当前，凝血因子替代治疗是血友病治疗最核心的一环。随着科技进步，多个创新疗法近年接连涌现，血友病治疗迎来破冰时刻，实现了从 “基础输血” 到 “重组技术” 的迭代突破。 从历史上看，血友病治疗的重点是替代缺失的凝血因子以达到止血目的。替代治疗的临床用药最早可追溯到20世纪50年代[1]： ▲1950s-1960s：最初用于治疗血友病A的FⅧ产品使用全血/新鲜冰冻血浆（Fresh Frozen Plasma，FFP）或冷沉淀物，虽然利用其进行间歇性治疗能够有效控制出血，但并不能改善因长期出血造成的关节损伤。 ▲1970s-1980s：治疗开始使用血浆衍生因子浓缩物以及冻干凝血因子Ⅷ，并通过病毒灭活技术，解决血源产品传播疾病的核心风险，从而可以及早控制出血、家庭治疗和引入预防措施。 ▲1990s，重组FⅧ的开发克服了血浆来源FⅧ的一些局限性，包括潜在的病毒污染、血液制品来源有限及成本高等限制。 ▲2014-至今，利用蛋白质工程技术对重组FⅧ进行结构改造以获得改构重组的 FⅧ药物，进一步延长FⅧ产品的半衰期。 ▲2018-至今，基于FⅧ的作用机制，FⅧ抗体模拟类似物被开发出来，血友病的治疗进入非因子替代治疗时代。同时，基因编辑技术和优化基因载体加速了基因疗法的成熟与应用。但是目前已上市基因治疗因部分血友病患者存在AAV中和抗体、昂贵价格以及长期有效性安全性待观察等限制，适用人群有限。 2021年，中国医药集团有限公司旗下北京天坛生物制品股份有限公司核心子公司——成都蓉生药业有限责任公司（简称“国药天坛蓉生”）研制的“人凝血因子Ⅷ”成功获批上市。2023年，国药天坛蓉生研发生产的“注射用重组凝血因子Ⅷ”正式获批。目前，该公司已建成可同时生产血液制品和基因工程重组产品的生产基地，已上市产品“注射用重组凝血因子Ⅷ”生产场地变更事项获得《药品补充申请批准通知书》，尚需通过药品GMP符合性检查、变更药品生产许可证后，可实现该产品生产规模的扩大，未来可更好满足血友病A患者全年龄全病程治疗的需要。 血源与重组不同规格满足儿童与成人治疗需求 国药天坛蓉生血源FⅧ产品已获批规格为200IU/瓶，结合国内人凝血因子Ⅷ品种规格和临床使用情况、以及既往血友病患者临床试验中患者用药量情况及患者疾病、体重差异等情况，小规格设计更符合儿童的按需治疗与预防治疗需求，为患儿提供更符合临床需求的给药剂量。 公司重组FⅧ产品1000 IU/瓶的单瓶规格，成人单次使用两瓶即可满足预防剂量（30–40 IU/kg），避免多瓶配制的繁琐流程。同时，1000IU/瓶规格对于重度患者严重创伤出现的大出血情况可快速提升凝血因子水平、减少突破性出血，满足患者突发事件中对快速提高凝血因子水平的需求。 重组FⅧ与血源FⅧ将实现 “从紧急止血到长期健康维护” 的全链条保障 从血浆来源到重组技术应用，血友病治疗的每一次迭代都围绕 “更安全、更高效满足临床需求”展开。在这一进程中，血源凝血因子Ⅷ与重组凝血因子Ⅷ并非替代关系，而是基于患者个体差异与治疗场景的互补，实现 “从紧急止血到长期健康维护” 的全链条保障。 血友病出血急诊管理基本原则：怀疑出血即治疗[2]。血友病患者的临床出血表现多样，可以为自发性出血，也可以为手术或创伤后出血不止，近年来非因子药物越来越多地应用于血友病治疗，当患者使用非因子药物治疗期间发生突破性出血时，也应尽快给予凝血因子替代治疗。 血友病患者出血的严重程度与凝血因子水平密切相关，重型血友病患者一旦发生出血，必须立即、足量予以凝血因子替代治疗，尽快控制出血，不必等待辅助检查结果而延误替代治疗开始时间。轻型及中间型血友病发生创伤性出血或面临手术等有创操作时也需要凝血因子替代治疗。指南建议尽快于出血发生后1 h内开始凝血因子输注[3]。 急性出血的“高效止血”作用 血友病A患者出血的替代治疗首选重组FⅧ或病毒灭活的血浆源性FⅧ浓缩物［3］。通过合理、正确的预防治疗，或出血后及时的替代治疗，避免出血以及出血造成的关节损伤及残疾，使得血友病患者可以正常生活。 国药天坛蓉生的血源凝血因子Ⅷ按需治疗临床试验结果显示，284例次出血的症状和体征改善均为有效。本品是国内首家在血友病 A 患者中开展药代动力学研究的血源性人凝血因子Ⅷ，产品含有较高含量的血管性血友病因子（vWF），vWF作为人凝血因子Ⅷ稳定剂，减少体内人凝血因子Ⅷ降解。该产品半衰期为15.98小时，相对于文献报道的人凝血因子Ⅷ8-12小时的半衰期，展现出更长的半衰期优势，保证人凝血因子Ⅷ在体内有更长的暴露时间，充分发挥止血效果，缩短止血时间。 