【ChiCTR2500097759】一项评估MAPK抑制剂一线靶向治疗儿童朗格罕细胞组织细胞增生症安全性及有效性的多中心随机对照临床研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2500097759

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2025-02-25

临床申请受理号

靶点

适应症

朗格罕细胞组织细胞增生症

试验通俗题目

一项评估MAPK抑制剂一线靶向治疗儿童朗格罕细胞组织细胞增生症安全性及有效性的多中心随机对照临床研究

试验专业题目

一项评估MAPK抑制剂一线靶向治疗儿童朗格罕细胞组织细胞增生症安全性及有效性的多中心随机对照临床研究

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临床试验信息

试验目的

探究MAPK通路抑制剂一线治疗LCH 患儿的疗效及安全性

试验分类

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试验类型

随机平行对照

试验分期

Ⅰ期

随机化

主要研究者使用SPSS（IBM SPSS 27.0）软件产生随机序列。

盲法

无

试验项目经费来源

自筹

试验范围

目标入组人数

106

实际入组人数

第一例入组时间

2025-02-11

试验终止时间

2029-02-11

是否属于一致性

入选标准

① 年龄在18岁以下，性别不限； ② 病灶活检病理证实为LCH，且未接受过针对LCH的相关治疗（包括MAPK抑制剂、长春碱类、阿糖胞苷、克拉曲滨、氯法拉滨及依托泊苷）； ③ 经国际组织细胞协会标准化评估方案提示存在 LCH 多系统受累、单系统多部位骨受累、单系统中枢危险部位的单部位骨受累（中枢危险部位为颅面部、眼部、耳部及口腔）、或单系统单部位椎体骨受累伴椎管内占位性病变压迫脊髓； ④ 病灶或（和）血浆基因检测存在MAPK通路相关基因突变。 ⑤ 签署知情同意书。；

排除标准

① 存在其他明确的恶性肿瘤； ② 伴有严重器官功能障碍，包括 a.严重肝功能损害，定义为以下几种情况之一：基于年龄血清总胆红素≥1.5×正常值上限，天冬氨酸转氨酶、丙氨酸转氨酶、碱性磷酸酶（AKP）≥2.5×正常值上限；b.严重的肾功能障碍:肌酐清除率<15ml/min/1.73m2；c. 心功能障碍，定义为以下几种情况之一：12导联体表心电图至少存在3次QTcF>0.47 秒；美国纽约心脏病学会分级≥2级的充血性心力衰竭；具有临床意义的心律失常，包括但不限于完全性左束支传导异常，II 度房室传导阻滞；临床有意义的冠心病、心肌病，严重瓣膜病；超声心动图检查显示左室射血分数（LVEF）＜50%； ③ 存在中枢神经系统受累，定义为以下几种情况之一：a.垂体受累：垂体核磁提示垂体柄增粗和（或）垂体后叶高信号消失，和（或）临床出现尿崩症；b.中枢占位性病变：核磁提示脑膜、脉络丛或脑实质存在T1低（等）信号，T2高信号的结节或占位性病变；c.神经退行性病变（Prosch 诊断标准）：小脑、基底节或脑桥在核磁T2加权像上存在异常信号，和（或）小脑进行性萎缩； ④ 具有活动性大出血者 (包括消化道大出血、肺泡出血、颅内出血等)； ⑤ 对治疗方案中的药物有严重过敏反应者； ⑥ 在试验和（或）随访阶段无法依从的患者； ⑦ 同时参加其他临床研究者； ⑧ 研究者认为不适合参加本研究的情形。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

首都医科大学附属北京儿童医院

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