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首页 临床进展 重型β-地中海贫血单倍体异基因造血干细胞移植与基因编辑治疗的临床和成本效益分析

【ChiCTR2500100931】重型β-地中海贫血单倍体异基因造血干细胞移植与基因编辑治疗的临床和成本效益分析

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基本信息
登记号

ChiCTR2500100931

试验状态

尚未开始

药物名称

/

药物类型

/

规范名称

/

首次公示信息日的期

2025-04-17

临床申请受理号

/

靶点

/

适应症

重型β-地中海贫血

试验通俗题目

重型β-地中海贫血单倍体异基因造血干细胞移植与基因编辑治疗的临床和成本效益分析

试验专业题目

重型β-地中海贫血单倍体异基因造血干细胞移植与基因编辑治疗的临床和成本效益分析

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临床试验信息
试验目的

分析对比单倍体异基因造血干细胞移植与基因编辑治疗地中海贫血患儿的成本效益

试验分类
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试验类型

横断面

试验分期

其它

随机化

无

盲法

无

试验项目经费来源

自选课题（自筹）

试验范围

/

目标入组人数

7;4

实际入组人数

/

第一例入组时间

2025-05-01

试验终止时间

2026-05-01

是否属于一致性

/

入选标准

1.确诊重型β地中海贫血； 2.首次行异基因造血干细胞移植治疗（二次移植不纳入本次统计分析）或基因编辑治疗；；

排除标准

1.治疗前已有心、肝、肾等器官功能衰竭者； 2.治疗前合并严重感染者；；

研究者信息
研究负责人姓名
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试验机构

中山大学孙逸仙纪念医院

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