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【ChiCTR2500111157】化学遗传治疗颞叶癫痫

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基本信息

登记号

ChiCTR2500111157

试验状态

正在进行

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2025-10-27

临床申请受理号

靶点

适应症

癫痫是一种由多种病因引起的神经系统疾病，以脑神经元过度放电导致反复性、发作性和短暂性的中枢神经系统功能失常为特征。癫痫的不可预见性、突发性和反复性使癫痫患者身心受到严重伤害，而患者对癫痫发作的恐惧所造成的高度紧张和强烈的无助感也会导致其出现智力、精神或心理上的问题，给家庭、社会带来沉重负担。目前我国约有900 万左右的癫痫患者，其中 500-600万为活动性癫痫，同时每年新增癫痫患者约 40 万。

试验通俗题目

化学遗传治疗颞叶癫痫

试验专业题目

化学遗传治疗颞叶癫痫伴单侧海马硬化的有效性和安全性研究

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

1.证实在严格的无菌条件和磁共振实时监测下，通过CED设备进行AAV-SYN-hM4Di颅内注射诱导患者癫痫灶神经元表达hM4Di不会引起出血、感染等严重并发症，不会加剧难治性癫痫患者的神经系统损伤；同时明确AAV颅内注射转染不会引起神经炎症、神经细胞变性等迟发性不良反应。 2.证实hM4Di结合口服氯氮平特异性抑制癫痫灶致痫性神经元能够有效抑制入组患者的癫痫发作频率，同时减少脑电图监测周期内的痫性放电次数和持续时间。

试验分类

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试验类型

单臂

试验分期

其它

随机化

无

盲法

无

试验项目经费来源

项目经费：基于手术机器人和脑机接口设备的脑网络疾病新一代诊疗模式研究

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2025-01-08

试验终止时间

2030-01-07

是否属于一致性

入选标准

1. 年龄12-50岁，当年龄<18岁时，受试者须同意遵守所有方案要求且确保受试者及其父母或法定监护人愿意在参与任何研究相关程序之前，在伦理审查委员会 (IRB)/独立伦理委员会 (IEC)/人类临床研究伦理委员会 (HREC) 批准的知情同意书 (ICF) 上提供同意; 2. 患者经神经内科、神经外科及影像科多学科讨论符合颞叶癫痫伴单侧海马硬化诊断，发作次数：近3个月每月平均>=2次发作; 3. 经过2种及以上抗癫痫药物规范治疗2年及以上，仍未能有效控制癫痫发作; 4. 经研究者判断，患者近3个月在抗癫痫药物方案不变情况下，每月病情未出现显著变化; 5. 至基线期已稳定服用目前抗癫痫药物>=3月且预计在本试验有效性观察期结束前不改变目前服用药物种类及剂量; 6. 患者自愿参加试验并在充分知情的情况下同意签署知情同意书，患者或其照护者有接打电话的能力; 在签署知情同意时，研究参与者必须有一名>=18周岁的照护者; 照护者必须是研究参与者的亲属、伴侣、合法授权代表，或为研究参与者提供日常护理并与研究参与者有重要私人关系的人员; 照护者必须具备识别和观察研究参与者的癫痫发作的能力; 7. 受试者实验室检查值符合以下标准： (1) 白细胞计数及中性粒细胞计数正常或异常无临床意义; (2) 血小板（PLT）>=75×10^9/L; (3) 血红蛋白（HGB）>=100g/L; (4) 天门冬氨酸氨基转移酶（AST）或丙氨酸氨基转移酶（ALT） <= 2.5×正常值上限（ULN）; (5) 凝血功能：凝血酶原时间和活化部分凝血活酶时间<=1.5×ULN; (6) 血液腺相关病毒抗体滴度<=1:1200; 8. 有生育能力的男性或女性受试者同意自签署知情同意书开始至停止服用氯氮平后至少6个月内使用有效的避孕方法（禁止口服避孕药物）; 根据研究者的判断，受试者被认为可靠和能遵守试验方案（例如能理解和完成日记卡填写）、访视方案和服药;；

排除标准

1. 伴有中枢神经系统退行性病变或恶性肿瘤； 2. 经研究者判断癫痫发作间隔波动过大； 3. 因颅内恶性肿瘤、神经系统退行性疾病、脑外伤、脑出血或脑梗死、感染性疾病、脑血管疾病或其他器质性病变原因导致的继发性癫痫患者； 4. 伴有重度精神性疾病（如严重抑郁、精神分裂症等）； 5. 经研究者判断存在治疗及手术禁忌症； 6. 受试者无法或不适合完成试验相关无创或有创评估检查； 7. 既往颅内手术治疗史（除外因诊断性检查所进行的微创穿刺术、微创治疗所进行的射频消融或激光消融术，或有迷走神经刺激器或脑深部刺激器的植入的患者）； 8. 既往对试验期间药物（如GA002注射液制剂成分、氯氮平或氯氮平的其他组分、造影剂等）有禁忌症的患者； 9. 受试者曾接受过任何基因或细胞治疗； 10. 知情同意书签署日前3个月内接受过任何其他药物临床试验者，接受过非干预临床试验者除外；参加过器械临床试验的受试者可由研究者评估是否纳入； 11. 既往或伴有严重的肝肾疾患、严重心脏疾病（包括心肌疾病，心功能不全，心律失常、缺血性心脏病、先天性心脏病者）、严重肺功能障碍、低血压、青光眼及其他严重基础疾病的患者； 12. 骨髓再生障碍患者； 13. 正在服用引起粒细胞缺乏症或有骨髓抑制作用的药物的患者； 14. 既往服用氯氮平导致粒细胞缺乏症或严重粒细胞减少的患者； 15. 人类免疫缺陷病毒抗体阳性或梅毒螺旋体抗体阳性者； 16. 过度肥胖患者，BMI>=30kg/m^2； 17. 有影响药物吸收、代谢、排泄的消化系统疾病（克罗恩氏病、严重的肠道感染疾病、溃疡、急性或慢性胰腺炎、麻痹性肠梗阻等）或消化系统重大手术或有吞咽困难者； 18. 患者近2年有酒精/药物滥用史； 19. 妊娠检查阳性、哺乳期的女性； 20. 研究者认为受试者存在可能干扰有效性和安全性评价的其他情况。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

首都医科大学宣武医院

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