【CTR20222689】一项评价Tinlarebant在青少年受试者Stargardt病治疗中的安全性和疗效的 III 期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究

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基本信息

登记号

CTR20222689

试验状态

已完成

药物名称

Tinlarebant片

药物类型

化学药

规范名称

Tinlarebant片

首次公示信息日的期

2022-11-17

临床申请受理号

CXHL2200417

靶点

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适应症

青少年受试者Stargardt病

试验通俗题目

一项评价Tinlarebant在青少年受试者Stargardt病治疗中的安全性和疗效的 III 期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究

试验专业题目

一项评价Tinlarebant在青少年受试者Stargardt病治疗中的安全性和疗效的 III 期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究

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联系人邮编

201203

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临床试验信息

试验目的

主要目的：评估 Tinlarebant 在基线时 DDAF 总病变大小 ≤1.90 mm2 的 STGD1 青少年受试者中减缓萎缩病变增长的疗效；评估 Tinlarebant 减缓总体 STGD1 青少年受试者萎缩病变增长的疗效；次要目的：通过自发荧光减少（即 DAF 病变）的面积变化、BCVA 和光感受器形态学评估 Tinlarebant 在 STGD1 青少年受试者中的疗效；评价 Tinlarebant 在 STGD1 青少年受试者中的药效学 (PD)；评估 Tinlarebant 的全身和眼部安全性和耐受性探索性目的：基于探索性终点评估，评估 Tinlarebant 在 STGD1 青少年受试者中的疗效。

试验分类

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试验类型

平行分组

试验分期

Ⅲ期

随机化

盲法

双盲

试验项目经费来源

试验范围

国际多中心试验

目标入组人数

国内: 60 ；国际: 60 ；

实际入组人数

国内: 46 ；国际: 104 ；

第一例入组时间

2022-12-23;2022-06-27

试验终止时间

2025-08-04;2025-09-12

是否属于一致性

否

入选标准

1.12至20岁（含）的男性或女性受试者。；2.受试者必须患有临床诊断的STGD1，且确定在ABCA4基因中存在至少1个突变。；3.入组时能够充分检查研究眼的眼底。 a. 研究眼将是符合所有入选和排除标准的眼。 b. 如果双眼均符合所有入选和排除标准，则选择具有较小病变的眼作为研究眼。 c. 如果双眼均符合所有入选和排除标准且病变大小相同，则选择BCVA更佳的眼作为研究眼。 d. 如果双眼均符合所有入选和排除标准，病变大小相同，且BCVA相同，则默认为右眼。；4.受试者必须具有边界清晰的萎缩病变，总大小在3个视盘面积 (7.62 mm2) 内，在研究眼中通过FAF (DDAF)成像测量并由中心阅片实验室确认（Fleckenstein et al, 2011; Sunness et al, 2007）。病变或至少1处病灶性病变（如果存在多处病变（多病灶性萎缩病变））必须位于黄斑区且大于0.02个视盘面积 (0.05 mm2) 。；5.根据 ETDRS 字母评分，受试者研究眼的 BCVA 必须为 20/200 或更佳。对侧眼未要求最低 VA。；6.受试者及其父母或法定监护人愿意在参与任何研究相关程序之前，在伦理审查委员会 (IRB)/独立伦理委员会 (IEC)/人类临床研究伦理委员会 (HREC) 批准的知情同意书 (ICF) 上提供同意。；7.受试者同意遵守所有方案要求。；

排除标准

1.筛选时患有研究者认为会使治疗效果评估复杂化的任何眼部疾病（STGD1除外）。；2.过去3个月内研究眼有眼部手术史。；3.过去3个月内或试验用药物的5个半衰期内（以较短者为准）使用任何类型的试验用药物。；4.接受任何既往基因治疗。；5.患有维生素A缺乏症，定义为血浆维生素A值低于20μg/dL (= 0.7μmol/L) 。；6.在开始研究治疗给药前的最后2周或药物洗脱期（以时间较长者为准）内使用可能影响研究药物作用的药物，如异维A酸（13-顺式-视黄酸）或其他视黄醇调节剂或衍生物。；7.不愿意停用维生素A或β-胡萝卜素补充剂。；8.在研究药物给药前30天内使用任何已知属于细胞色素P450 (CYP) 酶的中效或强效抑制剂/诱导剂的药物或补充剂（例如，利福平、巴比妥类药物、吩噻嗪类药物、西咪替丁、卡马西平、圣约翰草），或在研究药物给药前48小时内摄入属于CYP酶的中效或强效抑制剂/诱导剂并且根据研究者的判断可能会影响受试者安全性或研究结果有效性的食物（例如，葡萄柚、石榴、杨桃、苦橙[酸橙]）。；9.存在任何危及生命的疾病，包括当前的恶性肿瘤。；10.筛选时丙氨酸转氨酶/天冬氨酸氨基转移酶 > 2.5×正常值上限。；11.存在肾功能不全，定义为筛选时肾小球滤过率估计值（床边Schwartz）< 30mL/min/1.73m2。；12.妊娠或哺乳期女性；不愿意或无法使用可接受避孕方法（或禁欲）的具有生育能力的女性。在随机分组前，育龄女性的妊娠试验结果必须为阴性（附录13.5）。；13.不同意女性配偶/伴侣使用适当避孕措施（例如避孕套）或无生育能力（即手术绝育）的男性受试者（附录13.5）。；14.不愿意或无法提供签署的知情同意书。；15.研究者认为受试者不适合进入研究。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

中国医学科学院北京协和医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

100730

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