阿尔茨海默病（Alzheimer's Disease，AD），这一被喻为“记忆的橡皮擦”的疾病，正伴随着全球老龄化趋势的加剧而变得愈发严峻。据统计，目前全球患者已近5000万，且预计2050年突破1亿。在有效治疗方案匮乏之际，美国Longeveron公司的laromestrocel（Lomecel-B，同种异体间充质干细胞药物）在2a期CLEAR MIND临床试验中取得了积极成果。日前，《Nature Medicine》杂志公布了其正在推进的2a期临床阶段研究数据，laromestrocel展现出卓越的治疗效果，其对患者多个指标的认知功能改善效果呈现剂量依赖性，且达到安全性主要终点，有望为阿尔茨海默病患者带来了新的治疗希望。
该项研究发表于《Nature Medicine》杂志
（图源：Nature Medicine）
长期以来，“β-淀粉样蛋白沉积理论”与“Tau蛋白假说”一直是阿尔茨海默病研究领域的核心理论。然而，随着研究的深入，科学家们也逐渐意识到，炎症反应与神经血管功能障碍同样是痴呆症状的关键影响因素。在新兴的研究方向中，干细胞，尤其是间充质干细胞（如hUC-MSC），因其源自较早的胚胎发育阶段，更年轻、产量更高，具备促血管生成、抗炎、免疫调节及组织修复等多重作用机制，且这些特性在小鼠AD模型实验已得到验证，被认为在AD治疗中有较高的潜在应用价值早先的第一阶段研究中，laromestrocel治疗就达到了主要安全终点，未出现安全问题，并显示出改善患者认知功能的潜力。为了进一步探索laromestrocel在AD治疗中的潜在价值，研究者们设计并实施了一项涉及49名患者的随机、双盲、安慰剂对照、平行组的2a期临床试验。该试验评估了laromestrocel在减缓AD临床进展、减少大脑萎缩及减轻神经炎症方面的安全性和有效性。这一研究旨在更深入地了解laromestrocel在AD治疗中的应用前景。
laromestrocel多模式作用机制 (MOA)研究人员采用随机对照试验，将受试者分为四组，评估laromestrocel治疗阿尔茨海默病的效果。通过MRI和生物标志物检测，精确监测大脑变化和分子机制，laromestrocel在阿尔茨海默病治疗中展现出良好安全性与疗效，试验结果振奋人心！在安全性方面，研究达到预设安全终点，于治疗期间严重不良事件少且与药物无关，且药物耐受性佳，未出现输液反应或超敏反应。此外，临床评估显示，laromestrocel能够减缓患者疾病进展，39周时患者复合阿尔茨海默病评分（CADS）改善，蒙特利尔认知评估（MoCA）和日常生活活动量表（ADCS-ADL）评分也趋好。另外，脑萎缩方面，laromestrocel使全脑体积萎缩减缓48.4%，左侧海马体体积萎缩减缓61.9%，多个关键脑区萎缩减轻。DTI结果可以看出，laromestrocel治疗组扣带回皮质平均扩散率降低，意味着神经炎症也有显著减轻。此外，从生物标志物层面来看，laromestrocel治疗早期即显著降低血清可溶性TIE2水平，提示其可能通过调控TIE2信号通路发挥治疗作用。综上所述，该研究成果展现了laromestrocel的显著应用价值，不仅有力验证了laromestrocel在治疗轻度阿尔茨海默病中的安全性，而且初步揭示了其在提升认知功能及延缓脑萎缩进程方面的积极效果。阿尔茨海默症作为一种破坏性强、进行性发展的神经认知障碍，长期缺乏有效治疗方案。
阿尔茨海默症患者
近年来，已有三种针对β淀粉样蛋白（Aβ）的单克隆抗体药物（aducanumab、lecanemab、Donanemab）获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，且lecanemab作为首款完全获批的阿尔茨海默病药物，已在多个国家和地区获得认可，治疗领域仍在不断探索中。除了单克隆抗体药物，胆碱酯酶抑制剂和NMDA受体拮抗剂等不同类型的药物也已用于治疗阿尔茨海默症或其相关症状，包括胆碱酯酶抑制剂（如多奈哌齐、卡巴拉汀、加兰他敏等）和N-甲基-D-天冬氨酸（NMDA）受体拮抗剂（如美金刚）等，它们通过改善神经递质传递或调节神经受体功能等机制发挥作用，为治疗注入了新活力，但仍需进一步临床研究验证其疗效和安全性。干细胞疗法，特别是laromestrocel，展现出了令人期待的安全性和有效性。laromestrocel作为间充质基质细胞（MSC）疗法，拥有多种潜在机制，可解决大脑中的炎症反应，具有治疗阿尔茨海默病的潜力。