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雷特综合征基因治疗临床试验首批临床数据发布

罕见病信息网罕见病信息网
2024/12/26
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125
Rett 综合征 NGN-401

Neurogene公司前不久宣布，在其进行的评估NGN-401基因疗法治疗女童雷特综合征（Rett syndrome）患者的1/2期开放标签试验中，低剂量组的首批四名患者获得了积极的中期临床数据，且低剂量NGN-401显示出良好的安全性。 Neurogene 公司创始人兼首席执行官 Rachel McMinn 博士表示：“NGN-401低剂量队列的中期阳性数据显示首批四名患者在雷特综合征核心临床领域上表现出有意义的技能进步和发育里程碑。 与雷特综合征的自然病史进行比较和对照，这是一个非常令人惊喜的结果。”。

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