ChiCTR2600126455
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2026-06-09
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1型神经纤维瘤病（Neurofibromatosis type 1, NF1）
芦沃美替尼治疗 I 型神经纤维瘤病（NF1）相关丛状神经纤维瘤（PN）中的蛋白质组学动态变化观察性研究
芦沃美替尼治疗 I 型神经纤维瘤病（NF1）相关丛状神经纤维瘤（PN）中的蛋白质组学动态变化观察性研究
通过系统观察 1 型神经纤维瘤病（NF1）患者接受芦沃美替尼治疗期间血液蛋白质组的动态变化，筛选并验证与药物治疗应答、疾病状态变化相关的差异蛋白，揭示治疗期间蛋白质组学变化规律及与疗效的关联机制，为芦沃美替尼治疗 NF1 的个体化监测与方案优化提供实验依据和新策略，并为后续相关生物标志物的临床转化奠定基础。
队列研究
其它
无
无
复星耀弘（江苏）制药技术有限公司
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20
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2025-12-31
2028-12-31
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1.年龄≥2岁且＜18岁的儿童患者，确诊为神经纤维瘤病1型（NF1），且伴有症状性、不可手术的丛状神经纤维瘤（PN）； 2.至少存在一个可通过体积MRI分析测量的不可手术目标PN； 3.具备足够的器官和骨髓功能； 4.获得书面知情同意； 1.年龄≥2岁且＜18岁的儿童患者，确诊为神经纤维瘤病1型（NF1），且伴有症状性、不可手术的丛状神经纤维瘤（PN）；2.至少存在一个可通过体积MRI分析测量的不可手术目标PN；3.具备足够的器官和骨髓功能；4.获得书面知情同意；；
请登录查看1.确诊或疑似恶性胶质瘤或恶性周围神经鞘膜瘤（MPNST）（低度胶质瘤，包括无需系统治疗或放疗的视神经胶质瘤除外）； 2.既往接受过司美替尼或其他MEK1/2抑制剂治疗； 3.存在其他活动性恶性肿瘤； 4.严重肝肾功能不全； 5.无法配合完成研究者；；
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