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罕见疾病的单病种发病率极低，药物研发的难度远远超过常见多发疾病，因此罕见疾病药物的临床研发，除了应遵循一般药物的研发规律以外，更应密切结合其自身疾病特点，在确保严谨科学的基础上，采用更为灵活的设计，以通过有限的患者数据，获得更加充分的科学证据，满足获益与风险的评估，支持监管决策。为促进罕见疾病药物研发，在国家药品监督管理局的部署下，药审中心组织制定了《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》（见附件）。
根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》（药监综药管〔2020〕9号）要求，经国家药品监督管理局审查同意，现予发布，自发布之日起施行。
特此通告。
附件：罕见疾病药物临床研发技术指导原则
国家药监局药审中心
2021年12月31日
2026-07-15
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14160
2026年04月24日 10:00
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