【CTR20240103】评估NGGT001视网膜下腔注射治疗结晶样视网膜变性的安全性、耐受性和初步有效性的临床试验

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基本信息

登记号

CTR20240103

试验状态

进行中（招募完成）

药物名称

NGGT-001注射液

药物类型

治疗用生物制品

规范名称

NGGT-001注射液

首次公示信息日的期

2024-01-19

临床申请受理号

CXSL2300452

靶点

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适应症

结晶样视网膜变性

试验通俗题目

评估NGGT001视网膜下腔注射治疗结晶样视网膜变性的安全性、耐受性和初步有效性的临床试验

试验专业题目

NGGT001视网膜下腔注射治疗结晶样视网膜变性的I/II期临床研究

申办单位信息

申请人联系人

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申请人名称

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联系人邮箱

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联系人邮编

215125

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临床试验信息

试验目的

主要目的评价NGGT001视网膜下腔注射治疗结晶样视网膜变性的安全性和耐受性，推荐后期临床研究的给药剂量。初步探索NGGT001视网膜下腔注射治疗结晶样视网膜变性的有效性。次要目的评价NGGT001视网膜下腔注射后的药物代谢特性。评价NGGT001视网膜下腔注射后机体的免疫反应。

试验分类

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试验类型

单臂试验

试验分期

Ⅱ期

随机化

非随机化

盲法

开放

试验项目经费来源

试验范围

国内试验

目标入组人数

国内: 12 ；

实际入组人数

国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例入组时间

2024-03-28

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.年龄≥18岁；2.性别不限；3.诊断为结晶样视网膜变性；4.分子诊断确认CYP4V2突变；5.AAV2中和抗体滴度＜1:5120；6.0.05≤最佳矫正视力(BCVA)≤0.3；7.-6.00D≤屈光度≤+3.00D；8.同意从研究开始到给药后1年内采取避孕措施；9.自愿参加研究并签署知情同意书；

排除标准

1.存在BCD导致的脉络膜新生血管病变、眼底斑块或其它眼部病变，研究者认为影响手术操作或干扰临床终点解释；2.入组前6个月内使用过治疗药物，可能会影响试验观察的，如Lucentis、Avastin、康柏西普等；3.治疗眼曾进行过球内手术，如光动力疗法（PDT）、玻璃体切除术、眼周血管搭桥术等，或在临床研究过程中需要进行球内手术的，如白内障手术、视网膜激光治疗等；4.曾使用或潜在需要使用可能引起眼部损伤的系统用药，如补骨脂素、他莫昔芬等；5.对试验用药品中的成分高度敏感或过敏（有两种或以上药物或食物的过敏史）；6.体格检查、生命体征、实验室检查（如血常规、尿常规、血生化、凝血功能、免疫学检查等）异常且有临床意义，可能影响药物的安全性或疗效判断的；7.存在可能影响药物安全性或体内过程的疾病或病史，尤其是研究者认为具有临床意义的心血管、肝脏、肾脏、内分泌、消化道、肺、神经、血液、肿瘤、免疫或代谢紊乱等；8.入组前3个月内曾参与过其它药物或医疗器械的临床试验；9.处于妊娠或哺乳期的女性受试者；10.其它研究者认为不适合参加研究的情况；11.OCT显示新生血管或者可疑新生血管和神经上皮层存在管状反射的患者；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

厦门大学附属厦门眼科中心

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

361000

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