国药天坛蓉生自主研发的重组凝血因子Ⅷ通过基因工程技术突破血浆依赖，产能不受限，纯度更高、批次差异更小，尤其在青少年和成人患者中展现出了卓越疗效，一项序贯设计、多中心临床试验研究结果显示，使用该产品按需治疗的797例次出血事件中，临床止血成功率（“极好+良好”）为98%，其中79%的出血事件仅需注射1次即可止血。 预防治疗实现“长期健康维护” 按需治疗虽能应急止血，但无法减少出血频次，也难以阻止关节病变发展。《中国血友病治疗指南（2020版）》建议[4]：首次发生关节出血、严重肌肉出血、颅内或危及生命的出血，即应启动预防治疗。研究证实[5]，大剂量预防治疗可显著降低中重型血友病A患儿的年均出血次数（减少90.7%）和关节出血次数（减少91.6%）；即便是青年及成人，从按需治疗转为低剂量预防，也能改善关节滑膜、软骨及骨质情况[6]。 发达国家重型血友病患者预防治疗比例超80%，甚至接近100%[7]。而我国约55%的患者达到低剂量预防及以上水平，且随年龄增长，预防比例下降、残疾率升高[8]。随着因子产品可及性提升，我国正从不充分按需、小剂量预防，迈向更高剂量与个体化预防[9]。 国药天坛蓉生重组FⅧ临床研究显示：预防治疗期间83.9%患者零出血（未发生突破性出血），年化出血率从29.3次降至0.3次，年化出血率从29.3次降至0.3次。使用国药天坛蓉生重组FⅧ后，患者关节健康评分（HJHS）由平均32.73分降至30.31分，平均改善2.42分，最高改善21分，充分体现其改善关节功能的显著效果。 目前，国药天坛蓉生同时布局血源与重组凝血因子Ⅷ，构建从“紧急止血”到“长期健康维护”的全周期治疗体系。未来，公司将不断优化方案与技术，让血友病患者在科学治疗护航下，自由生活，不再被出血束缚，点燃生活新希望。 参考文献： [1]Fassel H, McGuinn C. Haemophilia: factoring in new therapies. Br J Haematol. 2021;194(5):835-850. doi:10.1111/bjh.17580 Pharmaceuticals 2022, 15(8), 911 [2]2024血友病患者出血急诊管理中国指南（2024年版）. [3] 杨仁池. 中国血友病管理指南 2021版［M］. 北京：中国协和医科大学出版社. [4] 中华医学会血液学分会血栓与止血学组, 中国血友病协作组 . 血友病治疗中国指南（2020 年版）[J]. 中华血液学杂志,2020,41(4):265-271. [5] 周荣富, 李倩, 欧阳建, 等 . 第三代全长链重组凝血因子Ⅷ预防治疗中间型重型血友病 A 患儿疗效和安全性评估[J]. 中国实用儿科杂志,2017,32(1):59-62 [6] LIU S, ZHANG P Y, JIN Z B, et al. What can we expect for adolescents and adults with haemophilia switched to low-dose prophylaxis from episodic treatment for over 3 years? A real-world snapshot in China[J]. Haemophilia,2021,27(5):e624-e627. [7] World Federation of Hemophilia. Annual Global Survey 2022. Montreal, Canada: WFH; [8] 《中国血友病患者治疗模式与疾病负担研究报告》(2024年9月).北京血友之家罕见病关爱中心.天津大学药学院医药政策与经济研究中心. [9]薛峰, 戴菁, 陈丽霞, 刘葳, 张厚强, 吴润晖, 孙竞, 张心声, 吴竞生, 赵永强, 王学锋, 杨仁池. 中国血友病诊治报告2023[J]. 诊断学理论与实践, 2023, 22(02): 89-115. 【往期推荐】 百年传奇焕新上市 守护健康新高度 国内首研20%皮下注射人免疫球蛋白（SCIG）：开启免疫治疗新时代 破冰儿童用药困境！国产重组FⅧ儿童临床研究取得突破性进展，为血友病患儿点亮生命之光
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