【ChiCTR2600120113】磷酸二氢钠磷酸氢二钠颗粒联合骨化三醇治疗儿童低磷性佝偻病的疗效与安全性：一项单中心、前瞻性、单臂临床研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2600120113

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2026-03-09

临床申请受理号

靶点

适应症

低血磷性佝偻病

试验通俗题目

磷酸二氢钠磷酸氢二钠颗粒联合骨化三醇治疗儿童低磷性佝偻病的疗效与安全性：一项单中心、前瞻性、单臂临床研究

试验专业题目

磷酸二氢钠磷酸氢二钠颗粒联合骨化三醇治疗儿童低磷性佝偻病的疗效与安全性：一项单中心、前瞻性、单臂临床研究

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

磷酸二氢钠磷酸氢二钠颗粒（商品名：加扶宁®）已通过国家药品监督管理局审批并上市，用于治疗低血磷性佝偻病/骨软化症。本研究对磷酸二氢钠磷酸氢二钠颗粒联合骨化三醇治疗低磷性佝偻病患者的疗效和安全性进行观察，为临床医生使用该新上市药物治疗低磷性佝偻病患者提供循证医学证据，进一步证实其疗效和安全性，以期为该药物在临床的广泛使用提供依据。本研究目的不涉及药品注册及药品说明书修改。

试验分类

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试验类型

单臂

试验分期

其它

随机化

无

盲法

无

试验项目经费来源

北京康研慈善基金会

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2026-01-04

试验终止时间

2027-08-01

是否属于一致性

入选标准

1. 年龄 1~14 周岁（含边界值），性别不限； 2. 根据《中国低血磷性佝偻病／骨软化症诊疗指南（2022 年版）》确诊为低血磷性佝偻病； 3. 患者近 6 个月内未接受过任何补磷相关治疗； 4. 筛选时，过夜禁食（>=8h）后相关的生化结果符合以下要求：血清磷< 2.5 mg/dL（0.80 mmol/L），血清磷水平可复查（仅一次）（如适用）； 5. 遵循指示、配合研究程序、依从性良好，父母或法定监护人已经签署知情同意书；；

排除标准

1. 确诊有导致低磷血症的其他原因，如其他原因的肾性失磷，例如肿瘤相关性低磷血症、骨纤维化增生不良、McCune-Albright 综合征（MAS）或肾脏本身疾病导致的肾性失磷，如 Fanconi 综合征等； 2. 确诊合并有导致生长障碍、身材矮小的其他明确病因：如生长激素缺乏症（Growth Hormone Deficiency, GHD）、多种垂体激素缺乏、小于胎龄儿（small for gestational age infant，SGA）、Turner 综合征、其他严重慢性疾病相关的身材矮小（如心功能不全、肝肾功能不全、慢性炎症性肠病）等； 3. 筛选前 6 个月，存在创伤性骨折或骨科手术史，或计划在研究期间实施骨科手术的受试者； 4. 筛选时以下检查结果异常：（1）校正后的血钙水平>=10.8 mg/dL（2.69 mmol/L）；（2）全段甲状旁腺激素（iPTH）>=2.5×正常值上限（ULN）；（3）严重肾功能损伤：估算的肾小球滤过率（eGFR）<30 mL/min/1.73 m^2； 5. 已知对试验药物中的任何成分或类似化学结构药物过敏； 6. 需要限制钠摄取的受试者； 7. 甲状旁腺功能亢进、甲状旁腺功能减退需要临床干预的受试者； 8. 经超声证实有严重肾脏钙质沉着症； 9. 长期使用影响骨代谢或血磷的药物且无法在研究期间停用，包括但不限于双磷酸盐、糖皮质激素、抗惊厥类药物、生长激素、抗病毒药物等； 10. 最近 4 周内参加过其他临床研究的受试者（除外只签署知情同意书[ICF]，尚未接受任何筛选检查即撤回知情的受试者）； 11. 5 年内患有恶性肿瘤，不包括已充分治疗的皮肤基底细胞或鳞状上皮细胞皮肤癌； 12. 研究者认为不适合参加本临床研究的其他情况；；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

四川大学华西第二医院

研究负责人电话

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