视网膜变性 基因疗法

了解企业: 天泽云泰

11 月 21 日,天泽云泰生物在 Clinicaltrials 网站登记一项 III 期临床 , 评估基因治疗药物 VGR-R01 治疗结晶样视网膜变性 (BCD) 的疗效和安全性 (NCT06699108) 。 BCD 是一种常染色体隐性遗传的进展 性视网膜变性疾病,其患者主要存在视力下降和夜盲等症状。 VGR-R01 是天泽云泰自主研发的基因治疗创新药,该药物通过携带人类 CYP4v2 编码序列的新型 AAV 载体 递送。

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