【ChiCTR2400090137】评价RM-101注射液在USH2A基因外显子13突变视网膜色素变性患者的安全性及初步疗效的探索性临床研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2400090137

试验状态

正在进行

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2024-09-24

临床申请受理号

靶点

适应症

视网膜色素变性

试验通俗题目

评价RM-101注射液在USH2A基因外显子13突变视网膜色素变性患者的安全性及初步疗效的探索性临床研究

试验专业题目

评价RM-101注射液在USH2A基因外显子13突变视网膜色素变性患者的安全性及初步疗效的探索性临床研究

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361000

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临床试验信息

试验目的

评价RM-101注射液在USH2A基因外显子13突变的视网膜色素变性（retinitis pigmentosa，RP）患者中的安全性和初步疗效。

试验分类

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试验类型

单臂

试验分期

Ⅰ期

随机化

无

盲法

试验项目经费来源

广州瑞风生物科技有限公司

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2024-01-17

试验终止时间

2029-06-30

是否属于一致性

入选标准

1. 年龄≥18岁且≤60岁，性别不限。 2. 根据临床检查和基因检测，诊断为RP。 3. 分子诊断证实USH2A基因1个或多个致病性外显子13突变的纯合子或复合杂合子。 4. 目标眼最佳矫正视力（BCVA）≤20/63且≥20/4000，约相当于早期治疗糖尿病视网膜病变研究（ETDRS）视力为手动~60个字母数。 5. 有生育能力者同意在接受RM-101给药后至少6个月内采取有效的避孕措施；手术绝育或绝经后女性。 6. 自愿参与本研究并签署知情同意书，愿意遵守临床研究方案且接受额外约4年的长期随访。；

排除标准

1.外显子13突变为复合杂合子的受试者，在携带外显子13突变的USH2A等位基因上存在额外的USH2A非外显子13致病性突变。 2.外显子13突变为纯合子的受试者，两个USH2A等位基因上存在USH2A非外显子13致病性突变。 3.与RP、其他遗传性视网膜退行性疾病或综合征相关的基因（除USH2A基因外）存在致病性突变。 4.研究者根据受试者检查结果，判断目标眼缺乏足够的存活的视网膜感光细胞。 5.无法完成视野检查。 6.任一眼等效球镜<-8.00D。 7.任一眼眼轴≥28mm或≤21mm。 8.任一眼有眼部疱疹性疾病（单纯疱疹病毒或水痘带状疱疹病毒感染）病史。 9.任一眼存在眼部或眼周急性感染。 10.任一眼存在瞳孔散大的禁忌症（如前房角狭窄等）。 11.目标眼3个月内行眼部手术史。 12.目标眼1月内行视网膜激光光凝术史。 13.目标眼有玻璃体视网膜手术史。 14.目标眼既往BCVA＜20/80的弱视病史。 15.目标眼患有除RP之外的其他眼科疾病，如年龄相关性黄斑变性、糖尿病性视网膜病变、视神经病变，晶状体明显混浊、高眼压或青光眼、葡萄膜炎、视网膜脱离等研究者认为可能会干扰试验药物的安全性或有效性评估、干扰手术操作或增加手术风险的眼部疾病。 16.AAV中和抗体滴度≥1：1000。 17.活动性乙型肝炎病毒、丙型肝炎病毒、人类免疫缺陷病毒、梅毒螺旋体感染者。 18.既往曾接受过基因药物治疗或细胞治疗。 19.口服引起视网膜毒性的药物并导致视功能严重损伤，如羟氯喹、氯喹等。 20.3个月内参加任何药物或医疗器械临床试验。 21.3个月内接种过减毒活疫苗。 22.已知对临床试验药物及伴随用药（麻醉剂、睫状肌麻痹剂、糖皮质激素等）的任何成分过敏或有过敏史（有两种或两种以上药物或食品过敏史）。 23.存在使用糖皮质激素的禁忌症。 24.伴随有可能改变眼部功能的全身性疾病，包括疾病本身或疾病的相关治疗（如恶性肿瘤、糖尿病、类风湿性关节炎、系统性红斑狼疮等）。 25.恶性肿瘤、终末期重要器官疾病、心力衰竭、严重心律失常、中风或短暂性脑缺血发作、糖尿病、免疫抑制状态、自身免疫性疾病、重大精神障碍、癫痫、慢性阻塞性肺病、肾功能衰竭或任何需要持续使用全身类固醇、抗凝剂或免疫抑制剂治疗的慢性全身性疾病的病史。 26.对于异常的实验室检查、心电图或胸部X线等检查结果，如研究医生判断为有临床意义且认为不适合参加研究的情况。 27.妊娠期和哺乳期女性。 28.有酗酒或违禁药物成瘾史。 29.研究者认为可能影响参与或遵守研究方案的其他任何情况。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

厦门大学附属厦门眼科中心

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

361000

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