瑞博生物（06938.HK）核心产品RBD4059(Vortosiran)临床I期结果已在国际权威血液学期刊《Blood Advances》发表 | 磐霖Family

近日，凝血因子XIa（FXIa）口服抑制剂asundexian的全球关键性III期临床试验OCEANIC-STROKE传来重磅消息，该研究显示，在标准抗血小板治疗基础上加用asundexian，可使复发缺血性卒中相对风险显著降低26%，且未增加重大出血风险。这一突破性结果不仅证实了靶向FXI通路在“显著降低缺血性卒中风险”与“不增加重大出血风险”间实现平衡的可行性，更为全球FXI抑制剂类抗凝药物的研发和获批起到积极且重要的推进作用。

作为聚焦siRNA疗法开发凝血因子XI（FXI）抑制剂的领军企业，瑞博生物正全力打造下一代安全高效的抗凝治疗方案，其核心产品——全球首款抗FXI的siRNA候选药物RBD4059(Vortosiran)已展现出卓越的临床潜力与全球竞争力。该药物基于瑞博生物自主研发的RiboGalSTARTM肝靶向技术平台开发，通过特异性抑制FXI表达、阻断内源性凝血途径激活，实现精准抗凝与抗血栓作用。

临床Ι期试验数据显示，Vortosiran对FXI活性的抑制效果呈现“强效、剂量依赖且持久”的显著特征——FXI活性抑制率超90%，此外，Vortosiran能在长达六个月或更长时间内维持具有临床意义的FXI抑制水平，这突显了其在改善长期抗凝治疗中的用药依从性方面所具有的巨大潜力，为解决长期抗凝治疗依从性不佳这一未被满足的临床需求痛点提供了开创性的解决方案。

目前，该I期临床结果已在国际权威血液学期刊《Blood Advances》发表(https://doi.org/10.1182/bloodadvances.2025018348)，展示出其科学与临床应用价值。此外，在近期《American Journal of Cardiovascular Drugs》 发表的一篇抗凝领域临床研究综述中(https://doi.org/10.1007/s40256-025-00787-0)，Vortosiran作为siRNA药物类别中的唯一代表被重点介绍和点评，提示其创新性与重要性获得国际学术界认可。

目前，Vortosiran的IIa期临床试验已顺利完成全部患者给药，最终数据将在2026年举行的心血管学术大会上公布。瑞博生物将加快推进 Vortosiran的临床开发，旨在探索多个临床适应症，并致力于将其打造为同类最领先的 FXI 抑制剂 siRNA 药物，为抗凝领域提供更安全、更便捷的治疗方案，为全球血栓性疾病患者带来更好的治疗新选择。

来源：瑞博小核酸