【CTR20241545】评估NGGT002静脉滴注治疗成人苯丙酮尿症的安全性、耐受性和初步有效性的临床试验

查看原文

立即下载

基本信息

登记号

CTR20241545

试验状态

进行中（招募中）

药物名称

NGGT-002注射液

药物类型

治疗用生物制品

规范名称

NGGT-002注射液

首次公示信息日的期

2024-05-10

临床申请受理号

CXSL2300905

靶点

请登录查看

适应症

苯丙酮尿症

试验通俗题目

评估NGGT002静脉滴注治疗成人苯丙酮尿症的安全性、耐受性和初步有效性的临床试验

试验专业题目

NGGT002静脉滴注治疗成人苯丙酮尿症的安全性和有效性的 I/II期临床研究

申办单位信息

申请人联系人

请登录查看

申请人名称

请登录查看

联系人邮箱

请登录查看

联系人邮编

215000

联系人通讯地址

请登录查看

临床试验信息

试验目的

主要目的评估NGGT002注射液在成人苯丙酮尿症（PKU）患者中的安全性和耐受性。评估NGGT002注射液在成人苯丙酮尿症患者中降低血浆苯丙氨酸（Phe）浓度的有效性。次要目的监测PKU疾病在饮食自由化、神经和心理症状以及患者生活质量方面的变化。评价治疗后，NGGT002在人体内的药代动力学(PK)、载体脱落和免疫原性特征。

试验分类

请登录查看

试验类型

单臂试验

试验分期

Ⅱ期

随机化

非随机化

盲法

开放

试验项目经费来源

试验范围

国内试验

目标入组人数

国内: 18 ；

实际入组人数

国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例入组时间

2024-07-25

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.性别不限，患者携带PAH 基因双等位基因致病性或可能致病性变异；2.年龄在18~55岁的成年患者；3.在过去24个月内，至少有两次检测血Phe浓度均≥600 μmol/L（10 mg/dL），其中至少有一次需在筛选期前6个月内检测；4.具有饮食管理的意愿及能力；5.根据研究者意见，愿意并能够遵守研究程序和要求；6.有生育能力的妇女必须在给药前7天内进行血HCG检查确认为阴性。受试者必须同意在NGGT002给药后至少一年内期间使用高效的避孕措施；7.自愿参加研究并签署知情同意书；

排除标准

1.抗AAV8中和抗体阳性（抗体滴度≥1：5）；2.采取现有疗法，疾病得到良好控制的受试者，如受试者正在接受药物治疗，如盐酸沙丙喋呤片、Pegvaliase-pqpz 等；3.给药前，患者血液学实验室检查超过以下任何限值： 1. 丙氨酸氨基转移酶（ALT）>1.5×ULN和/或天冬氨酸氨基转移酶（AST）>1.5×ULN; 2. 碱性磷酸酶（ALP）>1.5×ULN; 3. 总胆红素（TBil）>1.5×ULN，直接胆红素>1.5×ULN; 4. 国际标准化比值（INR）>1.5; 5. 血肌酐（Scr）>1.5×ULN; 6. 血液学值超出正常范围（血红蛋白：<110 g/L（男性），<100 g/L（女性），白细胞<3.0×10^9/L，中性粒细胞<1.5×10^9/L，血小板<100×10^9/L）; 7. 糖化血红蛋白（HbA1c）>6%或空腹血糖>6.1 mmol/L;；4.在筛选时，具有临床意义的异常生命体征、体格检查、实验室检测或其它相关结果，研究者认为不适合入组；5.经研究者评估，确定受试者存在皮质类固醇使用禁忌症或可能导致病情恶化；6.甲型肝炎病毒感染，活动性或隐匿性乙型肝炎病毒感染，活动性丙型肝炎病毒感染、人体免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性者，梅毒检测阳性者，活动性或潜伏性结核病（TB）感染；7.签署知情同意书前6个月内，有显著临床意义的肝脏病史，如脂肪变性、纤维化、非酒精性脂肪性肝炎和肝硬化、胆道疾病等的受试者，吉尔伯特综合症除外；8.恶性肿瘤病史；9.影像学（肝脏超声）证明存在肝纤维化、肝硬化等严重肝脏疾病；10.经研究者评估，受试者筛选前有严重的心血管、呼吸、消化道、内分泌、肾脏、血液、神经、心理等其它系统疾病病史；11.既往存在对人血白蛋白过敏病史；12.有物质（如，酒精、海洛因、安非他命等）滥用情况的受试者；13.过去任何时候接受过基因治疗的受试者；14.在筛选前3个月（或其他研究药物5个半衰期）内，参与其它非基因类药物临床试验并接受研究药物的受试者；15.甲胎蛋白（AFP）升高的受试者；16.研究者认为不适合入组的其它情况，如严重的PKU伴随疾病（如肾功能不全或肾衰竭、骨质疏松、贫血、胃酸反流或消化道溃疡、重度抑郁症、癫痫等）；17.体重超过100公斤的受试者；18.日常饮食中摄入过多天然蛋白质（>2g/kg/day）的受试者；

研究者信息

研究负责人姓名

请登录查看

试验机构

蚌埠医学院第一附属医院;蚌埠医学院第一附属医院

研究负责人电话

请登录查看

研究负责人邮箱

请登录查看

研究负责人邮编

233000;233000

联系人通讯地址