FDA人员对2020-2023年批准的新分子实体（NME）非肿瘤罕见病上市申请的分析发现，在确定的60个获得孤儿药认定的NDA和BLA申请中，40个申请（67%）利用1项充分且对照良好（AWC）的临床试验加上确证性证据来满足FDA的有效性实质性证据（SEE）的要求；12个申请（20%）利用1项极具说服力的AWC试验满足SEE要求；只有8个申请（13%）提供了2项或更多AWC试验。 同期获批的用于治疗常见疾病的非肿瘤NME药物申请，71%（49/69）提供了2项或更多AWC试验。 有效性实质性证据（SEE）是NME NDA和BLA上市申请的必要条件，其重要特征包括科学证据的质量和数量，建立SEE通常需要2个或更多AWC临床试验的数据来证明。
2026-07-26
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