【ChiCTR2500112128】一项ATP7B信使核糖核酸/脂质纳米粒（DSL101）治疗肝豆状核变性的临床研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2500112128

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2025-11-10

临床申请受理号

靶点

适应症

肝豆状核变性

试验通俗题目

一项ATP7B信使核糖核酸/脂质纳米粒（DSL101）治疗肝豆状核变性的临床研究

试验专业题目

一项ATP7B信使核糖核酸/脂质纳米粒（DSL101）治疗肝豆状核变性的临床研究

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

主要目的：在肝豆状核变性患者中评价单次、多次静脉输注DSL101的安全性、耐受性。次要目的： 1）评价多次静脉输注DSL101在肝豆状核变性患者中的初步有效性； 2）探索DSL101在肝豆状核变性患者中的药代动力学（PK）特征； 3）评价多次静脉输注DSL101在肝豆状核变性患者中的免疫原性。

试验分类

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试验类型

单臂

试验分期

其它

随机化

无

盲法

无

试验项目经费来源

苏州星核迪赛生物技术有限公司

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2025-10-01

试验终止时间

2028-12-31

是否属于一致性

入选标准

1.年龄>=18周岁，性别不限； 2.符合《肝豆状核变性诊疗指南（2022年版）》肝豆状核变性诊断标准，Leipzig评分>=4分，确诊时间距筛选至少1年；铜蓝蛋白水平低于0.1 g/L； 3.由实验室检测确认具有ATP7B基因双染色体突变的肝豆状核变性[又称Wilson病（WD）]患者； 4.筛选前至少6个月低铜饮食，并在研究期间愿意继续低铜饮食； 5.有生育能力的受试者同意自筛选日至研究药物最后一次给药后6个月内采用可靠的避孕方式； 6.受试者为WD的经治稳定患者，筛选时至少6个月中没有药物或剂量变化，筛选前至少6个月以上持续使用标准治疗[SOC，如D-青霉胺，二巯丙磺酸钠，二巯丁二酸，曲恩汀，锌剂（醋酸锌、葡萄糖酸锌、硫酸锌）]，且允许受试者继续既往SOC治疗； 7.受试者经治后得到充分控制，其定义需满足以下所有条件：（1）血清NCC水平>=25 μg/L且<=150 μg/L；（2）24小时尿铜在>=100 μg/24小时且<=900 μg/24小时；（3）ALT<2×正常值上限（ULN）；（4）研究者认为，没有其他实验室检查值或临床症状会停止目前的标准治疗； 8.依从性好，能够理解并配合完成方案的要求用药并按时接受随访检查的受试者； 9.自愿参加试验并签署知情同意书。；

排除标准

1.对试验药物（包括任何研究成分）过敏或不耐受； 2.肝豆状核变性出现神经和精神症状等严重的并发症； 3.有肝移植史； 4.其他可引起肝损伤的肝脏相关疾病和临床症状，如：急、慢性肝炎、酒精性肝病、自身免疫性肝病、药物性肝损伤、肝硬化、肝腹水、食管静脉曲张、肝性脑病、肝肾综合征、肝衰竭、肝脏恶性肿瘤等；“终末期肝病评分（MELD）>13分”受试者； 5.其他可引起溶血或贫血的疾病，如红细胞增多症、地中海贫血、溶血性贫血、各种原因的感染、大面积烧伤等； 6.其他可引起精神神经系统功能障碍的疾病，如：帕金森病、帕金森综合征、各种原因的肌张力障碍、舞蹈症、原发性震颤、癫痫、精神异常（如精神分裂症病史或自杀企图史）等； 7.筛选期实验室检查指标：（1）血红蛋白<90 g/L；（2）肌酐清除率>=30 mL/min，或肾小球滤过率<45 mL/min/1.73 m^2；（3）TBil>=2×ULN，ALP/TBil<4，AST/ALT>2.2；（4）血小板<70×10^9/L；（5）中性粒细胞<1.0×10^9/L； 8.筛选前6个月内的消化道出血史； 9.筛选前6个月有中重度抑郁症、自杀想法或者行为、有严重的精神病史； 10.合并未控制的心、肝、肾、内分泌、消化道、代谢、血液疾病或恶性肿瘤； 11.活动性乙型肝炎病毒或活动性丙型肝炎病毒感染，或血清人类免疫缺陷病毒抗体阳性； 12.妊娠或哺乳期女性； 13.筛选前3个月参加或计划参加其他临床研究者； 14.研究者认为其他不宜参加本临床研究者。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

安徽医科大学第一附属医院

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