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让“罕见”被看见——陈志明/陈浩/杨勇团队合作为汗孔角化症患者点亮新希望

医科院皮肤病医院

05/30

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杨勇陈浩

近日，中国医学科学院皮肤病医院陈志明/陈浩/杨勇团队合作在皮肤科顶级期刊《J Am Acad Dermatol》以论著形式在线发表题为“Safety and Efficacy of Topical Simvastatin Plus Cholesterol Cream vs Topical Simvastatin Cream Alone for Porokeratosis Ptychotropica: A randomized, single-blind, split-body, placebo-controlled investigator-initiated trial”的研究。这是一项单中心、随机、单盲、安慰剂和自身对照、研究者发起的临床研究，旨在评估外用辛伐他汀乳膏治疗疣状汗孔角化症的有效性和安全性，并比较辛伐他汀单方乳膏和辛伐他汀/胆固醇复方乳膏的长期疗效和安全性。

汗孔角化症是一组少见的炎症性角化异常性单基因遗传性皮肤病，包括多种类型，其中疣状汗孔角化症最为严重，以男性多见，表现为臀部大面积疣状增生性斑块，常伴明显瘙痒，尚无有效的治疗手段。该病癌变率高达7.5%，开发精准疗法具有重要的临床意义。有个案报道外用他汀类药物对汗孔角化症有一定效果，但是缺乏大样本、随机、设盲、安慰剂对照的高质量临床研究支持。

本试验共筛选了24名疣状汗孔角化症患者，最终16名患者完成了试验。受试者随机分为单方组和复方组，每位受试者再随机分配左侧或右侧臀部为药物侧。单方组受试者的药物侧皮损外用2%辛伐他汀乳膏，复方组受试者的药物侧皮损外用2%辛伐他汀/2%胆固醇乳膏，另一侧均使用安慰剂对照。8周后进行初步疗效评估，若药物侧疗效优于安慰剂侧，则受试者双侧皮损均接受既定分组中的药物治疗，持续观察1年。

治疗8周后，初步评估显示药物侧疗效优于安慰剂侧。48周后，两组患者皮损均显著改善；组内分析显示，两组PPASI评分下降与基线相比具有统计学意义（p＜0.05）。组间比较表明，复方组与单方组的PPASI评分改善无统计学差异（p＞0.05），提示辛伐他汀单方制剂和复方制剂疗效相当。所有受试者的瘙痒症状均得到显著改善，瘙痒评分在第8周急剧下降，并在整个48周的治疗期内持续降低。长期使用耐受性良好。

图1 受试者的临床、PPASI评分及瘙痒VAS评分改善情况

本研究聚焦于临床难治性、遗传性皮肤病：疣状汗孔角化症的治疗策略探索，首次通过随机、设盲、安慰剂对照的临床研究证实干预甲羟戊酸代谢途径对疣状汗孔角化症的靶向治疗效果。结果提示，局部外用辛伐他汀乳膏和辛伐他汀/胆固醇乳膏都能够长期、有效缓解红斑、角化、鳞屑和瘙痒症状，且具有较好的安全性，为疣状汗孔角化症患者的临床治疗决策提供了高质量的循证医学证据。

该研究工作得到中国医学科学院医学与健康科技创新工程（2021-I2M-1-018）和国家自然科学基金（No. 82130091）项目的支持。陈志明医师、陈浩教授和杨勇教授为本文的通讯作者，陈志明医师、刘依和博士为本文的共同第一作者。研究得到了院所病理科和性病流行病学室的大力支持。