Longeveron公司首席执行官Wa'el Hashad多次强调：“作为一种间充质基质细胞（MSC）疗法，laromestrocel拥有多种潜在机制，可以解决大脑中的炎症反应，且不受到以往疗法限制。安全性和疗效数据，也显示了其独特的治疗潜力，为未来的临床开发提供了基础。”凭借其优越的临床数据，laromestrocel已获得FDA的再生医学高级疗法（RMAT）称号和快速通道认定。纵观我国，人口基数庞大，老龄化问题日益凸显，阿尔茨海默症已成为威胁国民健康的重要疾病之一。根据《中国阿尔茨海默症报告2024》统计，我国现存痴呆患病人数近1700万，占全球总数近30%。面对这一严峻挑战，国内医学专家广泛认同细胞疗法在阿尔茨海默病治疗领域展现出的巨大潜力，专家们普遍认为，细胞疗法有望针对阿尔茨海默病等复杂疾病的特征性病理变化，提供创新性的解决方案，为患者带来新的治疗选择。目前，我国在干细胞治疗阿尔茨海默病领域已形成从基础到临床的完整研究体系，基础研究聚焦间充质干细胞、诱导多能干细胞及神经干细胞的多样化应用。华南干细胞与再生医学研究中心等机构研究发现，人脐带间充质干细胞具有修复损伤神经细胞的功能，能够显著提高阿尔茨海默病模型动物的学习记忆和认知能力。据不完全统计，包括中国北京血液干细胞移植中心、广州西南干细胞和再生医学研究中心等机构均注册了相关临床试验。尽管现有治疗手段能在一定程度上改善患者症状，但阿尔茨海默症仍面临多项亟待突破的难题。干细胞疗法、基因编辑技术及免疫调控策略等新兴治疗手段正逐步展现出其在阿尔茨海默病等神经系统性疾病治疗中的潜力，成为当前科研与临床探索的重要前沿方向。随着这些领域相关临床试验的不断深入与进展，我们期待这些创新疗法为阿尔茨海默症患者开启全新的治疗篇章。[1]Allogeneic mesenchymal stem cell therapy with laromestrocel in mild Alzheimer’s disease: a randomized controlled phase 2a trial.
https://www.nature.com/articles/s41591-025-03559-0#Sec2
[2]Lomecel-B Effects on Alzheimer's Disease (CLEARMIND).
https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05233774
[3]Cummings, J., Osse, A. M. L., Cammann, D., Powell, J. & Chen, J. Anti-amyloid monoclonal antibodies for the treatment of Alzheimer’s disease. BioDrugs 38, 5–22 (2024).
[4]https://www.ebiotrade.com/newsf/2025-3/20250311061138928.htm
[5]https://bydrug.pharmcube.com/news/detail/ecdbc0a460b3c149a1555b317b9832be
[6]阿尔茨海默病新药获FDA批准，实现病症到病因治疗突破.
https://baijiahao.baidu.com/s?id=1770816068249969918&wfr=spider&for=pc
[7]又一款阿尔茨海默病口服缓释药在美获批，将于明年开售.
https://baijiahao.baidu.com/s?id=1806282821886362436&wfr=spider&for=pc
[8]Longeveron官网，https://longeveron.com/lomecel-b/
[9]Lomecel-B细胞疗法在2a期阿尔茨海默氏症临床试验中表现积极，https://www.zhihuiya.com/news/info_3962.html免责声明 :本文所含的信息来源于文中可靠信源，仅供读者一般参考之用，不应作为决策依据，DrG的雍熙路对因使用本文内容而造成的一切损失，不承担任何责任。部分图片来源于网络，如涉及版权问题，敬请联系我们以便采相应处理举措。
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2026-06-08
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