ChiCTR2600119260
尚未开始
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2026-02-25
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血友病A
基于免疫应答模式构建机器学习个体化预测模型提升儿童血友病A抑制物清除能力的临床研究
基于免疫应答模式构建机器学习个体化预测模型提升儿童血友病A抑制物清除能力的临床研究
本研究旨在验证并应用一套融合凝血因子VIII (FVIII) 免疫应答规律与机器学习算法的免疫耐受诱导 (ITI) 个体化预测模型，以期实现儿童血友病A抑制物清除治疗的精准化。具体目的包括： 模型验证：通过回顾性队列研究，利用独立的外部数据对已构建的基于FVIII免疫应答“指数衰减模型”及机器学习算法的ITI个体化预测模型进行外部验证，评估其预测抑制物清除结局的准确性与稳健性。 临床应用与评估：开展前瞻性、单中心、单组目标值临床研究，将该预测模型应用于临床实践，指导ITI治疗方案的初始制定与动态调整（包括剂量选择及免疫抑制剂联用），并评估其在提高ITI成功率、缩短治疗时间、降低治疗成本以及改善患儿生活质量方面的临床有效性。 策略推广：最终建立一套可推广的儿童血友病A抑制物精准诊疗新策略，推动ITI治疗从“经验驱动”向“精准指导”转变，为卫生资源优化及其他罕见病管理提供科学依据。
单臂
其它
无
无
2026首都卫生发展科研专项
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57
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2026-01-01
2028-12-31
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1.血友病A，中间型/重型； 2.入组时年龄＜18岁； 3.连续两次以上检测抑制物≥0.6BU；；
请登录查看1.伴有其他免疫性疾病； 2.研究期间需要接受免疫预防注射、非本研究原因应用免疫抑制剂； 3.研究期间需要接受大型手术治疗；；
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