【ChiCTR2500102264】ZVS203e注射液的有效性和安全性研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2500102264

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2025-05-12

临床申请受理号

靶点

适应症

视网膜色素变性

试验通俗题目

ZVS203e注射液的有效性和安全性研究

试验专业题目

基因编辑药物ZVS203e注射液治疗RHO基因突变导致的视网膜色素变性的单臂、开放标签I/II期临床研究

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

主要目的： 1)评估视网膜下注射ZVS203e注射液的安全性和耐受性； 2)评估视网膜下注射ZVS203e注射液的有效性。次要目的： 1）评估ZVS203e的免疫原性； 2) 评估ZVS203e的药代动力学特征。

试验分类

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试验类型

单臂

试验分期

Ⅰ期+Ⅱ期

随机化

无

盲法

无

试验项目经费来源

北京中因科技有限公司

试验范围

目标入组人数

12;6

实际入组人数

第一例入组时间

2025-03-01

试验终止时间

2045-12-01

是否属于一致性

入选标准

1.临床诊断为视网膜色素变性（RP）的患者（年龄大于等于18岁）； 2.经基因检测确诊携带RHO（c.403C>T，p.R135W）基因定点突变，且不合并其它眼科遗传病； 3.经研究者判断目标眼有存活的视网膜感光细胞和视网膜色素上皮细胞； 4.目标眼最佳矫正视力为2.0 LogMAR至0.5 LogMAR之间（含2.0 LogMAR及0.5 LogMAR，相当于数指到60个字母）； 5.受试者及其配偶同意在试验期间及给药后的至少1年内采取有效的避孕措施； 6.自愿参加临床试验并签署知情同意书，能按方案要求完成全部试验过程。；

排除标准

1.研究者判断目标眼现患有或曾患有黄斑裂孔或黄斑区新生血管等黄斑部病变； 2.患有其他眼部疾病，可能会妨碍手术或干扰对研究终点的解释，如青光眼，糖尿病视网膜病，眼部或眼周感染，活动性眼内炎等； 3.目标眼入组前3个月接受过任何眼内手术，如白内障超声乳化吸除术； 4.目标眼曾接受以下眼内手术治疗：视网膜复位术、玻璃体切割术； 5.入组前1个月内患有可能影响试验药物疗效和安全性评价的病毒感染性疾病； 6.入组前3个月内参加过任何药物或医疗器械临床试验者； 7.任意眼既往曾接受过针对RP及其它眼部疾病基因治疗或干细胞治疗，包括但不限于其它病毒载体基因疗法，mRNA疗法等； 8.入组前3个月内接受过可能影响试验药物疗效和安全性评价的药物治疗（例如雷珠单抗、贝伐单抗、阿柏西普、康柏西普）； 9.目前正在使用或可能需要使用会引起眼睛毒性的全身用药，比如补骨脂素、利塞麟酸或他莫昔芬等； 10.入组前1个月内使用过全身性皮质类固醇药物，疗程大于7天或剂量大于1.5 mg/Kg/天； 11.患有严重消化道溃疡、骨质疏松症等疾病不适合接受全身性皮质类固醇治疗的患者； 12.已知对研究中计划使用的药物过敏； 13.以下实验室检查异常有临床意义者：肝功能：ALT或AST升高>2倍正常值上限；患有药物控制不良的高血压：平均收缩压≥160 mmHg或平均舒张压≥100 mmHg；凝血功能异常者（凝血酶原时间≥正常值上限3秒，活化部分凝血活酶时间≥正常值上限10秒）；血清病毒学检查：活动性乙型肝炎，丙肝病毒抗体（HCV-Ab）、人类免疫缺陷病毒抗体（HIV-Ab）或梅毒抗体阳性者； 14.有任何可能影响试验安全性评估或药物体内过程的既往病史或现病史，尤其是研究者认为具有临床意义的心血管、肝、肾、内分泌、消化道、肺、神经、血液、肿瘤、免疫或代谢紊乱等疾病史； 15.患有或曾患有全身损害性免疫性疾病； 16.妊娠期或哺乳期女性； 17.根据研究者判断，研究者认为其他原因不适合参加本临床试验者。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

北京大学第三医院

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